Inalato L'insulina Exubera è in via di estinzione | DiabetesMine

Non posso farci niente. Questo mi ricorda il film City Slickers , in cui uno dei personaggi ha incasinato la sua vita, ei suoi amici gli dicono che sta facendo un "ripensamento". La giovane compagnia Dance Pharmaceuticals, con sede nel centro di San Francisco, è fondamentalmente impegnata a salvare le parti buone della fallita insulina per inalazione di Pfizer Exubera (non il dispositivo di consegna scomodo!) E lanciare una seconda venuta del prodotto di base che è "più semplice, più piccolo, più facile da usare e più economico. " Godspeed, pensai, dopo aver sentito questo!

La scorsa settimana, ho parlato con il Presidente e CEO di Dance, John Patton, che faceva parte del team di sviluppo di Exubera e Chief Business Officer Samantha Miller.

Come introduzione, John mi ha inviato questa affermazione:

"Dance è stata fondata da persone di Inhale / Nektar ed è concentrata al 100% sul miglioramento della promessa di insulina per via inalatoria. Siamo convinti di poter creare prodotti che si basa sui punti di forza di Exubera e risolve i punti deboli (problemi relativi sia al dispositivo che ai costi) .Prima del lancio di Exubera, eravamo già ben avanti nello sviluppo di un prodotto di seconda generazione molto più piccolo e più a misura di paziente quando Pfizer ha rimosso la spina l'intero programma, che è stato devastante per tutti noi che ci lavoriamo.

Sappiamo come sfruttare tutto questo lavoro e gli investimenti precedenti per lo sviluppo veloce di un prodotto di terza generazione. Il nostro prodotto non sarà perfetto, poiché stiamo ancora affrontando vincoli tecnici e vincoli di costo, ma crediamo che stiamo facendo un passo da gigante nella giusta direzione e non vediamo l'ora di mostrarti presto la nostra tecnologia e potenziali fattori di forma. " > Poi al telefono, abbiamo parlato delle specifiche:

DM) So che stai lavorando su un dispositivo inalatore molto migliorato, ma in che modo il farmaco stesso differisce da Exubera?

Samantha Miller) Un buon modo per pensare a ciò che Dance sta facendo è riformattare la tecnologia Exubera. Prendiamo la formulazione di Exubera e rimuoviamo solo alcune delle sostanze chimiche aggiuntive che avevano incluso: alcuni degli additivi.

Dal lato del dispositivo … la nostra formulazione è un dispositivo polmonare liquido al posto del dispositivo polmonare in polvere secca.

Il tuo sito web menziona la tecnologia aerosol. Sembra che questa sarà la versione "spray per capelli" di insulina?

SM) L'aerosol viene spesso usato come un'altra parola per "inalazione" o "polmonare". Quindi è una parola generica che potrebbe essere interpretata erroneamente. Quindi probabilmente dovremmo usare una parola diversa …

John Patton) In realtà, l'aerosol è nato quando la bambina di uno scienziato che aveva l'asma - che stava prendendo tutti questi orribili steroidi orali e cose - disse: "Papà, perché non puoi mettere la mia medicina? in spray come la lacca per capelli di mamma?"Ha avuto origine negli anni '50. Ma non ci piace pensare a questo modo. La nostra è più di una nebbia gentile.

Quindi hai un prototipo che stai testando ora?

JP) Abbiamo un prototipo, ma stiamo migliorando. È simile a un inalatore per l'asma: un mini nebulizzatore a mano.

Un'opzione è che gli utenti dovrebbero avere una fiala di insulina speciale che è separata, quindi rilasciare il giusto numero di gocce nell'inalatore e respirare su di esso. Stiamo osservando questo e alcuni altri formati di dosaggio possibili.

Questa è solo insulina prandiale (pasto), corretta? Quindi gli utenti avrebbero ancora bisogno di un'iniezione per il loro dosaggio basale a lunga durata d'azione?

JP) Sì. E la precisione della somministrazione è stata molto buona (negli studi). È un dato di fatto, è identico agli scatti.

Quali diabetici prevedi di utilizzare questo prodotto?

JP) Non escludiamo il tipo 1s … ma il tipo 2 è il nostro mercato principale. Quei pazienti tendono a rimandare l'assunzione di insulina per così tanti anni e, a causa di ciò, la loro malattia progredisce e i costi sanitari aumentano.

