Trapianto di isole: Dermatologia di tipo 1 "Curing" provvisoria

Come qualcuno che sta facendo trapianti di cellule insulari da più di 20 anni, il Dr. Jose Oberholzer di Chicago si chiede perché più persone con diabete non conoscano la procedura come opzione.

Certo, al momento non è mainstream, ma il chirurgo e ricercatore dell'Illinois pensa che il trapianto di isole sia sul punto di diventare più comune avvicinandosi a uno stadio in cui non sarà più considerato "sperimentale".

Il prossimo paio di anni potrebbe essere il cambio di gioco, e Oberholzer - che guida il progetto di trapianto di isole a

all'Università dell'Illinois a Chicago (UIC) - dice che spera che queste procedure , attualmente riservato a pochi eletti che possono dimostrare un bisogno critico, diventerà più comune.

"Questa è un'esperienza che cambia la vita per coloro che sono idonei, e sì, dicono che è una" cura funzionale "per loro", ci ha detto Oberholzer in una recente intervista telefonica. "In realtà, questa volta è il momento il più eccitante che abbiamo avuto in questo campo. "

Abbiamo già condiviso con voi i dettagli di questo programma di Chicago e dei suoi sforzi per la raccolta di fondi. Il Chicago Diabetes Project (CDP) è modellato sul progetto del genoma umano ed è una collaborazione globale di scienziati che lavorano su trapianti di cellule insulari, incapsulamento e creazione di nuove cellule. Il progetto, ormai decennale, ha condotto circa 38 trapianti di cellule isolanti in studi clinici "sperimentali" durante quel decennio, mentre centinaia di trapianti sono stati effettuati anche a livello globale.

Oberholzer ha guidato il progetto sin dal suo inizio nel 2004 e ha supervisionato alcune centinaia di impianti di ricerca, più tre dozzine circa completati in pazienti umani negli ultimi 10 anni. Ma anche quelli che sono ben collegati e curati nel diabete non sono consapevoli, e questo è qualcosa che Oberholzer spera di cambiare.

Quattro donne che hanno subito un trapianto di isole a pochi anni fa si sono recentemente riunite a Chicago, parlando delle loro esperienze di essere completamente prive di insulina e del loro coinvolgimento nella maratona. All'improvviso, un altro membro del PWD partecipò a quella conversazione, ricorda Oberholzer:

"Una giovane donna chiese incredula," Aspetta un attimo, cosa intendi con la frase 'ricorda quando eravamo diabetici e avevamo tutti quei terribili bassi mentre correvano? Ti sei sbarazzato del diabete di tipo 1 durante la corsa? "Le quattro donne scoppiarono a ridere e dissero:" Signorina, non puoi letteralmente superare il diabete, almeno non digitare 1. No, abbiamo avuto tutti un trapianto di cellule insulari e siamo funzionalmente guariti , tipo … "La giovane donna era completamente scioccata e non sapeva nemmeno cosa fosse."

Oberholzer dice che il PWD che poneva la domanda era intelligente, molto coinvolto nella comunità del diabete, e aveva vissuto con il tipo 1 per molti anni, ma semplicemente non aveva mai sentito parlare di trapianto di isole.

" Ovviamente, il vasto la maggior parte dei pazienti diabetici di tipo 1 non ha bisogno di un trapianto, ma ci sono migliaia di diabetici di tipo 1 che lottano durante la vita e per alcuni di loro, un trapianto può davvero essere una buona opzione ", ha detto.

Come funziona il trapianto

La procedura dura circa un'ora, ed è fondamentalmente una "grande iniezione" nella vena porta del liv

er, fatta mentre il paziente è sveglio ma assonnato. Oberholzer dice che trascorre metà del suo tempo in veri trapianti e l'altra metà nella ricerca di aspetti come immuno-soppressori e sourlet-sourcing.A causa del basso numero di cellule insule disponibili e dei pericoli dei farmaci, non solo qualsiasi PWD può ottenere un trapianto: devi dimostrare che la qualità della vita è attualmente molto scarsa e che vivere con il diabete (a causa della non consapevolezza dell'ipoglicemia o di altre complicazioni) è peggiore dei pericoli che derivano da una procedura di trapianto.

