La fDA guarda oltre A1C: i registri del Diabetes Public Workshop Recap

Come sostenitrice di tipo 1 Anna McCollister-Slipp si è seduta in un seminario pubblico tenuto dalla FDA degli Stati Uniti alla fine di agosto, il suo cuore si è gonfiato di emozione e le sono venute le lacrime agli occhi.

Infine, i responsabili delle decisioni della FDA hanno guardato oltre i risultati del laboratorio A1C quando hanno preso in considerazione nuovi farmaci antidiabetici per l'approvazione e hanno accolto più feedback dei pazienti nelle loro revisioni normative! Non c'è dubbio che si tratta di qualcosa di più del semplice rispetto delle labbra, dato che la FDA sta prendendo in seria considerazione i risultati riferiti dal paziente (PRO) e le misure di qualità della vita durante la revisione di nuovi farmaci di tipo D.

Le misure di outcome del diabete oltre la riunione dell'emoglobina A1C in cui questo è venuto alla luce sono stati anni di lavoro - un evento pietra miliare che rappresenta un vero progresso per la nostra comunità diabetica colpendo un problema molto vicino e caro ad Anna e ad altri che hanno sostenuto questo punto per più di un decennio.

"Il giorno dell'incontro è stato un giorno stranamente emozionante per me", ci dice. "L'inadeguatezza di questa misura (A1C) ha avuto un ruolo molto importante nella mia mente e nella mia vita per così tanto tempo, quindi è gratificante, stimolante ed eccitante essere a questo punto con la FDA. Mi dà molta speranza Sapere che noi, come pazienti che parlano di questo e sostenendo qualcosa di meglio, possiamo veramente fare la differenza. È incoraggiante vedere la FDA raggiungere il punto in cui hanno scelto di prendere quelle informazioni e lavorare con noi. "

Nelle parole di un rispettato endocrinologo che si è seduto workshop, la FDA ha accolto con favore la voce del paziente diabetico a braccia aperte e ha dimostrato quello che definisce un "lovefest virtuale, con un accordo unanime" che non ci concentriamo esclusivamente sui risultati di A1C, ma prendiamo in considerazione anche altri aspetti della vita con il diabete e assicuriamo che i POV siano

La sponsorizzazione di questo incontro è stata il Centro per la valutazione e la ricerca sui farmaci (CDER) della FDA, il gruppo che esamina i nuovi farmaci per il diabete ma non i dispositivi, collaborando con JDRF, la diaTribe Foundation, American Diabetes Assocation e American Associazione di Clinical Endos. Segue e si basa su una sessione di novembre 2014 che diaTribe ha organizzato per collegare la FDA con la comunità dei pazienti - ricorda, quella volta in cui molti di noi si sono sintonizzati virtualmente sul crash del web dell'agenzia sistema di cast? !

Non siamo stati in grado di frequentare questo ultimo workshop di persona, ma grazie alla diretta webcasting abbiamo potuto guardare di nuovo in tempo reale. Grazie anche ai nostri amici della diaTribe Foundation che hanno registrato il workshop dai loro iPhone e pubblicato una registrazione in quattro parti sulla loro pagina Facebook e hanno pubblicato un riepilogo dell'evento.

Più di 900 persone sono state registrate per partecipare di persona o online, e la riunione è stata caratterizzata da un video di compilazione POV paziente di 5 minuti che il team di diaTribe ha contribuito a creare. Sono onorato di farne parte, facendo eco a ciò di cui ho scritto di recente nel mio post su Looking Beyond My A1C.

Impressionante, il commissario della FDA Dr. Robert Califf ha fatto un discorso di apertura e ha parlato molto bene degli sforzi di difesa del DOC (Diabetes Online Community).

Si è unito ad altri membri dello staff della FDA che hanno parlato della necessità di considerare aspetti importanti come il time-in-range, l'ipoglicemia e gli esiti riferiti dal paziente (PRO) utilizzando i dati in tempo reale nel processo di revisione dei farmaci.