E quando le persone escono da una serie di farmaci orali - che pensiamo siano arretrati perché dovrebbero iniziare l'insulina più presto - il costo delle loro medicine diminuisce. Nel complesso, il costo è fondamentale. È uno dei motivi per cui il programma iniziale (Exubera) non è riuscito, perché era troppo costoso.

Ma non è stato solo il costo ad uccidere Exubera. L'inalatore non era un dispositivo adatto allo stile di vita da nessuna misura!

Ammettiamo che la cosa fosse un grosso, goffo, tipo di dispositivo dall'aspetto ridicolo. Era il primo tentativo; dacci una pausa!

Ma perché gli sviluppatori non hanno ascoltato feedback, pre-lancio, da pazienti e medici dicendo che era troppo grande e scomodo da usare?

JP) Non potevamo davvero cambiarlo. Quello era il nostro primo prodotto. Era ancorato nella pietra. Abbiamo avuto una seconda generazione che era come 2. 5 pollici di altezza. Era un piccolo, delizioso piccolo dispositivo; ti avrebbe assillato.

Ma quello è stato quello con cui abbiamo fatto le nostre prove e cambiarlo ci avrebbe gettato indietro per altri 3 o 4 anni di sviluppo.

Il motivo per cui quella cosa era grande era assicurarsi che fosse accurato e che i pazienti ricevessero la dose che avrebbero dovuto assumere. E poi col passare del tempo, abbiamo imparato a miniaturizzarlo. Sai, come se il primo personal computer riempisse una stanza!

Se è tutto vero, allora perché Pfizer lo ha scaricato? Perché non si sono aggrappati e provano a farlo meglio in una versione più recente?

SM) Perché non pensavano che fosse commercialmente fattibile dal loro punto di vista. Non stavano facendo un sacco di soldi sul prodotto, perché c'era un problema di costo delle merci che doveva essere risolto.

L'insulina inalabile è più costosa da produrre rispetto agli spari?

JP) L'insulina è uno dei farmaci più economici sul pianeta. E hanno fatto pagare un premio molto piccolo. Non era affatto esorbitante. Invece di un dollaro, era come $ 1. 20 per dose.

Ma anche a questo, abbiamo mostrato solo l'equivalenza agli spari.Se la terapia è la stessa delle iniezioni, non è più giustificato caricarle di più. E a causa di ciò, non era coperto dai pagatori in Europa da nessuna parte, e quello era uno dei nostri grandi mercati.

L'insulina è davvero così a buon mercato? Non è quello che stiamo vedendo e sentendo come pazienti.

JP) Per quanto riguarda le proteine ​​ricombinanti, sì. L'insulina è stato il primo prodotto che Genentech ha inventato, grazie all'ingegneria del DNA, e l'ha concesso in licenza a Lilly. Ma era sempre stato venduto come un maiale o un prodotto bovino, da mucche o maiali, e il prezzo era "grandfathered".

La maggior parte delle proteine ​​ricombinanti costa da $ 200 a $ 2 000 una dose; l'insulina è un dollaro.

In che modo Dance pianifica di cambiare l'aspetto economico della produzione di un dispositivo per insulina inalterabile?

JP) Non saremo soddisfatti di alcuni dispositivi di fascia alta che solo le persone in America e in Europa possono permettersi. Quindi questo è davvero giocato nella nostra passione - in qualche modo rendere questa cosa accessibile per le persone in Cina e in India. Laggiù, c'è

in nessun modo puoi addebitare ciò che viene addebitato qui. Quindi la nostra selezione di tecnologia è fortemente influenzata dai costi. Questa campagna "Laptop for every child" - So che sembra un po 'ingannevole, ma funziona davvero in Africa. E vogliamo un inalatore per ogni diabetico nel mondo.

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Cari lettori: sto pensando, "buona fortuna con quello!" E per una volta, non sto diventando snarky. } Ovviamente c'erano alcune persone a cui piaceva Exubera, ma nel complesso, penso che sia chiaro che il giudizio di Pfizer era spiacevole aspettarsi che le persone arrivassero a flockare al prodotto nella sua forma attuale …

JP) Hai ragione. Assolutamente. L'amministratore delegato era di McDonald's. Era abituato a vedere i numeri degli hamburger salire ogni mese.

Se guardi storicamente all'adozione di tutte le insuline, all'adozione del monitoraggio del glucosio o di pompe e penne, nessuno di loro prende il volo come missili. Le curve (di adozione) sembrano tutte come una mazza da hockey.