Il trapianto non è una cura completa perché ci sono molte imperfezioni nel processo - in particolare, trovare abbastanza fonti per le cellule delle isole e la necessità di farmaci immuno-soppressivi per tutta la vita per mantenere le autoimmune sistema di distruggere quelle cellule isolette estranee.

"Questo non è il mainstream per tutti, ma per coloro che sono handicappati da hypos … queste opzioni sono qui. Ci sono molti pazienti là fuori che vivono una vita orribile, ei medici dicono loro di provare più duramente. non funziona, e questa potrebbe essere un'opzione. "

- Dr. Jose Oberholzer, sul trapianto di cellule insulari

Dopo un anno, il 90% dei pazienti rimane fuori dall'insulina, ma tale tasso diminuisce nel tempo. Circa il 60% dei pazienti trapiantati rimane fuori dall'insulina a cinque anni, e Oberholzer afferma che non è ancora chiaro quale sarà il tasso di successo dopo 8 o 10 anni.

"Non saremo mai al 100%, e questa è una sfortunata realtà della vita", dice. "È davvero difficile quando qualcuno entra e ha bisogno di ricominciare con l'insulina perché gli isolotti non hanno più successo, è come se qualcuno mi avesse pugnalato il cuore, ma stai parlando di una vacanza di cinque anni dal diabete, e questo è inestimabile per coloro che sono stati in grado di dirlo. "

Una missione da curare <

Oberholzer, nato in Marocco ma cresciuto in Svizzera, racconta di essere conosciuto fin da bambino per "aiutare a trovare una cura per il diabete". Non è diabetico, ma suo cugino è stato diagnosticato all'età di 8 anni a metà degli anni '70, quindi è stato esposto a questa malattia sin dalla tenera età. Una volta diventato medico e infine chirurgo, ha iniziato a lavorare su trapianti di reni e pancreas in un laboratorio in Svizzera.

Negli anni seguenti, Oberholzer è diventato un esperto di fama internazionale nel settore.

Si è formato presso l'Università di Ginevra e l'Università di Alberta in Canada (sede del "Protocollo di Edmonton" secondo cui i moderni trapianti di cellule insulari sono modellati), e in seguito ha guidato il Programma di trapianto dell'Islet a Ginevra e il consorzio dell'isolotto di GRAGIL fino a quando arrivò a Chicago nel 2003. Circa sette anni fa, ha aggiunto il "capo della divisione trapianti" dell'UIC al suo curriculum e

che ha aggiunto la sua esperienza nella chirurgia robotica per la donazione di organi (un modo non invasivo per rimuovere gli organi da donatori viventi).

Guardando indietro a come la procedura è cambiata nel corso degli anni, Oberholzer vede molti miglioramenti significativi, nonostante il fatto che i problemi degli immuno-supporter e dell'iset-sourcing restano i maggiori ostacoli.

"Al punto che siamo oggi, direi che se avessimo abbastanza cellule, avremmo migliaia di persone che vorrebbero eseguire questa procedura, anche con i farmaci necessari", dice. "C'è stato molti progressi, ma non è ancora una terapia tradizionale. "

Cracking FDA

Oberholzer crede che siamo tra due o tre anni nel vedere la FDA approvare il trapianto di cellule isolotto oltre la fase di sperimentazione clinica. Una volta che ciò accade, la procedura può essere eseguita su un massimo di 400 o 500 pazienti all'anno negli Stati Uniti

"Questo è ancora un numero ridicolmente piccolo rispetto al numero di persone che potrebbero aver bisogno di questo, ma se sei uno dei quei diabetici, sta cambiando la vita ", ha detto.

La mia ipotesi è che, nonostante i rischi di immuno-soppressione della droga e il fatto che il tuo bisogno di insulina possa tornare nel tempo, molti PWD si iscriverebbero a questa "iniezione grande" se ne avessero la possibilità.

C'è un sacco di potenziale qui, e sicuramente speriamo che i ricercatori di istituzioni come il CDP siano in grado di trovare modi migliori per procurarsi cellule insulari, trapiantarle in modo più efficiente e proteggere le isole dal nostro sistema immunitario in modo sicuro, duraturo modi.

Dopo tutto, quale PWD non vorrebbe essere "curato", anche se solo per alcuni anni?

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