Ovviamente, sostenitori come Anna e altri partecipanti stavano annuendo vigorosamente in completo accordo e stupefatti che questo è stato oggetto di dibattito per così tanto tempo!

Si noti che mentre questa è una nuova frontiera per il lato droga della FDA, è già stata indirizzata dal lato dispositivo dell'agenzia. Diversi anni fa, il JDRF ha aiutato l'FDA a definire le linee guida definitive per i sistemi di Pancreas artificiale che tenevano conto dei fattori chiave (tempo nel campo, ipo e utilizzo dei dati CGM). Ora, speriamo che il lato droga della FDA segua l'esempio.

In poche parole, il seminario del 29 agosto è stato un programma ricco di azione che si è protratto per l'intera giornata. L'industria era rappresentata, parlando del loro interesse nel vedere i PRO utilizzati più in generale. I professionisti del settore sanitario e i sostenitori hanno spinto a valutare ulteriormente la qualità della vita, l'impatto sulla famiglia e gli aspetti relativi alla salute mentale. Sono stati offerti POV internazionali dall'Europa e dal Canada sull'importanza di guardare oltre le complicazioni e l'A1C.

La parte difficile è che non c'è nessuna standardizzazione corrente su come questi risultati alternativi (non A1C) misurano dovrebbero essere tracciati o segnalati, quindi è ancora un ostacolo sia sul fronte della droga che su quello dei dispositivi.

Non esiste ancora una cronologia specifica per i prossimi passi, ma ci viene detto che più riunioni pubbliche e specifici elementi d'azione si materializzeranno presto.

A Rapid-Fire Q & A con quattro influenzatori del diabete

Abbiamo contattato quattro mamme e agitatori del diabete che erano presenti a questo importante laboratorio pubblico della FDA per ottenere un "sguardo interiore":

• Michigan endo ed ex presidente di l'Associazione americana degli endocrinologi clinici Dr. George Grunberger (GG)
• Chief Mission Officer della JDRF e T1 Aaron Kowalski (AK) da lungo tempo
• Imprenditore di dati, tipo 1 di lunga data e sostenitrice della FDA Anna McCollister Slipp (AMS)
• e il sostenitore del paziente di tipo 2 Brian Cohen (BC)

Le loro osservazioni riguardano principalmente il nostro riassunto sopra, con l'eccezione di Brian Cohen, che ha avuto alcune interessanti informazioni su cosa manca ai pazienti T2.

Dr. George Grunberger, Aaron Kowalski, Anna McCollister-Slipp, Brian Cohen

DM) In primo luogo, in generale … qual è la tua opinione su come è andato l'incontro?

GG) Sorprendentemente bene. Non ero sicuro di cosa aspettarmi, ma è andato bene come avrebbe potuto immaginare. Tutti erano sul loro miglior comportamento. C'era un accordo unanime, condotto dalla FDA - e intendo all'unanimità!- che è giunto il momento di andare oltre l'A1C come principale endpoint durante il processo di approvazione dei farmaci per il diabete. Nessuno vuole buttare fuori A1C ma non è sufficiente in questi giorni.

AK) Il messaggio che abbiamo esposto da così tanto tempo è emerso chiaramente e chiaramente: che le persone vivono con il diabete oltre l'A1C. È abbastanza ovvio. La FDA non ha ancora giudicato roba così da parte della droga, ma ci stiamo arrivando.

AMS) Tutto viene insieme e converge in un modo in cui l'FDA sta ascoltando e abbiamo la tecnologia per far avanzare le cose. Forse non dovrebbe essere così difficile come è stato, ma almeno sta accadendo ora.

BC) Mi ha fatto molto piacere vedere la FDA abbracciare gli input, in particolare richiamando la partecipazione dei pazienti. C'erano finestre limitate per i contributi dei partecipanti al seminario, poiché gran parte del tempo era occupato dagli oratori programmati. Fortunatamente, i principali sostenitori dei pazienti, tra cui Kelly Close, Anna McCollister-Slipp e Christel Aprigliano, sono entrati nell'agenda e hanno fatto un ottimo lavoro di rappresentazione.

