Trattamento, sintomi e test della leucemia mieloide acuta nell'infanzia

Fatti di leucemia mieloide acuta infantile (LMA)

* Fatti di leucemia mieloide acuta infantile scritti da Charles P. Davis, MD, PhD

• L'AML è un tumore del sangue e del midollo osseo in cui vengono prodotte e moltiplicate cellule staminali mieloidi anomale.
• Altre malattie mieloidi che possono influenzare il sangue e il midollo osseo sono le seguenti: leucemia mieloide cronica (LMC), leucemia mielomonocitica giovanile (JMML) e sindromi mielodisplastiche (MDS).
• I fattori di rischio per la LMA infantile includono: avere un fratello o una sorella con leucemia, essere ispanici, esposizione al fumo di sigaretta o all'alcool prima della nascita, storia personale di anemia aplastica, storia personale o familiare di MDS, storia familiare di LMA, passato trattamento con chemioterapia e / o radioterapia, esposizione a radiazioni ionizzanti e / o sostanze chimiche come benzene e disturbi genetici (sindrome di Down, anemia di Fanconi, neurofibromatosi di tipo 1, sindrome di Noonan e sindrome di Shwachman-Diamond).
• I principali segni e sintomi dell'AML infantile includono febbre, sensazione di stanchezza, emorragie o ecchimosi, sudorazione notturna, respiro corto, petecchie (macchie piatte e appuntite causate da sanguinamento sotto la pelle), dolore alle articolazioni e / o alle ossa, dolore o sensazione di pienezza sotto le costole, leucemia cutanea (grumi indolori blu o viola in varie parti del corpo), cloromi (grumi indolori intorno agli occhi che possono essere di colore blu-verde) ed eruzione cutanea simile all'eczema.
• I test per rilevare e diagnosticare la LMA infantile possono comprendere: esame fisico e anamnesi, emocromo completo (CBC), striscio di sangue periferico, studi di chimica del sangue, radiografia del torace, biopsie (midollo osseo, tumore e / o linfonodo), analisi citogenetica, reazione a catena della trascrizione-polimerasi inversa, immunofenotipizzazione, test molecolari e puntura lombare.
• Due test, puntura lombare e / o biopsia di testicoli, ovaie e / o pelle, possono essere utilizzati per determinare se la LMA ha metastatizzato.
• Sebbene non esista un sistema di stadiazione standard per la LMA infantile, il trattamento si basa sul tipo o sottotipo di LMA, se la LMA si è diffusa al di fuori del midollo osseo o del sangue e / o se la malattia è stata recentemente diagnosticata, in remissione o è ricorrente .
• La LMA ricorrente è la LMA che è stata sottoposta a trattamento ma che si è ripresentata (ritorna).
• Esistono sette tipi di trattamento standard utilizzati per la LMA infantile e i suoi disturbi correlati: chemioterapia, radioterapia, trapianto di cellule staminali, terapia mirata (ad esempio terapia con inibitori della tirosina chinasi, terapia con anticorpi monoclonali), altra terapia farmacologica (ad esempio lenalidomide, arsenico triossido), vigile attesa (nessun trattamento fino a quando segni o sintomi compaiono o cambiano) e terapia di supporto (ad esempio trasfusioni, antibiotici, leucoferesi).
• Nuovi tipi di trattamento sono in fase di sperimentazione clinica; comprendono la terapia biologica e l'uso di cellule killer naturali per aiutare a uccidere le cellule di leucemia.

La leucemia mieloide acuta infantile (LMA) è un tipo di tumore in cui il midollo osseo produce un gran numero di cellule del sangue anormali.

La leucemia mieloide acuta infantile (LMA) è un tumore del sangue e del midollo osseo. L'AML è anche chiamata leucemia mieloide acuta, leucemia mieloblastica acuta, leucemia granulocitica acuta e leucemia acuta non morfocitica. I tumori acuti di solito peggiorano rapidamente se non vengono curati. I tumori cronici di solito peggiorano lentamente.

La leucemia e altre malattie del sangue e del midollo osseo possono colpire i globuli rossi, i globuli bianchi e le piastrine.

Normalmente, il midollo osseo produce cellule staminali del sangue (cellule immature) che diventano cellule del sangue mature nel tempo. Una cellula staminale del sangue può diventare una cellula staminale mieloide o una cellula staminale linfoide. Una cellula staminale linfoide diventa un globulo bianco.

Una cellula staminale mieloide diventa uno dei tre tipi di cellule del sangue mature:

• Globuli rossi che trasportano ossigeno e altre sostanze a tutti i tessuti del corpo.
• Globuli bianchi che combattono le infezioni e le malattie.
• Piastrine che formano coaguli di sangue per fermare l'emorragia.

