Linee guida per il trattamento della colangite biliare primitiva (pbc)

Cosa dovresti sapere sulla colangite biliare primaria (PBC)?

Che cos'è la PBC?

La colangite biliare primaria (PBC), precedentemente chiamata cirrosi biliare primaria, è una malattia autoimmune che danneggia i dotti biliari nel fegato.

Quali farmaci sono approvati per il trattamento della colangite biliare primaria?

Gli unici trattamenti approvati per la PBC sono l'acido ursodesossicolico (ursodiol, UDCA, Actigall, URSO 250, URSO Forte) e l'acido obeticolico (disponibile solo attraverso farmacie specializzate negli Stati Uniti e in Canada). I fibrati possono talvolta essere usati insieme all'acido ursodesossicolico. Altri trattamenti possono essere somministrati per trattare le complicanze. La prima linea di trattamento prevede l'acido ursodesossicolico, che è generalmente ben tollerato dalle persone con PBC e viene utilizzato per ritardare la progressione verso la malattia epatica allo stadio terminale e per migliorare la sopravvivenza.

Alcune persone non possono tollerare l'acido ursodesossicolico, quindi può essere usato acido obeticolico. Aiuta a ridurre i livelli di fosfatasi alcalina, gamma-glutamil transpeptidasi e aminotransferasi, ma non ha dimostrato di migliorare la sopravvivenza o i sintomi correlati alla malattia.

Per alcune persone, possono essere somministrati i farmaci metotrexato (Trexall, Rasuvo, Otrexup) e colchicina (Colcrys, Mitigare). Al momento non ci sono prove che questi farmaci offrano alcun beneficio.

Quali sono le complicanze della colangite biliare primaria?

Le complicanze della colangite biliare primaria possono richiedere un trattamento.

Prurito : per i sintomi lievi, idratanti possono aiutare. Il prurito da moderato a grave viene trattato con farmaci come la colestiramina (Questran, Questran Light e Cholestyramine Light). Il forte prurito può richiedere un trapianto di fegato.

Malattia metabolica dell'osso : le misure relative allo stile di vita per ridurre la perdita ossea comprendono un'adeguata assunzione di calcio e vitamina D, esercizio fisico, smettere di fumare, consulenza sulla prevenzione delle cadute ed evitare l'uso pesante di alcol. I bifosfonati come l'alendronato (Fosamax, Binosto, Fosamax Plus D) sono il trattamento preferito nei pazienti ad alto rischio di fratture.

Malassorbimento : il trattamento include la limitazione dei grassi alimentari. Può anche includere l'integrazione con trigliceridi a catena media (MCT) se sono necessarie più calorie. Se si sospetta un'insufficienza pancreatica, la sostituzione dell'enzima pancreatico può essere efficace.

Carenze vitaminiche : da 1.000 a 1.500 mg di calcio e 1.000 UI di vitamina D al giorno attraverso la dieta e, se necessario, sono raccomandati integratori. Potrebbero essere necessari altri integratori alimentari come le vitamine A, E e K.

Ipotiroidismo : trattato con la sostituzione dell'ormone tiroideo in una dose che mantiene i livelli di TSH nell'intervallo normale.

Colesterolo alto e escrescenze grasse sotto la pelle : plasmaferesi (una procedura di purificazione del sangue) per ridurre i livelli di colesterolo nel sangue.

Anemia : si raccomanda la terapia orale di sostituzione del ferro.

Occhi asciutti, bocca e vagina : per gli occhi asciutti, utilizzare inizialmente lacrime artificiali e pilocarpina (Salagen, Isopto Carpine) o cevimeline (Evoxac) nelle persone che non rispondono alle lacrime artificiali. Si può anche usare un'emulsione oftalmica ciclosporina (Restasi). Per secchezza delle fauci e difficoltà a deglutire, si possono provare sostituti della saliva. Pilocarpina o cevimeline possono essere utilizzati in pazienti che non rispondono ai sostituti della saliva. Idratanti possono essere utilizzati per secchezza vaginale.