L'intera curva early adopter / bell è tipica. Ma Pfizer è andato così in grande, ha investito così tanti soldi … e poi ha semplicemente scaricato il prodotto ed è scappato. "Non ha lasciato un buon sapore in bocca alla maggior parte dei pazienti.

JP) No, e non ha lasciato un buon gusto in bocca alle persone di Pfizer che l'hanno sviluppato. Erano amare e vergognosi.

Abbiamo avuto una squadra favolosa lì, abbiamo lavorato molto duramente. La seconda generazione stava arrivando e sembrava davvero buona. E poi hanno preso questa decisione commerciale. E 'stato devastante per noi.

Credo che questo sia il punto qui, sta superando le connotazioni negative con un prodotto come questo …

JP) È dura. Sappiamo che non sarà facile, ma pensiamo ancora che sia una buona idea. Vogliamo che questa cosa sia così bella da poter essere disegnata per conto suo.

Parliamo di competizione per un momento. Come si impilano i tuoi prodotti contro Afrezza di MannKind?

JP) Stiamo sicuramente facendo il tifo pesantemente per quei ragazzi per avere successo!

La nostra sarà diversa, nel senso che il nostro è lo stesso profilo sviluppato da Lilly, Novo e Pfizer, e pensiamo che corrisponda molto bene alla secrezione naturale del pancreas in risposta a un pasto.

MannKind ha un'insulina ultraveloce che verrebbe assorbita e cancellata più velocemente della nostra. E sentono che è un vantaggio per il paziente. Questa non è la nostra strategia.

Aspetta, come va meglio l'insulina più lenta?

JP) Vogliamo abbinare ciò che il corpo fa fisiologicamente, naturalmente. Se si guarda in letteratura, ci sono molti studi pubblicati sulla risposta del corpo a un pasto normale - con proteine, grassi e carboidrati. Il nostro profilo coincide così bene, quindi questo è il nostro obiettivo, è quello di mantenerlo.

Come pazienti, ci viene sempre detto che il problema è che le attuali insuline non sono abbastanza veloci …?

JP) Lo so. Sai, quando la gente dice questo, hanno bisogno di mostrarti i dati. Ho scritto una recensione che copre tutti gli studi pubblicati sulla farmacocinetica. Un sacco di quello che viene detto ai diabetici non è vero.

Ma noi pazienti possiamo vedere da soli che non importa quanto attentamente diamo, otteniamo picchi di zucchero nel sangue dopo i pasti.

JP) Questo è molto controverso anche tra i fornitori di insulina - indipendentemente dal fatto che le insuline siano più veloci e più veloci. I dati a supporto sono davvero sottili. E vorrei sfidare chiunque a immergersi nella letteratura, e non prestare così tanta attenzione ad alcuni dei morsi sonori che le persone parlano di insulina.

Qual è la tua strategia di lancio per questa nuova insulina inalabile?

SM) Siamo nel bel mezzo di un angelo (investimento) in questo momento. Abbiamo uno sforzo di sviluppo aziendale piuttosto aggressivo. In questo momento stiamo cercando un paio di partnership regionali e stiamo parlando anche con i fornitori di insulina.

Non siamo ancora decisi su come lanciare il prodotto ancora - come piccola azienda, o in collaborazione con un'importante azienda farmaceutica. Questa strategia deve essere determinata a questo punto. Vogliamo solo essere sicuri di sviluppare il miglior prodotto possibile che possiamo usare per il paziente.

Chiaramente questo prodotto è a pochi anni dal mercato. A quel punto ti senti sicuro di passare rapidamente alla FDA?

JP) Faremo leva su $ 6. 5 miliardi di lavori di altre persone, che sono di pubblico dominio - studi sulla sicurezza, gruppi speciali di popolazione, efficacia e così via.

Dovremo fare alcuni studi specifici relativi al nostro sistema, ma non dovremo reinventare la ruota in termini di sicurezza a lungo termine e molto del lavoro di efficacia che è già stato fatto.

Perché ballare? Il nome ha un significato speciale?

JP) Bene, ci piace ballare. E per entrare veramente in sintonia con i pazienti e i partner commerciali, devi "ballare" con loro. E anche le molecole - l'insulina è in movimento, quindi fa una danza mentre si aggancia al suo recettore. Quindi ci sono molte ragioni per il nome …

Soprattutto, pensiamo che i diabetici danzeranno di gioia quando avranno questo prodotto.

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Bene, questa è una TBD se mai ne ho sentito uno. Eppure, è eccitante vedere questa tecnologia andare avanti, no?

Grazie per questa danza, John e Samantha.

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