Nell'AML, le cellule staminali mieloidi di solito diventano un tipo di globuli bianchi immaturi chiamati mieloblasti (o esplosioni mieloidi). I mieloblasti, o cellule di leucemia, nella LMA sono anormali e non diventano globuli bianchi sani. Le cellule della leucemia possono accumularsi nel sangue e nel midollo osseo, quindi c'è meno spazio per globuli bianchi sani, globuli rossi e piastrine. Quando ciò accade, possono verificarsi infezioni, anemia o sanguinamento facile. Le cellule leucemiche possono diffondersi all'esterno del sangue ad altre parti del corpo, incluso il sistema nervoso centrale (cervello e midollo spinale), pelle e gengive. A volte le cellule di leucemia formano un tumore solido chiamato sarcoma granulocitico o cloroma.

Esistono sottotipi di LMA in base al tipo di cellula del sangue interessata. Il trattamento dell'AML è diverso quando si tratta di un sottotipo chiamato leucemia promielocitica acuta (APL) o quando il bambino ha la sindrome di Down.

Altre malattie mieloidi possono colpire il sangue e il midollo osseo.

Leucemia mieloide cronica

Nella leucemia mieloide cronica (LMC), troppe cellule staminali del midollo osseo diventano un tipo di globuli bianchi chiamati granulociti. Alcune di queste cellule staminali del midollo osseo non diventano mai globuli bianchi maturi. Questi sono chiamati esplosioni. Nel tempo, i granulociti e le esplosioni affollano i globuli rossi e le piastrine nel midollo osseo. La LMC è rara nei bambini.

Leucemia mielomonocitica giovanile

La leucemia mielomonocitica giovanile (JMML) è un raro tumore infantile che si verifica più spesso nei bambini di età inferiore ai 2 anni ed è più comune nei ragazzi. In JMML, troppe cellule staminali del midollo osseo diventano 2 tipi di globuli bianchi chiamati mielociti e monociti. Alcune di queste cellule staminali del midollo osseo non diventano mai globuli bianchi maturi. Queste cellule immature, chiamate esplosioni, non sono in grado di fare il loro solito lavoro. Nel tempo, i mielociti, i monociti e le esplosioni affollano i globuli rossi e le piastrine nel midollo osseo. Quando ciò accade, possono verificarsi infezioni, anemia o sanguinamento facile.

Sindromi mielodisplastiche

Le sindromi mielodisplastiche (MDS) si verificano meno spesso nei bambini che negli adulti. Nell'MDS, il midollo osseo produce troppi globuli rossi, globuli bianchi e piastrine. Queste cellule del sangue potrebbero non maturare ed entrare nel sangue. Il trattamento per MDS dipende da quanto è basso il numero di globuli rossi, globuli bianchi o piastrine. Nel tempo, MDS potrebbe diventare AML.

Il disturbo mieloproliferativo transitorio (TMD) è un tipo di MDS. Questo disturbo del midollo osseo può svilupparsi nei neonati con sindrome di Down. Di solito scompare da solo entro le prime 3 settimane di vita. I bambini con sindrome di Down e TMD hanno una maggiore probabilità di sviluppare LMA prima dei 3 anni.

AML o MDS possono verificarsi dopo il trattamento con determinati farmaci antitumorali e / o radioterapia.

Il trattamento del cancro con alcuni farmaci antitumorali e / o radioterapia può causare AML (t-AML) o MDS (t-MDS) correlati alla terapia. Il rischio di queste malattie mieloidi correlate alla terapia dipende dalla dose totale dei farmaci antitumorali utilizzati e dalla dose di radiazioni e dal campo di trattamento. Alcuni pazienti hanno anche un rischio ereditario per t-AML e t-MDS. Queste malattie legate alla terapia di solito si verificano entro 7 anni dal trattamento, ma sono rare nei bambini.

I fattori di rischio per la LAM infantile, la LMC dell'infanzia, JMML e MDS sono simili.

Tutto ciò che aumenta il rischio di contrarre una malattia è chiamato fattore di rischio. Avere un fattore di rischio non significa che otterrai il cancro; non avere fattori di rischio non significa che non otterrai il cancro. Parlate con il medico di vostro figlio se pensate che il bambino possa essere a rischio. Questi e altri fattori possono aumentare il rischio di LMA infantile, LMC infantile, JMML e MDS:

• Avere un fratello o una sorella, in particolare un gemello, con leucemia.
• Essere ispanici.
• Essere esposti al fumo di sigaretta o all'alcool prima della nascita.
• Avere una storia personale di anemia aplastica.
• Avere una storia personale o familiare di MDS.
• Avere una storia familiare di AML.
• Trattamento passato con chemioterapia o radioterapia.
• Essere esposti a radiazioni ionizzanti o sostanze chimiche come il benzene.
• Avere alcuni disturbi genetici, come:
  • Sindrome di Down.
  • Anemia di Fanconi
  • Neurofibromatosi di tipo 1.
  • Sindrome di Noonan.
  • Sindrome di Shwachman-Diamond.

Segni e sintomi di LMA infantile, LMC infantile, JMML o MDS includono febbre, sensazione di stanchezza e facile sanguinamento o ecchimosi.

