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Per inalazione Insulina Afrezza è stata sottoposta all'approvazione della FDA

Enormi notizie, D-Friends: la nuova insulina inalabile ad azione rapida conosciuta come Afrezza ha appena ottenuto l'approvazione della FDA!

La terza volta è il fascino di questa nuova formulazione di insulina inalabile, la seconda in assoluto a passare attraverso il processo normativo U. S. dopo l'esubero fallito di Pfizer, la parte migliore di un decennio fa.

Venerdì, la società biotech della California MannKind Corp. ha finalmente ottenuto l'autorizzazione per il suo dispositivo Afrezza.

Due volte prima, i regolatori hanno rifiutato Afrezza chiedendo più dati di studio clinici per placare le preoccupazioni sulla sicurezza e l'efficacia.

Ora, dopo aver ripubblicato Afrezza nell'ottobre 2013, MannKind ha finalmente convinto la FDA che è pronta ad entrare nelle mani degli adulti con diabete!

I dirigenti di MannKind ci raccontano che stanno lavorando per trovare un partner nel settore farmaceutico per produrre e distribuire Afrezza e che il prodotto potrebbe essere reso disponibile non appena a gennaio o alla fine del primo trimestre del 2015. > Nel comunicato stampa della FDA pubblicato venerdì, il dott. Jean-Marc Guettier della divisione dell'agenzia di metabolismo ed endocrinologia, afferma: "L'approvazione di oggi amplia le opzioni disponibili per somministrare insulina per pasti nella gestione complessiva dei pazienti diabetici che ne hanno bisogno per controllare i livelli di zucchero nel sangue. "

Ecco il 411 su Afrezza, per coloro che non sanno:

Afrezza è un'insulina ad azione ultrarapida in polvere che è stata concepita come insulina pre-pasto per gli adulti (non ancora per i bambini ) con diabete di tipo 1 o di tipo 2. È mirato ai picchi di zucchero nel sangue post-pasto, cioè usato con il trattamento insulinico esistente e non inteso come trattamento autonomo dell'insulina.

L'insulina in polvere viene somministrata tramite un inalatore di dimensioni fischianti chiamato Dreamboat, che è stato sviluppato dopo il primo round FDA e ha causato ritardi perché l'agenzia voleva più studi clinici usando quel nuovo inalatore. La polvere si dissolve immediatamente quando viene inalata nei polmoni e l'insulina viene rapidamente scaricata nel flusso sanguigno per iniziare a lavorare. Afrezza ha un picco tra 12 e 15 minuti ed è fuori dal sistema entro un'ora, rispetto alle attuali insuline a breve termine che di solito impiegano almeno 20 minuti per dare il via, picco a 2-3 ore e possono rimanere nel sistema per per cinque ore.

MannKind ha trascorso anni cercando di ottenere l'approvazione per questo trattamento, prima di presentare una nuova domanda di droga nel maggio 2009. E ora, Afrezza sembra essere pronto per il primo giorno, dopo aver autorizzato la FDA.

Naturalmente, il più grande appeal è che non richiede aghi, ma solo un piccolo inalatore a mano che sembra davvero un fischio.Il Dreamboat è pensato per essere gettato via dopo 15 giorni per prevenire l'accumulo di polvere all'interno che potrebbe ostruire il dispositivo. A differenza dell'insulina tradizionale, non ha bisogno di refrigerazione, ma viene mantenuta a temperatura ambiente. Ogni cartuccia monouso può contenere 4 o 8 unità e, quando viene commercializzato Afrezza, potrebbe essere disponibile una cartuccia da 12 unità.

Ecco come si può dosarlo, convertendo l'attuale dose di insulina iniettabile o il bolo in una dose inalabile compatibile con Afrezza:

Personalmente, non sembra che molta insulina copra alcuni dei pasti che mangio richiedere dosi più alte ... mi piacerebbe passare attraverso un sacco di quelle piccole cartucce. Quindi, per alcuni PWD, questo dispositivo può presentare una sfida logistica in termini di dosaggio semplice delle quantità di cui abbiamo bisogno ...? Ma poi di nuovo, questo potrebbe essere un buon strumento per abbattere gli zuccheri nel sangue più testardi con dosaggio correttivo.

In una conversazione telefonica in tarda serata, il presidente di MannKind, Hakan Edstrom, ci ha detto che la società non ha ancora concluso accordi con potenziali partner per fabbricare e distribuire Afrezza. Ma si sta avvicinando, e in un colloquio con un certo numero di aziende per finalizzare una partnership il prima possibile.

I costi rimangono TBD (molto dipende dalla potenziale partnership), ma Edstrom dice che si aspettano che i prezzi siano nello stesso intervallo di quello che noi pazienti paghiamo in genere per le penne per insulina negli Stati Uniti

Questa approvazione è uno sviluppo ENORME, ed è passato molto tempo, otto anni da quando questa ricerca è iniziata da Alfred Mann - l'uomo che ha fondato Minimed prima che fosse acquistato da Medtronic. Abbiamo seguito la storia di Afrezza per anni qui al '

Mine - dai primi giorni di deposito della FDA in cui MannKind aveva il suo design clunkier iniziale, alla più recente copertura su come Afrezza viene usato nel Pancreas Artificiale test clinici.

Finora è costato un enorme $ 1. 8 miliardi (!) Per arrivare ad Afrezza a questo punto, e gran parte di quel denaro è stato usato per pagare 60+ studi clinici che hanno coinvolto 6, 500 pazienti. Wowza!

