La maggior parte dei pazienti con SM che hanno ricevuto trapianti di cellule staminali ancora in remissione Anni dopo

La maggior parte dei pazienti con sclerosi multipla (SM) che hanno preso parte allo studio sulle cellule staminali all'avanguardia HALT-MS sono ancora in remissione anni dopo. Lo studio di fase 2 ha dimostrato risultati impressionanti ricostruendo il sistema immunitario utilizzando le cellule staminali del paziente stesso.

Studiando 24 volontari di studio sottoposti a trapianto di cellule staminali tra il 2006 e il 2010, il dott. Richard A. Nash del Colorado Blood Cancer Institute di Denver e i suoi colleghi hanno recentemente pubblicato i loro risultati su JAMA Neurology.

I ricercatori hanno scoperto che oltre l'86% dei pazienti è rimasto privo di recidive dopo tre anni e quasi il 91% non ha mostrato segni di progressione della malattia.

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Costruire un nuovo sistema immunitario, dal basso

L'obiettivo era di riavviare il sistema immunitario dei pazienti. I ricercatori hanno valutato il successo in base a quanto tempo i pazienti sono rimasti ricaduti-

Lo studio ha coinvolto pazienti con SM recidivante-remittente la cui malattia non ha risposto ad almeno un farmaco che modifica la malattia approvato dalla FDA. 0 e 5. 5 sulla scala EDSS (Expanded Disability Status Scale), una serie di test per misurare la deambulazione, la cognizione, la destrezza e la qualità della vita nei pazienti con SM. Le persone che rientrano in questo intervallo presentano tipicamente una disabilità da lieve a moderata. >

I pazienti hanno ricevuto una terapia immunosoppressiva ad alte dosi, o HDIT, per cancellare il loro sistema immunitario nativo.In seguito, i ricercatori hanno reintrodotto cellule staminali emopoietiche che erano state raccolte dal sangue dei pazienti stessi

Gli scienziati pensavano che forse il nuovo sistema immunitario non avrebbe più visto la copertura mielinica di cellule nervose nel cervello e nel midollo spinale come una minaccia. Se le cellule staminali potessero fermare gli attacchi mielinici, il processo di malattia della SM verrebbe interrotto.

"In media i pazienti sono stati ricoverati in ospedale per tre o quattro settimane", ha detto Nash in un'intervista a Healthline. Ciò ha permesso di rigenerare il sistema immunitario in modo tale che i pazienti potessero tornare a casa sani e salvi.

"I pazienti sono immunodepressi, quindi sono sottoposti a farmaci antimicrobici profilattici. Sono anche istruiti su come ridurre il rischio di infezioni dopo il trapianto ", ha spiegato Nash.

Ascolta la prospettiva di un paziente

"Prima del mio ricovero in ospedale, i ricercatori hanno raccolto milioni di cellule staminali dal mio sangue … e le hanno congelate", ha spiegato Dave Bexfield, fondatore di ActiveMSers e partecipante allo studio in corso. un'intervista con Healthline. Ha poi trascorso la sua prima settimana in ospedale ricevendo cinque diversi tipi di chemioterapia.

Poco più di una settimana dopo che le sue cellule staminali furono scongelate e reintrodotte nel suo flusso sanguigno, iniziarono a rigenerare il suo sistema immunitario.Successivamente, Bexfield è stata in grado di lasciare l'ospedale in pochi giorni.

Un trapianto di cellule staminali non è privo di rischi. Oltre alla possibilità di gravi infezioni, la tossicità dei farmaci chemioterapici usati per spazzare via il sistema immunitario può avere spiacevoli effetti collaterali.

Bexfield ammette che l'esperienza è stata dura, ma "per fortuna la chemio non mi ha mai fatto venire la nausea e c'erano solo pochi giorni in cui uscire dal letto era quasi impossibile. "

Quali sono i comuni effetti collaterali della chemioterapia?"

Dopo 21 giorni in ospedale, i partecipanti sono stati rilasciati, ma hanno dovuto rimanere vicini per un monitoraggio regolare. " Dovevo limitare la mia esposizione pubblica, mangiare solo cibi ben cotti (niente insalate!) ", Disse Bexfield," e monitorare la temperatura corporea. "Se c'era qualche segno di febbre, mi è stato detto di andare immediatamente al pronto soccorso. Per fortuna, non è mai successo. "

In tutto, la procedura ha richiesto circa tre mesi dai test preliminari fino al giorno in cui i partecipanti potevano tornare a casa.

Il costo del volontariato per un Trial

La ricerca medica può offrire molti vantaggi ai pazienti, incluso l'accesso a terapie all'avanguardia prima che sia ampiamente disponibile, spesso senza alcun costo. Sebbene questo studio sia stato finanziato dal National Institutes of Health, al momento della registrazione di Bexfield, il finanziamento era stato tirato.

La compagnia assicurativa di Bexfield, Presbyterian Health Plan, ha rifiutato di coprire il pesante costo di $ 198.000 per il trapianto di cellule staminali. È stato costretto a incassare i suoi risparmi e rivolgersi alla famiglia per contribuire a pagare il trattamento.

Solo pochi mesi dopo la sua negazione, il presbiteriano aggiunse la copertura per i trapianti di cellule staminali ai loro piani. Bexfield pensò che, in fin dei conti, la sua procedura sarebbe stata pagata. Ma c'era un intoppo. A Bexfield fu detto che la compagnia assicurativa avrebbe coperto solo i trapianti di cellule staminali da donatori - una procedura molto più rischiosa - non quelli fatti usando le cellule del paziente stesso.

Bexfield ha condotto un'epica battaglia contro la compagnia assicurativa che è durata diversi anni e consisteva in innumerevoli email, video di YouTube e persino aiuto di David Segal, in arte "The Haggler" del New York Times. Alla fine, il presbiteriano ha rimborsato il suo pagamento iniziale di $ 198.000 per la procedura e pagato $ 204.000 in interessi.

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I trapianti di cellule staminali sono il Santo Graal della SM?

Anche se lo studio HALT-MS è in corso, questi risultati preliminari ai tre L'anno è sbalorditivo: Bexfield, così come la maggior parte degli altri pazienti nello studio, è rimasta libera da recidive, senza nuove lesioni visibili su una risonanza magnetica.

Inoltre, molti dei pazienti hanno mostrato un notevole miglioramento i loro punteggi EDSS. Bexfield passò dall'essere housebound a volte prima dello studio per riprendere molte delle sue attività preferite, tra cui colpire le piste sul suo snowboard - se solo per yard in un momento tra le cascate.

Il miglioramento dei punteggi EDSS rispetto al basale suggerisce che i nervi possono essere rimolelinizzanti, il Santo Graal della ricerca sulla SM. Il ripristino della mielina può riparare i nervi danneggiati, ripristinando la loro funzione.

A differenza dei precedenti studi su pazienti con SM progressiva, che non mostravano alcun miglioramento nella funzione neurologica, HALT-MS osservava le persone che erano state diagnosticate solo per 15 anni o meno e che stavano ancora sperimentando recidive.

Anche se è troppo presto per sapere se i trapianti di cellule staminali sono il futuro dei trattamenti per la SM, Nash è fiducioso. "Stiamo facendo uno studio per provare a valutare [la remielinizzazione] mediante risonanza magnetica quando abbiamo a disposizione i nostri dati quinquennali", ha affermato.

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