Questi e altri segni e sintomi possono essere causati da LMA infantile, LMC infantile, JMML o MDS o da altre condizioni. Verificare con un medico se il bambino ha una delle seguenti condizioni:

• Febbre con o senza infezione.
• Sudorazioni notturne.
• Mancanza di respiro
• Debolezza o sensazione di stanchezza.
• Facile ecchimosi o sanguinamento.
• Petecchie (macchie piatte e precise sotto la pelle causate da sanguinamento).
• Dolore alle ossa o alle articolazioni.
• Dolore o sensazione di pienezza sotto le costole.
• Noduli indolori nel collo, sotto le ascelle, nello stomaco, nell'inguine o in altre parti del corpo. Nell'infanzia AML, questi grumi, chiamati leucemia cutanea, possono essere blu o viola.
• Noduli indolori che a volte sono intorno agli occhi. Questi grumi, chiamati cloromi, sono talvolta osservati nella LMA infantile e possono essere blu-verdi.
• Un'eruzione cutanea simile all'eczema.

I segni e i sintomi della TMD possono includere i seguenti:

• Gonfiore in tutto il corpo.
• Mancanza di respiro
• Problema respiratorio.
• Debolezza o sensazione di stanchezza.
• Dolore sotto le costole.

I test che esaminano il sangue e il midollo osseo vengono utilizzati per rilevare (trovare) e diagnosticare la LMA infantile, la LMC infantile, la JMML e la MDS.

Possono essere utilizzati i seguenti test e procedure:

• Esame fisico e storia : un esame del corpo per verificare i segni generali di salute, compreso il controllo di segni di malattia, come grumi o qualsiasi altra cosa che sembra insolita. Verrà anche presa una storia delle abitudini di salute del paziente e delle malattie e trattamenti passati.
• Emocromo completo (CBC) con differenziale : una procedura in cui viene prelevato un campione di sangue e verificato quanto segue:
  • Il numero di globuli rossi e piastrine.
  • Il numero e il tipo di globuli bianchi.
  • La quantità di emoglobina (la proteina che trasporta l'ossigeno) nei globuli rossi.
  • La porzione del campione di sangue costituita da globuli rossi.
• Striscio di sangue periferico : una procedura in cui viene controllato un campione di sangue per verificare la presenza di cellule esplosive, il numero e il tipo di globuli bianchi, il numero di piastrine e i cambiamenti nella forma delle cellule del sangue.
• Studi di chimica del sangue : una procedura in cui viene controllato un campione di sangue per misurare la quantità di determinate sostanze rilasciate nel sangue dagli organi e dai tessuti del corpo. Una quantità insolita (superiore o inferiore al normale) di una sostanza può essere un segno di malattia.
• Radiografia del torace : una radiografia degli organi e delle ossa all'interno del torace. Una radiografia è un tipo di raggio di energia che può attraversare il corpo e raggiungere la pellicola, creando un'immagine delle aree all'interno del corpo.
• Biopsia : rimozione di cellule o tessuti in modo che possano essere visualizzati al microscopio da un patologo per verificare la presenza di segni di cancro. Le biopsie che possono essere eseguite includono quanto segue:
  • Aspirazione e biopsia del midollo osseo: rimozione di midollo osseo, sangue e un piccolo pezzo di osso inserendo un ago cavo nell'osso o nello sterno.
  • Biopsia tumorale : può essere eseguita una biopsia di un cloroma.
  • Biopsia dei linfonodi : rimozione totale o parziale di un linfonodo.
• Analisi citogenetica : un test di laboratorio in cui le cellule in un campione di sangue o midollo osseo vengono visualizzate al microscopio per cercare alcuni cambiamenti nei cromosomi. I cambiamenti nei cromosomi possono includere quando una parte di un cromosoma viene commutata con una parte di un altro cromosoma, una parte di un cromosoma risulta mancante o ripetuta o una parte di un cromosoma viene capovolta.
  Il seguente test è un tipo di analisi citogenetica:
  • FISH (ibridazione in situ a fluorescenza) : una tecnica di laboratorio utilizzata per esaminare geni o cromosomi nelle cellule e nei tessuti. Pezzi di DNA che contengono un colorante fluorescente vengono prodotti in laboratorio e aggiunti a cellule o tessuti su un vetrino. Quando questi frammenti di DNA si legano a specifici geni o aree di cromosomi sulla diapositiva, si illuminano se visti al microscopio con una luce speciale.
• Test di reazione a catena della trascrizione-polimerasi inversa (RT-PCR) : test di laboratorio in cui le cellule di un campione di tessuto vengono studiate utilizzando sostanze chimiche per cercare alcuni cambiamenti nella struttura o nella funzione dei geni.
• Immunofenotipizzazione : un processo utilizzato per identificare le cellule, basato sui tipi di antigeni o marcatori sulla superficie della cellula, che può includere una colorazione speciale del sangue e delle cellule del midollo osseo. Questo processo viene utilizzato per diagnosticare il sottotipo di LMA confrontando le cellule tumorali con le normali cellule del sistema immunitario.
• Test molecolari : test di laboratorio per verificare la presenza di determinati geni, proteine ​​o altre molecole in un campione di sangue o midollo osseo. I test molecolari controllano anche alcuni cambiamenti in un gene o cromosoma che possono causare o influenzare la possibilità di sviluppare AML. Un test molecolare può essere usato per aiutare a pianificare il trattamento, scoprire come funziona il trattamento o fare una prognosi.
• Puntura lombare : una procedura utilizzata per raccogliere un campione di liquido cerebrospinale (CSF) dalla colonna vertebrale. Questo viene fatto posizionando un ago tra due ossa nella colonna vertebrale e nel liquido cerebrospinale attorno al midollo spinale e rimuovendo un campione del fluido. Il campione di liquido cerebrospinale viene controllato al microscopio per rilevare la presenza di cellule leucemiche nel cervello e nel midollo spinale. Questa procedura è anche chiamata LP o spinale.