Prima della ricapitolazione della FDA dello scorso autunno, abbiamo sentito MannKind vantarsi degli studi clinici di fase III la scorsa estate che comprendevano oltre 500 PWD di tipo 1 negli Stati Uniti ea livello globale, che indicavano che la società era pronta a riprovare con la FDA.

Tutto ciò che ha detto, è ancora un po 'una sorpresa che Afrezza abbia ottenuto l'approvazione della FDA, considerando che la revisione del personale dell'agenzia aveva sollevato dubbi

sulla sicurezza e l'efficacia del prodotto. C'erano preoccupazioni iniziali che l'esposizione a lungo termine dei polmoni a insulina potesse causare il cancro del polmone, dal momento che i dati degli studi clinici hanno mostrato più casi di cancro ai polmoni tra quelli che hanno ricevuto Afrezza rispetto ad altri nei gruppi di controllo. Ma i numeri erano piccoli e ben lungi dall'essere definitivi e a MannKind è stato richiesto di intraprendere uno studio a lungo termine per valutare tale rischio.

Il comitato consultivo che si è riunito il 1 aprile di quest'anno ha votato 13 a 1 che Afrezza è stato abbastanza sicuro ed efficace per l'approvazione come trattamento per il diabete di tipo 1, con il solitario dissenziente David Cooke che ha votato che i rischi superano i benefici per tipo 1s.Indicò la revisione interna della FDA che mostrava che alcuni pazienti che assumevano Afrezza interrompevano il trattamento dopo aver sviluppato spasmi bronchiali, tosse e un declino nel funzionamento dei loro polmoni. Ma nessuna di queste preoccupazioni è emersa durante la votazione su Afrezza per l'uso di tipo 2, e la commissione ha deciso all'unanimità a favore con un voto 14-0.

Nell'approvare Afrezza, la FDA ha allegato una serie di clausole sulla sicurezza, l'efficacia e l'uso del paziente:

Non è raccomandato per le persone con diabete che fumano, né per il trattamento della chetoacidosi diabetica (DKA).

  • Afrezza è approvato solo per adulti, non per bambini. Tuttavia, l'agenzia sta chiedendo una sperimentazione clinica post-mercato per valutare la sicurezza e l'uso nei pazienti pediatrici.
  • La FDA richiede un avvertimento in scatola, consigliando che alcune persone con asma e broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO) che hanno usato Afrezza hanno avuto broncospasmo acuto. Di conseguenza, quelli con malattia polmonare cronica, asma o BPCO, non dovrebbero usare Afrezza a causa di questo rischio. Le reazioni avverse più comuni associate ad Afrezza negli studi clinici sono state ipoglicemia, tosse e dolore alla gola o irritazione.
  • Parte dei requisiti di approvazione è una strategia di valutazione e mitigazione del rischio, che deve includere un piano di comunicazione per informare gli operatori sanitari sul serio rischio di broncospasmo acuto associato ad Afrezza. Ciò significa che i benefici superano i potenziali rischi dell'utilizzo di Afrezza.
  • Altri studi post-marketing sono richiesti su Afrezza, come ad esempio: sperimentazione clinica per valutare il potenziale rischio di neoplasia polmonare con l'uso (questo studio valuterà anche il rischio cardiovascolare e l'effetto a lungo termine di Afrezza sulla funzionalità polmonare); e due studi clinici di glucosio-clampaggio euglicemico farmacocinetico-farmacodinamico, uno per caratterizzare la dose-risposta e uno per caratterizzare la variabilità all'interno del soggetto.
  • Edstrom ci ha detto che stanno pianificando di iniziare le sperimentazioni pediatriche il prima possibile, il che inizierà realisticamente a metà 2015. Ciò significa che Afrezza potrebbe non essere approvato per i bambini con diabete fino al 2017, e che il processo di regolamentazione può variare a seconda di ciò che gli studi post-mercato e l'esperienza sull'uso degli adulti mostrano nel frattempo.

E nonostante la luce verde della FDA, non c'è alcuna garanzia che Afrezza vedrà il successo commerciale o che i PWD si affolleranno per usarlo. Come notato, MannKind non ha ancora assicurato alcun partner farmaceutico pronto a vendere Afrezza. Ma se i guadagni di MannKind a maggio sono indicativi di cosa accadrà presto, una potenziale partnership potrebbe non essere lontana.

Dal punto di vista degli investitori, molti sono scettici sulla base dell'insufficiente insulina inspirata da Exubera che ha plasmato gran parte della discussione su Afrezza negli ultimi anni. Quel prodotto congiunto Pfizer-Sanofi è stato ritirato dal mercato nel 2007 dopo oltre un anno di vendite subparate, con un record di $ 2 da record. 8 miliardi di perdite per i venditori.

Naturalmente, MannKind sostiene che Afrezza è significativamente diverso, principalmente perché Exubera ha usato un grosso inalatore lungo un piede ed è stato collegato a un rischio più alto di cancro al polmone che Pfizer non è riuscito a superare.

Vedremo cosa pensa ora la D-Community con Afrezza, in particolare con tutta l'attenzione alla sperimentazione clinica di AP che ha avuto di recente. Non è ancora chiaro se questo è sufficiente a convincere le masse ...

Inspirate le notizie per ora, e vedremo quanto ci vorrà per espirare e trasformare questa eccitazione in vendite reali e uso diffuso.

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