Che succede con Diabetes Stem Cell Research Company ViaCyte

Avevamo familiarità con la società ViaCyte attraverso la sua precedente identità come NovoCell, quando abbiamo riferito che erano riusciti a controllare con successo il diabete nei topi utilizzando cellule staminali embrionali nel 2008.

L'anno scorso, hanno cambiato il loro nome, ma i loro due- la missione parziale è rimasta la stessa: prima, per creare cellule beta completamente funzionanti (il tipo specifico di cellule insulari che producono insulina e amilina) da cellule staminali embrionali, e quindi per trovare un modo per combattere il processo che porta il corpo a attaccare le proprie cellule produttrici di insulina.

Alla fine di dicembre, JDRF ha annunciato una partnership con ViaCyte per supportare la terapia incapsulata di sostituzione delle cellule beta. Abbiamo sentito tanto parlare di questa compagnia che abbiamo deciso che era ora di fare il check-in con loro.

Recentemente abbiamo parlato con Allan Robins, Ph. D., amministratore delegato di ViaCyte, per saperne di più su questa interessante ricerca e su cosa possiamo aspettarci di vedere da loro nel 2012.

DM) Altre aziende stanno lavorando con le cellule beta per curare anche il diabete. Che cosa ha fatto esattamente ViaCyte nell'ultimo anno o giù di lì che è così eccitante?

AR) ViaCyte sta lavorando con cellule staminali embrionali che sono state derivate in modo etico. Sono stati ricavati in una stanza bianca, quindi sono stati conformi agli standard di sperimentazione clinica della FDA come prodotto. Negli ultimi anni, abbiamo fatto due cose importanti: abbiamo imparato a far crescere grandi quantità di cellule staminali embrionali (ESC) e le abbiamo utilizzate per controllare gli animali del glucosio. Lo abbiamo fatto in più di 2.000 animali, quindi siamo molto fiduciosi che funzioni.

Una cosa grandiosa è che per tutti gli scopi tecnici, le cellule sono immortali. Puoi far crescere le ESC in grandi quantità e possono trasformarsi in ogni tipo di cellula del corpo umano, comprese tutte le cellule ormonali del pancreas, in particolare le cellule beta produttrici di insulina.

Hai incontrato ostacoli significativi?

Dato che gli ESC possono trasformarsi in 200 tipi di celle, abbiamo dovuto capire come convincerli in modo che si trasformino solo nelle celle che vogliamo. Vuoi che sia un gruppo omogeneo. Non vuoi che si trasformino in altri tipi di cellule, come le cellule della pelle o le cellule neurali. Ci è voluto del tempo per trovare le giuste condizioni per le celle e accertarci che fossero tutte uguali.

Facendo letteralmente decine di migliaia di esperimenti e basandosi sulla biologia dello sviluppo, l'azienda ha sviluppato un processo che ha creato cellule staminali embrionali umane non ancora mature, quindi non esprimono insulina, ma quando le metti in vivo in un animale, maturano e alla fine possono controllare la glicemia.

Puoi parlarci dei tuoi risultati finora riguardo alla protezione delle nuove cellule?

Quando parli di trattare il diabete di tipo 1, stai parlando di qualcuno che ha una condizione autoimmune attiva. Di solito è gestito da farmaci per l'immunosoppressione, che possono avere seri effetti collaterali. Volevamo provare un processo di incapsulamento. Abbiamo un processo che impedisce alle cellule ospiti (umane) di attaccare le cellule beta. Negli studi sugli animali, si sviluppano in modo appropriato in questi dispositivi e producono insulina in modo molto regolamentato.

In che modo la ricerca di ViaCyte è diversa o migliore rispetto a quella di Cerco Medical, che sta facendo qualcosa di simile ed è attualmente in fase di realizzazione per il nuovo documentario Paziente 13 ?

Prima di tutto, queste persone parlano di usare una tecnologia per proteggere le isole umane. L'unica fonte attuale sono i cadaveri, quindi sono molto limitati nell'offerta e non sono davvero un trattamento per le masse. In secondo luogo, il rivestimento è alginato. Questo è derivato da varie alghe e ha tutti i problemi associati con qualcosa di biologico per quanto riguarda la variabilità da lotto a lotto. La nostra barriera protettiva è derivata dal teflon e ha una scarsa o nessuna variabilità da lotto a lotto e non si scomporrà nel tempo nel corpo, cosa che farà l'alginato.

In che modo il dispositivo incapsula e protegge le cellule beta? Che cosa sembra?

Non siamo sicuri di come sarà, ma sarà più piccola di una carta di credito e flessibile. Il dispositivo viene inserito in modalità sottocutanea, anche se non ci siamo completamente sistemati su un sito. Stiamo pensando da qualche parte nella parte bassa della schiena. Questi dispositivi sarebbero impiantati in una procedura ambulatoriale. Ci vuole del tempo prima che le cellule maturino nel dispositivo, quindi continuerai a monitorare. Dopo un po 'di tempo, il bisogno di insulina del paziente sarebbe diminuito, proprio come nel caso del protocollo di Edmonton, che utilizza trapianti di cellule isolanti. Anche se lì, perché non c'è un dispositivo coinvolto, hai bisogno di farmaci immuno-soppressivi per tutta la vita. Inoltre, quelle cellule provengono da cadaveri, quindi c'è scarsità di offerta.