Alcuni fattori influenzano la prognosi (possibilità di recupero) e le opzioni terapeutiche.

La prognosi (possibilità di recupero) e le opzioni di trattamento per la LMA infantile dipendono da quanto segue:

• L'età del bambino quando viene diagnosticato il cancro.
• La razza o il gruppo etnico del bambino.
• Se il bambino è molto sovrappeso.
• Numero di globuli bianchi nel sangue alla diagnosi.
• Se la LMA si è verificata dopo un precedente trattamento per il cancro.
• Il sottotipo di AML.
• Se ci sono alcuni cambiamenti cromosomici o genici nelle cellule leucemiche.
• Se il bambino ha la sindrome di Down. La maggior parte dei bambini con LMA e sindrome di Down può essere curata dalla leucemia.
• Se la leucemia si trova nel sistema nervoso centrale (cervello e midollo spinale).
• Quanto velocemente la leucemia risponde al trattamento.
• Se l'AML è stato appena diagnosticato (non trattato) o si è ripresentato (ritorna) dopo essere stato trattato.
• Il periodo di tempo trascorso dalla fine del trattamento, per la LMA che si è ripetuta.

La prognosi e le opzioni terapeutiche per la LMC infantile dipendono da quanto tempo è trascorso dalla diagnosi del paziente e da quante cellule blast sono presenti nel sangue.

La prognosi (possibilità di recupero) e le opzioni di trattamento per JMML dipendono da quanto segue:

• L'età del bambino quando viene diagnosticato il cancro.
• Il tipo di gene interessato e il numero di geni che presentano cambiamenti.
• Quanti globuli rossi, globuli bianchi o piastrine ci sono nel sangue.
• Se la JMML è stata appena diagnosticata (non trattata) o si è ripresentata dopo il trattamento.

La prognosi (possibilità di recupero) e le opzioni di trattamento per MDS dipendono da quanto segue:

• Se l'MDS è stato causato da un precedente trattamento del cancro.
• Quanto è basso il numero di globuli rossi, globuli bianchi o piastrine.
• Se l'MDS è stato appena diagnosticato (non trattato) o si è ripresentato dopo il trattamento.

Una volta diagnosticata la leucemia mieloide acuta infantile (LMA), vengono eseguiti dei test per scoprire se il tumore si è diffuso ad altre parti del corpo.

I seguenti test e procedure possono essere utilizzati per determinare se la leucemia si è diffusa:

• Puntura lombare : una procedura utilizzata per raccogliere un campione di liquido cerebrospinale (CSF) dalla colonna vertebrale. Questo viene fatto posizionando un ago tra due ossa nella colonna vertebrale e nel liquido cerebrospinale attorno al midollo spinale e rimuovendo un campione del fluido. Il campione di liquido cerebrospinale viene controllato al microscopio per rilevare la presenza di cellule leucemiche nel cervello e nel midollo spinale. Questa procedura è anche chiamata LP o spinale.
• Biopsia dei testicoli, delle ovaie o della pelle : la rimozione di cellule o tessuti dai testicoli, ovaie o pelle in modo che possano essere visualizzati al microscopio per verificare la presenza di segni di cancro. Questo viene fatto solo se durante l'esame fisico si riscontra qualcosa di insolito nei testicoli, nelle ovaie o nella pelle.

Non esiste un sistema di stadiazione standard per la LMA infantile, la leucemia mieloide cronica infantile (LMC), la leucemia mielomonocitica giovanile (JMML) o le sindromi mielodisplastiche (MDS).

L'estensione o la diffusione del cancro è di solito descritta come fasi. Invece delle fasi, il trattamento di LMA infantile, LMC infantile, JMML e MDS si basa su uno o più dei seguenti:

• Il tipo di malattia o il sottotipo di LMA.
• Se la leucemia si è diffusa al di fuori del sangue e del midollo osseo.
• Se la malattia è stata recentemente diagnosticata, in remissione o ricorrente.

AML per l'infanzia appena diagnosticata

La LMA infantile di nuova diagnosi non è stata trattata se non per alleviare segni e sintomi come febbre, sanguinamento o dolore e una delle seguenti condizioni è vera:

• Più del 20% delle cellule nel midollo osseo sono esplosioni (cellule di leucemia).

o

• Meno del 20% delle cellule nel midollo osseo sono esplosioni e c'è un cambiamento specifico nel cromosoma.

