Sclerosi multipla: cosa riserva il futuro

La sclerosi multipla (SM) è una malattia cronica che attacca il sistema nervoso centrale del corpo. Nel corso del tempo, distrugge la mielina, che funge da rivestimento protettivo del nervo e consente una trasmissione più rapida dei segnali nervosi. Secondo la National Multiple Sclerosis Society, oltre 2 milioni e mezzo di persone hanno questa malattia in tutto il mondo. Ancora peggio, non esiste una cura.

I farmaci per le persone con SM sono progettati per alleviare i sintomi, migliorare la funzionalità e ridurre la gravità delle recidive. I recenti progressi nella ricerca medica hanno permesso di sviluppare trattamenti più efficaci.

Ci sono circa una dozzina di studi in corso sulla SM in un dato anno. Ogni studio porta scienziati e medici un passo avanti nella comprensione della SM. Gli studi possono coprire:

• che cosa causa MS
• chi ottiene
• prevenzione
• potenziali cure

I ricercatori si avvicinano sempre più alla ricerca di risposte. Continua a leggere per esplorare i nuovi farmaci e potenziali trattamenti futuri.

Nuovi trattamenti

Tecfidera

Nel marzo 2013, la FDA (Food and Drug Administration) degli Stati Uniti ha approvato il farmaco Tecfidera (genericamente noto come dimetilfumarato). È il terzo farmaco orale ad essere approvato per il trattamento della SM. La ricerca clinica ha mostrato che i pazienti che assumevano il medicinale una volta al giorno hanno avuto meno recidive rispetto ai pazienti che hanno assunto un placebo.

Gli effetti collaterali possono includere:

• diminuzione della conta dei globuli bianchi (indebolimento del sistema immunitario)
• arrossamento (in particolare viso o parte superiore del corpo)
• nausea o vomito
• diarrea > difficoltà con la minzione
• I medici devono monitorare attentamente la conta dei globuli bianchi nei pazienti che assumono Tecfidera per prevenire infezioni.

Lemtrada

Lemtrada (versione generica è alemtuzumab) era un farmaco originariamente sviluppato per trattare la leucemia. Durante le prove, le iniezioni di una volta all'anno hanno dimostrato che è anche efficace nel rallentare la disabilità correlata alla SM. Ha anche ridotto l'incidenza delle recidive della SM. Infatti, secondo The Lancet, l'80% dei pazienti che hanno ricevuto una seconda dose un anno dopo le loro iniezioni iniziali non ha richiesto trattamenti aggiuntivi. La FDA ha approvato questo farmaco per il trattamento della SM nel 2014.

Future Drugs

Altri farmaci MS sono ancora in fase di studio. Questi includono:

Laquinimod

La maggior parte dei farmaci MS è somministrata per iniezione o infusione endovenosa. Solo tre sono disponibili come farmaci per via orale. Questi includono Aubagio (teriflunomide), Gilenya (fingolimod) e Tecfidera (dimetilfumarato). Laquinimod, una medicina una volta al giorno, potrebbe diventare il quarto farmaco orale prescritto per la SM.Secondo il New England Journal of Medicine, il farmaco è efficace nel ridurre significativamente i tassi di recidiva. Può anche ridurre la disabilità sia acuta (a breve termine) che cronica (permanente). Questo include l'atrofia cerebrale.

Daclizumab

La ricerca riportata su The Lancet suggerisce che questa iniezione, nome commerciale Zenapax, potrebbe essere efficace nel ridurre le lesioni cerebrali nuove o ingrandite. Lo studio ha trovato un miglioramento significativo dopo appena un anno di trattamento. Le persone che hanno ricevuto le iniezioni hanno anche avuto recidive di recidiva più basse rispetto alle persone che assumevano un placebo. Daclizumab è attualmente utilizzato per prevenire il rigetto del trapianto di organi.

Ocrelizumab

I pazienti negli studi clinici a lungo termine di questo altro farmaco iniettabile mostrano una ridotta percentuale di casi di lesioni cerebrali. Il follow-up a lungo termine con questi pazienti mostra che il farmaco è efficace fino a 18 mesi dopo una dose. Gli sviluppi della ricerca suggeriscono anche che i pazienti che ricevono fino a quattro iniezioni del farmaco non mostrano segni di progressione della malattia, sulla base di studi di risonanza magnetica di follow-up.

Il futuro della ricerca

Genetica

Ci sono alcuni fattori che possono aumentare il rischio per la SM, tra cui:

storia familiare di SM

• infezioni del passato (come la mononucleosi)
• sistema immunitario problemi
• fumo
• carenze vitaminiche (in particolare vitamina D)
• individui di discendenza dell'Europa settentrionale
• L'obiettivo di identificare le cause della SM può aiutare a indurre cure più efficaci prima che si verifichi la disabilità.

Riparazione danni

Nonostante i progressi della medicina che sembrano rallentare e possibilmente arrestare la progressione della SM, nessuna medicina è in grado di invertire il danno. I farmaci non possono ripristinare completamente il sistema nervoso di una persona. Una volta distrutta la mielina, non può essere rigenerata. Tuttavia, la ricerca continua a vedere se esiste un modo per riparare il danno (noto anche come rimielinizzazione). Finora, i ricercatori hanno utilizzato le cellule staminali per vedere se possono essere promettenti per la riparazione dei danni alla SM. Altre ricerche si sono concentrate sulla rigenerazione della guaina mielinica attraverso la terapia farmacologica.

Outlook

Come affermato in precedenza, sia la causa che la cura per la SM rimangono sconosciute. Il modo migliore per combattere la malattia è prevenirne la progressione. Mentre questo di per sé può sembrare scoraggiante, la ricerca passata continua a produrre trattamenti più efficaci. L'obiettivo è scoprire una cura definitiva. Chiedi al tuo medico se sei interessato a partecipare a studi clinici. Ciò potrebbe aiutare te e gli altri.