In che modo l'insulina è in grado di uscire dal tuo dispositivo senza che il sistema immunitario entri in contatto?

È un dispositivo a schermo piatto. Le cellule vanno tra due fogli che sono più o meno una membrana di teflon, che è porosa. Può lasciare entrare e uscire le molecole, inclusi insulina, glucagone e glucosio. Ma sono abbastanza piccoli da non permettere a intere cellule di entrare. Le cellule all'interno sono protette dalle cellule del sistema immunitario. Ci sono stati diversi dispositivi come questo realizzati in passato, ma nessuno ha avuto le celle appropriate da inserire nel dispositivo. Le cellule sarebbero sedute nella schiena del paziente e ci sarebbero voluti 2-3 mesi affinché il sistema maturasse in modo appropriato.

Quindi le cellule che stai sviluppando sono superiori?

Se non hai le celle giuste per inserire il dispositivo, non funzionerà. Puoi immaginarlo come una barriera che protegge l'ospite e le cellule, ma lascia libero il flusso di tutti gli ormoni importanti prodotti dal sistema endocrino. Quando trapiantate il nostro prodotto in vivo, rende tutte le cellule del sistema endocrino, metastatina, gyrelin, insulina.È notevolmente simile a un'isoletta. E così avremo anche la controregolazione. Negli animali con glucosio, non si ottiene mai overshoot ipoglicemici. L'ipoglicemia è qualcosa che i diabetici insulino-dipendenti si preoccupano molto. Queste cellule regolano appropriatamente perché si comportano come un'isoletta pancreatica regolare. Sentono e reagiscono in modo appropriato, sia rilasciando l'insulina che liberando glucagone.

Una volta impiantato il dispositivo, qual è il processo per il paziente? Quanto controllo e attenzione sarebbero necessari?

Il dispositivo potrebbe potenzialmente essere cambiato ogni 2-5 anni. Non siamo ancora sicuri. Un paziente continuerà a monitorare il livello di zucchero nel sangue, ma non sappiamo per quanto tempo le cellule dureranno nel paziente. Sappiamo che possono durare la vita di un topo, che è di circa un anno, ma quelli sono gli studi più lunghi che possiamo fare adesso. Speriamo che le celle durino più anni, ma potrebbero durare anche di più. A questo punto nel tempo, semplicemente non sappiamo per quanto tempo. Ma se un paziente ha perso l'insulina e monitorato la glicemia due volte alla settimana, anziché 4-6 volte al giorno, e non dovendo somministrare insulina o preoccuparsi di ciò che mangia o fa esercizio, sarà sicuramente un grande beneficio per il paziente !

Quali sono i piani di ViaCyte per il 2012?

Abbiamo trascorso il 2011 a sviluppare il ridimensionamento. Finora tutto ciò è stato fatto su scala di laboratorio. Ora ci stiamo concentrando su come raggiungere i numeri di cella veramente grandi necessari per arrivare al punto di essere pronti per le sperimentazioni cliniche umane.

Se usi l'ESC umano, devi dimostrare alla FDA che le tue cellule non formano tumori negli studi sugli animali. Quindi, nel 2012, lavoreremo su studi definitivi per-clinici sull'efficacia e la sicurezza degli animali in modo da poter inviare un pacchetto di dati alla FDA. Speriamo di arrivare alla fase 1 degli studi clinici nella prima metà del 2013.

Che aspetto ha il tuo rapporto con JDRF?

JDRF svolge un ruolo a più livelli. Parte di esso è di finanziamento per i prossimi 3 anni, principalmente dal lato dispositivo del progetto. Il finanziamento è dipendente dalla pietra miliare, nel senso che abbiamo alcune pietre miliari che dobbiamo raggiungere.

JDRF è il più grande gruppo di difesa dei pazienti al mondo. Speriamo di costruire uno stretto rapporto con loro in modo che possano aiutare ad articolare il nostro prodotto verso i fornitori di servizi sanitari per garantire che sarà coperto dalle compagnie assicurative. Speriamo anche che la relazione ci aiuti nelle discussioni con la FDA, costruendo il nostro caso che il nostro metodo è sicuro ed efficace, in modo che possiamo passare alle sperimentazioni cliniche umane.

Il lavoro di ViaCyte sembra certamente innovativo.

È sicuramente qualcosa per rivoluzionare il trattamento del diabete. Miriamo a trattare la causa della malattia, piuttosto che i sintomi. Questo prodotto, con tutte le cellule che producono ormoni, fa molta differenza. Avrà più senso della monoterapia.

Grazie, Allan, per aver condiviso come ViaCyte intende conquistare la risposta autoimmune in modo sicuro. Ed è bello vedere un po 'di competizione tra le aziende, che si spera porterà a una soluzione ancora migliore per i pazienti!

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