LMA infantile in remissione

Nell'AML infantile in remissione, la malattia è stata trattata e sono vere le seguenti condizioni:

• L'emocromo completo è quasi normale.
• Meno del 5% delle cellule nel midollo osseo sono esplosioni (cellule di leucemia).
• Non ci sono segni o sintomi di leucemia nel cervello, nel midollo spinale o in altre parti del corpo.

Leucemia mieloide acuta ricorrente nell'infanzia

La leucemia mieloide acuta ricorrente (LMA) ricorrente si ripresenta (ritorna) dopo essere stata trattata. Il tumore può tornare nel sangue e nel midollo osseo o in altre parti del corpo, come il sistema nervoso centrale (cervello e midollo spinale).

Esistono diversi tipi di trattamento per i bambini con leucemia mieloide acuta (LMA), leucemia mieloide cronica (LMC), leucemia mielomonocitica giovanile (JMML) o sindromi mielodisplastiche (MDS).

Sono disponibili diversi tipi di trattamento per i bambini con LMA, LMC, JMML o MDS. Alcuni trattamenti sono standard (il trattamento attualmente utilizzato) e alcuni sono in fase di test in studi clinici. Uno studio clinico di trattamento è uno studio di ricerca inteso ad aiutare a migliorare i trattamenti attuali o ottenere informazioni su nuovi trattamenti per pazienti con cancro. Quando gli studi clinici dimostrano che un nuovo trattamento è migliore del trattamento standard, il nuovo trattamento può diventare il trattamento standard.

Poiché il cancro nei bambini è raro, è necessario prendere in considerazione la partecipazione a una sperimentazione clinica. Alcuni studi clinici sono aperti solo ai pazienti che non hanno iniziato il trattamento.

Il trattamento è pianificato da un team di operatori sanitari che sono esperti nel trattamento della leucemia infantile e di altre malattie del sangue.

Il trattamento sarà supervisionato da un oncologo pediatrico, un medico specializzato nel trattamento di bambini affetti da cancro. L'oncologo pediatrico lavora con altri operatori sanitari che sono esperti nel trattamento dei bambini con leucemia e specializzati in alcune aree della medicina. Questi possono includere i seguenti specialisti:

• Pediatra.
• Ematologo.
• Oncologo medico.
• Chirurgo pediatrico
• Oncologo delle radiazioni.
• Neurologo.
• Neuropathologist.
• Neuroradiologo.
• Specialista infermiera pediatrica.
• Assistente sociale.
• Specialista in riabilitazione.
• Psicologo.

Alcuni trattamenti contro il cancro causano effetti collaterali mesi o anni dopo la fine del trattamento.

Gli esami di follow-up regolari sono molto importanti. Alcuni trattamenti antitumorali causano effetti collaterali che persistono o compaiono mesi o anni dopo la fine del trattamento antitumorale. Questi sono chiamati effetti tardivi. Gli effetti tardivi del trattamento del cancro possono includere:

• Problemi fisici.
• Cambiamenti di umore, sentimenti, pensiero, apprendimento o memoria.
• Tumori secondari (nuovi tipi di cancro).

Alcuni effetti tardivi possono essere trattati o controllati. È importante che i genitori di bambini che sono trattati per la LMA o altre malattie del sangue parlino con i loro medici degli effetti che il trattamento del cancro può avere sul loro bambino.

Il trattamento della LAM infantile di solito ha due fasi.

Il trattamento dell'AML infantile viene effettuato in fasi:

• Terapia di induzione: questa è la prima fase del trattamento. L'obiettivo è quello di uccidere le cellule di leucemia nel sangue e nel midollo osseo. Questo mette la leucemia in remissione.
• Terapia di consolidamento / intensificazione: questa è la seconda fase del trattamento. Inizia quando la leucemia è in remissione. L'obiettivo della terapia è quello di uccidere eventuali cellule leucemiche rimanenti che potrebbero non essere attive ma potrebbero iniziare a ricrescere e causare una ricaduta.

Il trattamento chiamato terapia del santuario del sistema nervoso centrale (CNS) può essere somministrato durante la fase di induzione della terapia. Poiché le dosi standard di chemioterapia potrebbero non raggiungere le cellule della leucemia nel sistema nervoso centrale (cervello e midollo spinale), le cellule sono in grado di trovare un santuario (nascondersi) nel sistema nervoso centrale. La chemioterapia intratecale è in grado di raggiungere le cellule di leucemia nel sistema nervoso centrale. Viene somministrato per uccidere le cellule di leucemia e ridurre le possibilità di ricomparsa della leucemia (ritorno). La terapia del santuario del SNC è anche chiamata profilassi del SNC.

Sette tipi di trattamento standard sono utilizzati per la LMA infantile, la LMC infantile, la JMML o la MDS.