Qual è stato il tuo più grande asporto?

GG) L'unanimità e l'accordo generale che le voci dei pazienti devono essere ascoltate durante il processo; si tratta della soddisfazione del trattamento dei pazienti, che porta all'aderenza per tutta la vita, che è ciò che conta.

AK) A1C è un marker importante; non sta andando via e noi non vogliamo che vada via. Certamente ci dà una buona indicazione del rischio di complicanze del diabete, e questo è importante. Ma non è l'unica cosa. Ci sono altri risultati che sono buoni, e in molti casi sono ancora meglio - hypos, tempo nel range e così via.

AMS) Sentire (i revisori della FDA) dicono chiaramente che l'A1C è inadeguato e non cattura la vita con il diabete, che per me è una vera pietra miliare. Che non stavamo discutendo i punti salienti di ciò che l'ipoglicemia è … è anche importante e abbiamo bisogno di elaborare definizioni standard, ma non eravamo bloccati su questi problemi.

BC) I grandi indovinelli sembrano essere che i CGM sono ora considerati standard negli studi e praticamente l'intero gruppo ritiene che sarebbe una parte di routine (delle misure di esito). Ciò significa che i dati nel tempo saranno ampiamente disponibili … e vi sarà un ampio supporto per utilizzarlo come risultato aggiuntivo. Si parlava molto di PRO che includevano la qualità della vita, ma molto poco su come ciò dovesse influire sulle decisioni della FDA o portare a cambiamenti nell'etichettatura. Altri risultati come il digiuno degli zuccheri nel sangue o il risparmio di insulina (farmaci che riducono il fabbisogno di insulina) hanno avuto scarsa attenzione.

Quanto è stata ricettiva la FDA, e tutti gli altri, alla voce paziente in questa discussione?

GG) Ancora una volta, piacevolmente sorpreso. Il fatto che il commissario della FDA Califf stesso fosse lì e ha aperto l'incontro, seguito dal Dr. Temple e poi dal Dr. Guettier, è stato impressionante nel mostrare quanto seriamente lo prendessero. La voce dei pazienti era sorprendente, forte e chiara e nonostante l'iniziale riluttanza della FDA a metterlo all'ordine del giorno.

AK) C'è un grande allineamento in tutta la comunità ed è stato fantastico che la FDA potesse ascoltarlo così pubblicamente. Ha davvero martellato il punto a casa. Quando tornai a casa, andai alla dirigenza della JDRF e dissi: "Ascolta, la porta è aperta ora per fare questo. "Non puoi più discutere questo punto, che dobbiamo guardare oltre l'A1C nello sviluppo di farmaci.

AMS) Mi dà molta speranza … sapere che noi, come pazienti che parlano di questo, possiamo davvero fare la differenza. E che la FDA potrebbe scegliere di prendere quell'informazione e lavorare con noi.

BC) Penso che la FDA sia molto aperta all'ascolto del paziente e ora considera i problemi della PRO e della qualità della vita come importanti. Ma non penso che siano chiari come integrarlo nel loro ruolo di regolatori. Mille grazie alla dottoressa Helene Clayton-Jeter della FDA per aver svolto un ruolo così importante nel consentire ai pazienti di essere coinvolti con la FDA. Un grande asporto è che la FDA ascolta i pazienti e vede i social media come una parte importante della loro direzione andando avanti.

Che cosa ti ha sorpreso o ti ha preso alla sprovvista?

GG) Che è stata una "festa d'amore" virtuale come ho detto nelle mie osservazioni. Tutti hanno convenuto che i PRO devono essere una parte essenziale dell'approvazione del farmaco; sfortunatamente fino ad oggi non abbiamo una struttura standardizzata che le singole società potrebbero implementare, quindi tutti li raccolgono ma non in modo armonizzato.

