Dispositivo di incapsulamento graduato per l'assistenza alla banda passa alla FDA!

Stiamo facendo passi da gigante verso un dispositivo a dimensione di cerotto impiantato sotto la pelle di persone con diabete che rilasciano l'insulina quando necessario, eliminando potenzialmente la necessità di controllare gli zuccheri nel sangue, contare i carboidrati e dosare per l'insulina attraverso iniezioni o una pompa!

Sì, il venerdì le notizie hanno fatto scoppiare l'azienda biotech di San Diego ViaCyte che ha presentato una domanda di Investigational New Drug (IND) con la FDA per portare avanti gli studi clinici di fase I / II in persone con diabete di tipo 1. Lo studio valuterà la sicurezza e l'efficacia di una nuova terapia di sostituzione cellulare incapsulata derivata da cellule staminali, conosciuta ufficialmente come VC-O1. Fondamentalmente, quel prodotto utilizza cellule endoderma del pancreas derivate da cellule staminali embrionali e verrebbe inserito nel corpo usando qualcosa chiamato il sistema di rilascio di Encaptra.

Potresti ricordare dalla nostra copertura precedente che Encaptra è un dispositivo piatto sulla larghezza di una carta di credito. Sarebbe impiantato sotto la pelle (possibilmente nella parte superiore della schiena) attraverso una semplice procedura chirurgica ambulatoriale e progettato per durare almeno un anno, probabilmente fino a cinque anni, prima che avrebbe bisogno di essere sostituito.

Questo dispositivo verrebbe caricato con cellule produttrici di insulina prima dell'impianto e contiene pori che consentono il trasferimento del glucosio e dell'insulina attraverso, ma non gli anticorpi - il che significa che l'insulina verrà rilasciata come necessario in risposta ai vari livelli di glucosio, ma non saranno necessari farmaci immunosoppressori perché il dispositivo è protetto dall'attacco autoimmune dalla membrana del foglio. Molto bello!

Questo è stato un lungo momento in arrivo … potresti ricordare, questa è la società precedentemente nota come NovoCell. E JDRF ha lavorato con loro (e altri) su questa tecnologia di incapsulamento per anni, annunciando una partnership con ViaCyte nel dicembre 2011. Da allora, JDRF ha incanalato $ 6 milioni in questa ricerca ViaCyte per arrivare a questo punto. E a febbraio, JDRF ha annunciato che avrebbe fornito fino a $ 7 milioni in più ViaCyte una volta effettuata questa registrazione FDA, al fine di contribuire a portare il dispositivo di incapsulamento dalla fase di sperimentazione clinica allo sviluppo.

Le notizie di questa pietra miliare normativa sono state sul radar per mesi, con molti membri della nostra D-Community e JDRF prurito di condividere gli ultimi sviluppi. In effetti, il prototipo Encaptra è stato esposto e mostrato a vari eventi e conferenze sul diabete, come JDRF Advocacy Day a marzo, e ci sono state diverse foto pubblicate online dal CEO di JDRF Jeffrey Brewer, un D-Dad in persona, che sorride come tiene in mano il dispositivo di incapsulamento delle dimensioni del cerotto.Come parte di queste notizie, ViaCyte ha presentato alla FDA ciò che è noto come un Master File dei dispositivi medici (MAF) per ottenere il successo dell'approvazione normativa del dispositivo.

In un comunicato stampa sul deposito normativo di ViaCyte, Brewer ha dichiarato:

"L'annuncio di oggi rappresenta una pietra miliare significativa e dà impulso al percorso verso il primo studio clinico di questa terapia potenzialmente trasformativa per le persone con diabete di tipo 1 (T1D) Siamo entusiasti di continuare la nostra collaborazione con ViaCyte e crediamo che la terapia di incapsulamento delle cellule beta possa un giorno eliminare virtualmente l'onere della gestione quotidiana per chi vive con T1D.La capacità di incapsulare e quindi proteggere l'insulina impiantata la produzione di cellule è stata una priorità per JDRF e un candidato di prodotto come VC-01 potrebbe potenzialmente giocare un ruolo chiave nell'aiutarci a raggiungere la nostra visione di creare un mondo senza diabete di tipo 1 ".

** Notizie correlate: Iniziò a circolare la domenica sera che lo stesso giorno in cui questo annuncio di ViaCyte diventò pubblico, il JDRF Board contattò Jeffrey Brewer sul suo desiderio di un "cambiamento in direzione della leadership. " Così, si dimetterà da CEO e la JDRF ha nominato un altro D-Dad, Derek Rapp, per succedergli. Restate sintonizzati per ulteriori aggiornamenti su questo …)

Nello sviluppo di ViaCyte, ci siamo informati sui tempi delle nuove prove, ma ovviamente è tutto ancora TBD e dipende da quanto tempo la FDA impiega a

per esaminare la richiesta.

In un'intervista dell'anno scorso, il CEO di ViaCyte, Paul Laikind, ci ha detto che gli studi su animali si sono dimostrati efficaci e che la società ha lavorato per ottenere finanziamenti da parte degli investitori per le sperimentazioni cliniche sull'uomo. Ha detto che potrebbe anche essere un'opzione terapeutica per il tipo 2 di insulina. Durante quell'intervista, Laikind ci ha detto che nella prima sperimentazione clinica, si prevede che il range di inclusione di età sarà compreso tra 18 e 55 anni. Una volta avviate le sperimentazioni cliniche, le informazioni sulla posizione dei siti di studi clinici saranno disponibili online presso il centro online del governo degli Stati Uniti, i test clinici. gov.

Naturalmente, questo non è l'unico progetto di incapsulamento in corso e anche altri stanno facendo progressi. La ricerca ViaCyte è stata presentata nel progetto The Human Trial film, insieme al lavoro della Hanuman Medical Foundation in California su Islet Sheet e al BioHub del Diabetes Research Institute (quest'ultimo di recente ha ottenuto l'approvazione della FDA per portare avanti un trial clinico umano pilota ). C'è anche Sernova, con sede in Canada, che sta già conducendo sperimentazioni cliniche su una cellula isoletta. E Living Cell Technologies in Nuova Zelanda sta lavorando su cellule di isole di maiale incapsulate con la sua soluzione Diabecell, che utilizza una tecnica di microincapsulamento.

C'è molto all'orizzonte per la ricerca di incapsulamento, e con tutti questi giocatori che stanno facendo progressi, siamo entusiasti del ritmo veloce della ricerca, per informarci tutti quanto sia efficace questo tipo di le terapie sono davvero!

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