Chemioterapia

La chemioterapia è un trattamento del cancro che utilizza farmaci per fermare la crescita delle cellule tumorali, uccidendo le cellule o impedendole di dividersi. Quando la chemioterapia viene presa per via orale o iniettata in una vena o muscolo, i farmaci entrano nel flusso sanguigno e possono raggiungere le cellule tumorali in tutto il corpo (chemioterapia sistemica). Quando la chemioterapia viene posta direttamente nel liquido cerebrospinale (chemioterapia intratecale), un organo o una cavità del corpo come l'addome, i farmaci colpiscono principalmente le cellule tumorali in quelle aree (chemioterapia regionale). La chemioterapia combinata è un trattamento che utilizza più di un farmaco antitumorale.

Il modo in cui viene somministrata la chemioterapia dipende dal tipo di tumore che viene trattato.

Nell'AML, le cellule della leucemia possono diffondersi nel cervello e / o nel midollo spinale. La chemioterapia somministrata per via orale o venosa per il trattamento dell'AML potrebbe non attraversare la barriera emato-encefalica per penetrare nel fluido che circonda il cervello e il midollo spinale. Invece, la chemioterapia viene iniettata nello spazio pieno di liquido per uccidere le cellule di leucemia che potrebbero essersi diffuse lì (chemioterapia intratecale).

Radioterapia

La radioterapia è un trattamento antitumorale che utilizza radiografie ad alta energia o altri tipi di radiazioni per uccidere le cellule tumorali o impedirne la crescita. Esistono due tipi di radioterapia:

• La radioterapia esterna utilizza una macchina all'esterno del corpo per inviare radiazioni verso il cancro.
• La radioterapia interna utilizza una sostanza radioattiva sigillata in aghi, semi, fili o cateteri che vengono posizionati direttamente dentro o vicino al cancro.

Il modo in cui viene somministrata la radioterapia dipende dal tipo di tumore che viene trattato. Nell'AML infantile, la radioterapia esterna può essere utilizzata per trattare un cloroma che non risponde alla chemioterapia.

Trapianto di cellule staminali

Il trapianto di cellule staminali è un modo per somministrare la chemioterapia e sostituire le cellule che formano il sangue che sono anormali o distrutte dal trattamento del cancro. Le cellule staminali (cellule del sangue immature) vengono rimosse dal sangue o dal midollo osseo del paziente o di un donatore e vengono congelate e conservate. Una volta completata la chemioterapia, le cellule staminali immagazzinate vengono scongelate e restituite al paziente attraverso un'infusione. Queste cellule staminali reinfuse crescono in (e ripristinano) le cellule del sangue del corpo.

Terapia mirata

La terapia mirata è un tipo di trattamento che utilizza farmaci o altre sostanze per identificare e attaccare specifiche cellule tumorali senza danneggiare le cellule normali. I tipi di terapia mirata includono quanto segue:

• Terapia con inibitori della tirosina chinasi : la terapia con inibitori della tirosina chinasi (TKI) blocca i segnali necessari per la crescita dei tumori. I TKI bloccano l'enzima (tirosina chinasi) che fa sì che le cellule staminali diventino più globuli bianchi (granulociti o esplosioni) di quanto il corpo abbia bisogno. I TKI possono essere utilizzati con altri farmaci antitumorali come terapia adiuvante (trattamento somministrato dopo il trattamento iniziale, per ridurre il rischio che il tumore ritorni).
  • Imatinib è un tipo di TKI approvato per il trattamento della LMC infantile.
  • Sorafenib, dasatinib e nilotinib sono in fase di studio nel trattamento della leucemia infantile.
• Terapia con anticorpi monoclonali : la terapia con anticorpi monoclonali utilizza anticorpi prodotti in laboratorio, da un singolo tipo di cellula del sistema immunitario. Questi anticorpi possono identificare sostanze sulle cellule tumorali o sostanze normali che possono aiutare le cellule tumorali a crescere. Gli anticorpi si attaccano alle sostanze e uccidono le cellule tumorali, bloccano la loro crescita o impediscono loro di diffondersi. Gli anticorpi monoclonali vengono somministrati per infusione. Possono essere usati da soli o per trasportare droghe, tossine o materiale radioattivo direttamente nelle cellule tumorali.
  • Il gemtuzumab è un tipo di anticorpo monoclonale utilizzato nel trattamento di un sottotipo di LMA chiamato leucemia promielocitica acuta (APL). Gemtuzumab non è disponibile negli Stati Uniti se non con l'approvazione speciale. Gli anticorpi monoclonali possono essere usati con la chemioterapia come terapia adiuvante.
• Terapia con inibitori del proteasoma : gli inibitori del proteasoma scompongono le proteine ​​nelle cellule tumorali e le uccidono.
  • Bortezomib è un inibitore del proteasoma utilizzato per il trattamento dell'APL infantile.

Altra terapia farmacologica

La lenalidomide può essere utilizzata per ridurre la necessità di trasfusioni in pazienti con sindromi mielodisplastiche causate da una specifica modifica cromosomica.

