francesco triccoli ci parla di fitness e wellness e alimentazione
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Un sacco di buzz la settimana scorsa a riguardo entusiasmante sviluppo nella terapia con cellule staminali: i ricercatori di Novocell a San Diego, in California, sono riusciti a controllare il diabete nei topi usando cellule staminali embrionali umane. Un primo! Convalidare il concetto che le cellule staminali embrionali possono essere convogliate in cellule insulari produttrici di insulina all'interno di un organismo vivente, piuttosto che semplicemente in una capsula di Petri.
Quindi quanto siamo lontani, davvero, dal far accadere questo negli umani?
Ieri ho avuto il privilegio di avere una lunga chiacchierata con il dott. Camillo Ricordi, direttore del Diabetes Research Institute di Miami, in Florida, che è citato nella copertura New York Times . In realtà era un po 'esasperato dal fatto che avesse passato una tale fetta del suo tempo al telefono con il reporter NYT , spiegando tutto il funzionamento della scienza, solo per ritrovarsi quotato in una sola frase: " Per quelli che dicono che non ci sono molte prove del fatto che le cellule staminali embrionali possano curare il diabete, ecco qui. "
Bene, ha avuto la possibilità di spiegarmi molto di più:
I RISCHI
Come nota NYT , la FDA potrebbe essere riluttante ad approvare provare questa terapia negli esseri umani perché implica l'iniezione di persone con cellule "allo stadio iniziale" che devono ancora "maturare" nel corpo.
"Una volta messe queste cellule in vivo possono crescere in qualsiasi direzione.In questo studio, c'era anche una tendenza verso l'ipoglicemia.Forse le cellule avranno 'problemi di spegnimento'. I livelli di glucosio negli anni '40 e '50 sono ovviamente non buono, "dice Ricordi.
C'è anche il problema dello sviluppo di tumori, come hanno fatto alcuni topi. Ricordi dice che il rischio è del 15%, il che sembra troppo alto per il gusto della maggior parte dei pazienti, immagino.
ROADBLOCKS & ALTERNATIVES
Solo pochi giorni prima dell'annuncio di Novocell, il gruppo di cellule staminali del Dr. Douglas Melton ad Harvard pubblicò un documento in cui erano in grado di "mappare le cellule staminali embrionali umane per differenziare", dice Ricordi. Ciò significa che hanno usato strumenti di screening per dimostrare che solo pochissimi hanno il potenziale per diventare cellule pancreatiche produttrici di insulina.
Questo spiega perché altri non hanno avuto successo nella cura del diabete nei topi usando protocolli simili; semplicemente non stavano usando le giuste linee di cellule staminali, secondo Ricordi. Ma le giuste linee di cellule staminali saranno molto difficili da trovare.
"Con solo 6.000 donatori all'anno e solo la metà di quelli adatti a questo uso, potresti curare al massimo 3.000 pazienti all'anno, ma chi pagherà per questo? Una volta che questo trattamento è diventato disponibile senza la necessità di droghe immuno-soppressive per tutta la vita, sarebbe come la lotteria - tutti lo vorrebbero. Non vogliamo che questo sia un privilegio riservato solo ai ricchi. "
Dice anche che l'isolotto umano il trapianto sarà ampiamente disponibile molto prima della terapia con cellule staminali.Il trapianto di isole da una fonte sana di pancreas è già in fase 3 per l'approvazione della FDA, dice.
LAVORO-INTORNO
Il grosso problema con il trapianto di cellule insulari - e anche con le cellule staminali, quando è pronto - è la necessità di farmaci immunodepressivi che impediscano al corpo di rigettare il materiale impiantato. Questi farmaci si sono dimostrati tossici per le cellule impiantate. "Bloccano la capacità delle cellule di rigenerarsi, rigenerarsi … ma abbiamo cambiato il mix di farmaci, usando una combinazione di farmaci diversa che ha un effetto minore sulla capacità delle cellule di ricostituire loro stessi ", dice Ricordi.
Per il trattamento con cellule staminali, Ricordi e il DRI stanno lavorando su un'altra opzione per eliminare il rischio che le cellule si sviluppino in tumori o altro materiale indesiderato nel corpo. Stanno sviluppando i cosiddetti "geni del suicidio". Userebbero l'ingegneria genetica per pre-programmare i geni per autodistruggersi nel caso in cui non si sviluppassero in un certo modo. Piuttosto pulito! I geni che vanno male si suicidano automaticamente. Sembra inverosimile? Gli scienziati ci hanno lavorato per la terapia del cancro da almeno un decennio.
BOTTOM LINE
In ogni caso, l'annuncio di Novocell è eccitante per il mondo della scienza, e quindi per noi, ad un livello molto fondamentale. "Prima, non c'era alcuna prova che le cellule staminali possano Guarire qualsiasi cosa ", dice Ricordi." Speriamo che le lezioni che abbiamo imparato dai trapianti di isole aiuteranno in questo sforzo. "
Grazie, Dr. R, e un enorme ringraziamento al DRI per il lavoro che fate tutti!
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