Potrebbe essere usato per la cura dell'eliminazione del diabete?

In un volo recente, mi sono imbattuto in una rivista Time sull'editing genetico e un potenziale futuro in cui gli umani potevano ritagliare le parti cattive del nostro DNA per evitare condizioni di salute come diabete o complicanze.

Anche se questa è una visione futuristica dello stato attuale della ricerca, non è un momento per pensare che potrebbe essere possibile un giorno a breve. In realtà, è già stato discusso a livello di politica globale come alcuni medici e ricercatori clinici iniziano a spingere per questo tipo di terapia genica per il trattamento di determinate condizioni.

Per quelli di noi con qualsiasi tipo di diabete, è un treno di pensieri intrigante.

Gran parte di ciò che era nel Time piece di giugno 2016 si concentrava sul concetto di cinque anni CRISPR-Cas9, una scoperta la storia dice "sta trasformando la ricerca in come trattare la malattia, cosa mangia e come generiamo elettricità, alimentiamo le nostre auto e salviamo anche le specie in via di estinzione. Gli esperti ritengono che CRISPR possa essere usato per riprogrammare le cellule non solo negli esseri umani ma anche nelle piante, negli insetti - praticamente in ogni parte del DNA del pianeta. “

Infatti, proprio l'estate scorsa, i ricercatori del MIT e dell'istituto di Broadway di Harvard hanno annunciato lo sviluppo di uno strumento specifico che può riprogrammare come le parti del DNA si regolano e si esprimono - potenzialmente aprendo la strada alla manipolazione genetica prevenire le condizioni croniche.

A febbraio, un comitato internazionale dell'Accademia Nazionale delle Scienze degli Stati Uniti (NAS) e dell'Accademia Nazionale di Medicina a Washington, DC, ha pubblicato un rapporto che fondamentalmente ha dato una luce gialla per procedere con la ricerca sul genoma embrionale, ma su un cautela e base limitata. Il rapporto ha rilevato che questo tipo di futuro editing genetico umano potrebbe essere consentito un giorno, ma solo dopo molte più ricerche a rischio-beneficio e "solo per ragioni convincenti e sotto stretta supervisione. "Nessuno può indovinare cosa potrebbe significare, ma un pensiero è che potrebbe essere limitato alle coppie che hanno entrambe una grave malattia genetica e la cui unica ultima risorsa potrebbe essere questo tipo di modifica genetica per avere un bambino biologico sano.

Come per l'editing genico nelle cellule di pazienti con malattie, sono già in corso studi clinici su HIV, emofilia e leucemia. I sistemi normativi esistenti per la terapia genica sono sufficienti per supervisionare quel lavoro, il comitato ha rilevato, e mentre la manipolazione genetica "non dovrebbe procedere in questo momento", il comitato di comitato ha affermato che la ricerca e le discussioni dovrebbero continuare.

È interessante notare che questo tipo di La ricerca sul gene editing sta già accadendo su una manciata di fronti, incluso il diabete:

• I ricercatori hanno corretto il difetto genetico nella distrofia muscolare di Duchenne nei topi e nei geni disattivati ​​62 nei suini in modo che gli organi cresciuti negli animali, come le valvole cardiache e tessuto epatico, non sarà rigettato quando gli scienziati sono pronti a trapiantarli nelle persone.
• Questa storia di dicembre 2016 riporta che al Centro Diabetes della Lund University in Svezia, i ricercatori hanno usato CRISPR per "spegnere" uno dei geni che si ritiene possa avere un ruolo nel causare il diabete, diminuendo efficacemente la morte delle cellule beta e aumentando la produzione di insulina nel pancreas.
• Presso il Memorial Sloan Kettering Cancer Center di New York, il biologo Scott Lowe sta sviluppando terapie che attivano e disattivano i geni nelle cellule tumorali per renderli più facili da distruggere.
• I ricercatori della Malaria stanno esplorando una serie di modi in cui CRISPR può essere usato per manipolare le zanzare per renderle meno propense a trasmettere la malattia. Lo stesso sta accadendo con i topi che trasmettono batteri che causano la malattia di Lyme.
• Si ritiene che questi metodi abbiano il potenziale per migliorare la salute e il benessere degli animali da produzione alimentare - ad esempio, bovini senza corna, suini resistenti alla peste suina africana o virus respiratori e riproduttivi dei suini - e alterare tratti specifici di piante alimentari o funghi, come i funghi non abbrustoliti, per esempio.
• Questa ricerca del 2015 conclude che questo tipo di strumento di modifica genica diventerà più preciso e ci aiuterà a capire meglio il diabete negli anni a venire, e un recente studio pubblicato nel marzo 2017 mostra la promessa della terapia genica usando questa tecnica, per potenzialmente curare Un giorno T1D (!), Sebbene sia stato studiato solo su modelli animali, finora.
• Anche il Joslin Diabetes Center, con sede a Boston, è interessato a questo concetto di modifica genetica e sta lavorando per creare un programma di base incentrato su questo tipo di ricerca.

Con nuovi strumenti di esplorazione del DNA che spuntano attraverso servizi come Ancestry. com e 23andMe, questo concetto sta diventando sempre più una realtà. Sul fronte della ricerca sul diabete, programmi come TrialNet stanno cercando in modo aggressivo alcuni biomarcatori autoimmuni per tracciare la genetica del T1D attraverso le famiglie, al fine di mirare al trattamento precoce e persino alla prevenzione futura.

Non possiamo fare a meno di notare come tutto questo ricordi il romanzo Brave New World e la polemica dei bambini del designer, facendo riflettere l'etica: È giusto intromettersi con aspetti > dell'umanità che non ci piace, lottare per la "perfezione" della salute? Non entrare troppo in profondità nella politica o religione qui, ma chiaramente tutti noi vogliamo una cura per il diabete e altre malattie. Eppure siamo disposti (o richiesto) a "giocare a Dio" per arrivarci?

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