Il triossido di arsenico e l'acido all trans retinoico (ATRA) sono farmaci antitumorali che uccidono le cellule di leucemia, impediscono alle cellule di leucemia di dividersi o aiutano le cellule di leucemia a maturare nei globuli bianchi. Questi farmaci sono usati nel trattamento della leucemia promielocitica acuta.

Vigile attesa

L'attesa vigile sta monitorando attentamente le condizioni di un paziente senza dare alcun trattamento fino a quando segni o sintomi compaiono o cambiano. A volte è usato per trattare MDS o TMD.

Terapia di supporto

Viene fornita assistenza di supporto per ridurre i problemi causati dalla malattia o dal suo trattamento. Le cure di supporto possono includere quanto segue:

• Terapia trasfusionale: un modo per somministrare globuli rossi, globuli bianchi o piastrine per sostituire i globuli distrutti dalla malattia o dal trattamento del cancro. Il sangue può essere donato da un'altra persona o potrebbe essere stato prelevato dal paziente prima e conservato fino al momento del bisogno.
• Terapia farmacologica, come antibiotici o agenti antifungini.
• Leucoferesi: una procedura in cui viene utilizzata una macchina speciale per rimuovere i globuli bianchi dal sangue. Il sangue viene prelevato dal paziente e messo attraverso un separatore di cellule del sangue in cui vengono rimossi i globuli bianchi. Il resto del sangue viene quindi restituito al flusso sanguigno del paziente.

Nuovi tipi di trattamento sono in fase di sperimentazione in studi clinici.

Questa sezione di riepilogo descrive i trattamenti che sono stati studiati negli studi clinici. Potrebbe non menzionare ogni nuovo trattamento in fase di studio.

Terapia biologica

La terapia biologica è un trattamento che utilizza il sistema immunitario del paziente per combattere il cancro. Le sostanze prodotte dall'organismo o prodotte in laboratorio vengono utilizzate per potenziare, dirigere o ripristinare le naturali difese dell'organismo contro il cancro. Questo tipo di trattamento del cancro è anche chiamato bioterapia o immunoterapia.

Le cellule natural killer (NK) sono un tipo di terapia biologica. Le cellule NK sono globuli bianchi che possono uccidere le cellule tumorali. Questi possono essere prelevati da un donatore e somministrati al paziente mediante infusione per aiutare a uccidere le cellule di leucemia.

I pazienti potrebbero voler pensare di prendere parte a una sperimentazione clinica.

Per alcuni pazienti, prendere parte a una sperimentazione clinica può essere la scelta migliore per il trattamento. Gli studi clinici fanno parte del processo di ricerca sul cancro. Vengono condotti studi clinici per scoprire se i nuovi trattamenti antitumorali sono sicuri, efficaci o migliori del trattamento standard.

Molti dei trattamenti standard odierni per il cancro si basano su studi clinici precedenti. I pazienti che prendono parte a una sperimentazione clinica possono ricevere il trattamento standard o essere tra i primi a ricevere un nuovo trattamento.

I pazienti che prendono parte a studi clinici aiutano anche a migliorare il modo in cui il cancro verrà trattato in futuro. Anche quando gli studi clinici non portano a nuovi trattamenti efficaci, spesso rispondono a domande importanti e aiutano a portare avanti la ricerca.

I pazienti possono accedere a studi clinici prima, durante o dopo l'inizio del trattamento del cancro.

Alcuni studi clinici includono solo pazienti che non hanno ancora ricevuto il trattamento. Altri studi testano trattamenti per pazienti il ​​cui tumore non è migliorato. Esistono anche studi clinici che testano nuovi modi per impedire il ripetersi del cancro (ritorno) o ridurre gli effetti collaterali del trattamento del cancro.

Gli studi clinici si svolgono in molte parti del paese.

Potrebbero essere necessari test di follow-up.

Alcuni dei test che sono stati fatti per diagnosticare il cancro o per scoprire lo stadio del cancro possono essere ripetuti. Alcuni test saranno ripetuti per vedere come sta funzionando il trattamento. Le decisioni sull'opportunità di continuare, modificare o interrompere il trattamento possono essere basate sui risultati di questi test.

Alcuni test continueranno ad essere eseguiti di volta in volta dopo la fine del trattamento. I risultati di questi test possono mostrare se le condizioni del bambino sono cambiate o se il cancro si è ripresentato (ritorna). Questi test sono talvolta chiamati test di follow-up o controlli.

Opzioni terapeutiche per leucemia mieloide acuta infantile, leucemia mieloide cronica infantile, leucemia mielomonocitica giovanile e sindromi mielodisplastiche

Leucemia mieloide acuta appena diagnosticata

Il trattamento della leucemia mieloide acuta infantile di nuova diagnosi può comprendere quanto segue:

• Chemioterapia combinata più terapia del santuario del sistema nervoso centrale con chemioterapia intratecale.
• Uno studio clinico che confronta diversi regimi chemioterapici (dosi e programmi di trattamento).
• Uno studio clinico di chemioterapia di combinazione e terapia mirata con un inibitore del proteasoma o un inibitore della tirosina chinasi con o senza trapianto di cellule staminali.