AK) Ero preparato per qualche negatività, o problemi pratici che potevano essere sollevati. Non mi ha preso alla sprovvista, ma era più la realtà di cui dobbiamo essere consapevoli. Abbiamo praticamente anticipato le argomentazioni, del perché hanno utilizzato la misurazione A1C e abbiamo sentito fortemente che potevamo affrontarle. Andò praticamente come previsto.

AMS) Non sono stato colto alla sprovvista da questo, ma sono rimasto impressionato dalla misura in cui i principali revisori della FDA stavano echeggiando e prendendo veramente in considerazione le nostre preoccupazioni. La FDA ha fatto molta strada ed è stato molto emozionante vederlo.

BC) Avevo sperato in una maggiore attenzione ai risultati che potrebbero migliorare la precisione con cui vengono prescritti i farmaci. Sembrava che ci fosse poco interesse in ciò. Con il mio conteggio, ci sono quasi 60 farmaci di tipo 2 e sapendo quali funzioneranno su quali pazienti sembrerebbero essere importanti. So che nel mio caso, ero fondamentalmente un non risponditore per digitare 2 farmaci. Ho avuto uno zucchero nel sangue a digiuno elevato cronico e il meglio che posso dire solo i farmaci SGLT-2 funzionano per ridurre un digiuno di zucchero nel sangue come il mio. I pazienti possono finire a ruotare attraverso farmaci inutili con gravi effetti collaterali e elevati livelli di zucchero nel sangue senza questa conoscenza. Peccato che questi risultati non siano una priorità e alcuni membri del panel hanno ritenuto che non ci fosse una comprensione sufficiente.

Quali sono le prospettive?

GG) Abbiamo chiesto alla FDA di annunciare al più presto possibile la data o le date per le prossime riunioni in cui è possibile ottenere un'armonizzazione dei diversi strumenti PRO.

AK) In questo momento nella mia mente, il passo più importante è ottenere il consenso su come faremo questo e ottenere dalla FDA l'implementazione.Vogliamo tutti assicurarci che questo non sia un controllo da parte della FDA - che stiamo andando ad avanzare verso alcuni cambiamenti tangibili. Come si svilupperà sarà proprio questo: incontri pubblici, sviluppo di un consenso in cui le persone stanno lavorando per standardizzare definizioni e misurazioni, PRO. Quando l'abbiamo fatto dal lato del dispositivo, abbiamo presentato loro una bozza di guida che erano in grado di finalizzare e utilizzare nella valutazione dei sistemi AP.

AMS) Stiamo lavorando a … uno studio Beyond Type 1 che utilizzerà CGM e iPhone per i report dei risultati. Questo sta accadendo ed è un vero passo successivo. È ancora un processo e dobbiamo finalizzare una versione dei protocolli, e lo metteremo là fuori affinché le persone possano partecipare. La FDA lavora con noi per arrivare a questo finalizzato e modellare lo studio in modo che i risultati siano qualcosa che possono usare. Abbiamo bisogno di coinvolgere molti giocatori diversi per far sì che ciò accada, tutti molto impegnati. Ma uscendo da questo incontro, abbiamo uno slancio … Spero che questo possa accadere all'inizio del prossimo anno.

BC) Penso che i sostenitori dei pazienti considerino questo incontro come una parte iniziale di un impegno continuo. Questo è stato il primo evento con coinvolgimento del paziente nell'area del farmaco, ma la precedente partecipazione con il lato dispositivi medici della FDA è stata molto efficace, il che fa ben sperare.

Grazie a tutti per aver dedicato del tempo ad offrire i vostri pensieri. Siamo entusiasti di vedere dei reali progressi guardando oltre l'A1C!

Cari lettori: assicuratevi di seguire anche gli hashtag di Twitter # BeyondA1C e #DOCasksFDA per tenere il passo con la conversazione di questo seminario pubblico e oltre!

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