Il trattamento della leucemia acuta infantile di nuova diagnosi con sarcoma granulocitico (cloroma) può includere la chemioterapia con o senza radioterapia.

Il trattamento della LMA correlata alla terapia è generalmente lo stesso della LMA di nuova diagnosi, seguito dal trapianto di cellule staminali.

Bambini con LAM infantile di nuova diagnosi e sindrome di Down

Il trattamento della leucemia mieloide acuta (LMA) nei bambini di età pari o inferiore a 4 anni con sindrome di Down può includere quanto segue:

• Chemioterapia combinata più terapia del santuario del sistema nervoso centrale con chemioterapia intratecale.

Il trattamento dell'AML nei bambini di età superiore ai 4 anni con sindrome di Down può essere uguale al trattamento per i bambini senza sindrome di Down.

Leucemia mieloide acuta infantile in remissione

Il trattamento della leucemia mieloide acuta infantile (LMA) durante la fase di remissione (terapia di consolidamento / intensificazione) dipende dal sottotipo di LMA e può includere quanto segue:

• Chemioterapia combinata
• Chemioterapia ad alte dosi seguita da trapianto di cellule staminali utilizzando cellule staminali del sangue da un donatore.
• Una sperimentazione clinica di chemioterapia seguita da un'infusione di cellule killer naturali.
• Uno studio clinico di chemioterapia di combinazione e terapia mirata con un inibitore del proteasoma o un inibitore della tirosina chinasi con o senza trapianto di cellule staminali.

Leucemia mieloide acuta ricorrente nell'infanzia

Il trattamento della leucemia mieloide acuta ricorrente (LMA) può includere quanto segue:

• Chemioterapia combinata
• Combinazione di chemioterapia e trapianto di cellule staminali.
• Un secondo trapianto di cellule staminali.
• Una sperimentazione clinica di combinazioni di nuovi farmaci antitumorali, nuovi agenti biologici e trapianto di cellule staminali utilizzando diverse fonti di cellule staminali.

Il trattamento dell'AML ricorrente nei bambini con sindrome di Down è la chemioterapia. Non è chiaro se il trapianto di cellule staminali dopo la chemioterapia sia utile nel trattamento di questi bambini.

Leucemia promielocitica acuta

Il trattamento della leucemia promielocitica acuta può comprendere quanto segue:

• Acido all trans retinoico (ATRA) più chemioterapia.
• Terapia con triossido di arsenico.
• Terapia del santuario del sistema nervoso centrale con chemioterapia intratecale.

Leucemia promielocitica acuta ricorrente

Il trattamento della leucemia promielocitica acuta ricorrente può comprendere quanto segue:

• Terapia con acido all trans retinoico (ATRA) più chemioterapia.
• Terapia con triossido di arsenico.
• Terapia mirata con un anticorpo monoclonale (gemtuzumab), se viene data un'approvazione speciale.
• Trapianto di cellule staminali usando cellule staminali del sangue dal paziente o da un donatore.

Leucemia mieloide cronica dell'infanzia

Il trattamento per la leucemia mieloide cronica infantile può includere quanto segue:

• Terapia mirata con un inibitore della tirosina chinasi (imatinib).
• Una sperimentazione clinica di terapia mirata con altri inibitori della tirosina chinasi.

Per i pazienti la cui malattia non risponde alla terapia con imatinib o la cui malattia ritorna dopo il trattamento, il trattamento può includere quanto segue:

• Trapianto di cellule staminali utilizzando cellule staminali del sangue da un donatore.
• Una sperimentazione clinica di terapia mirata con altri inibitori della tirosina chinasi.

Leucemia mielomonocitica giovanile

Il trattamento della leucemia mielomonocitica giovanile (JMML) può includere quanto segue:

• Chemioterapia combinata seguita da trapianto di cellule staminali. Se JMML si ripresenta dopo il trapianto di cellule staminali, può essere eseguito un secondo trapianto di cellule staminali.

Sindromi mielodisplastiche

Il trattamento delle sindromi mielodisplastiche (MDS) può includere quanto segue:

• Vigile attesa.
• Trapianto di cellule staminali utilizzando cellule staminali del sangue da un donatore.
• Chemioterapia combinata
• Terapia con lenalidomide.
• Una sperimentazione clinica di trapianto di cellule staminali con dosi più basse di chemioterapia.
• Una sperimentazione clinica di un nuovo farmaco antitumorale o terapia mirata.

Se l'MDS diventa leucemia mieloide acuta (LMA), il trattamento sarà lo stesso del trattamento per la LMA di nuova diagnosi.

Il trattamento dell'MDS correlato alla terapia è generalmente lo stesso di quello per la LMA di nuova diagnosi, seguito dal trapianto di cellule staminali.

Il disturbo mieloproliferativo transitorio (TMD), un tipo di MDS, di solito scompare da solo. Per TMD che non scompare da solo, il trattamento può includere quanto segue:

• Terapia trasfusionale.
• La leucaferesi.
• Chemioterapia.