Nuovo mini organo 'BioHub' DRI Mimic un sano pancreas

Mi dispiace, signor Pancreas, ma il tuo ruolo nell'invertire il diabete di tipo 1 potrebbe diventare irrilevante se il Diabetes Research Institute ha qualcosa da dire al riguardo.

I migliori ricercatori sul diabete al piano DRI per creare un nuovo mini-organo che renderebbe gli attuali sforzi per trapiantare le cellule insulari da un pancreas donato e nel fegato di una persona un focus del passato.

Invece, il DRI sta sviluppando un piccolo ricettacolo artificiale che chiama il BioHub, che sarebbe pieno di cellule produttrici di insulina che potrebbero essere impiantate in qualche parte del corpo. L'idea è che questo BioHub avrebbe messo radici, essendo in grado di ospitare cellule trapiantate o anche nuove cellule produttrici di insulina lungo la strada. Poiché questo potrebbe imitare il ruolo di un pancreas sano e del diabete di tipo 1 "totalmente inverso", i ricercatori del DRI stanno promuovendo il loro sforzo come "il prossimo salto quantico" verso una cura biologica.

DRI sta commercializzando in modo aggressivo questo progetto BioHub, che

dice che riunisce anni di vari percorsi di ricerca sul diabete che l'organizzazione con sede in Florida è stata coinvolta sin dal suo inizio nel 1971. > Naturalmente, siamo sempre un po 'cauti nel saltare su e giù su qualsiasi cosa venga promossa come una "svolta" o la prossima grande cosa nella ricerca sul diabete. Sappiamo tutti che i topi sono stati "curati" e ogni due giorni c'è un titolo di notizie su alcuni importanti progressi. Non solo, ma il DRI ha lavorato su un ricettacolo simile per le cellule isolette almeno dal 2006, quando Amy riferì sul dispositivo impiantabile, quindi paragonò a un "IUD inverso".

Premendo esattamente ciò che è "nuovo" su questo BioHub, il DRI ci ha detto che fino ad oggi l'organizzazione ha adottato un "approccio shotgun" perseguendo tre linee strategiche di ricerca nel corso degli anni: il ripristino cellule che producono insulina senza bisogno di farmaci anti-rigetto, accesso alle cellule trapiantate o sostituzione di insulina e sviluppo di un mini-organo per il trapianto di cellule.

Ora, tutto si concentra su quello che sarà il principale obiettivo del progetto del DRI in futuro, ci dicono.

DRI ha annunciato in anteprima l'annuncio BioHub di oggi nel nostro post delle Milestones 2012 a gennaio. A quanto pare da allora, ciò che hanno finalizzato è il loro approccio di marketing, dando un nome unico a quello che hanno già fatto nella ricerca sul trapianto di cellule insulari.

"Il nostro piano principale è sempre stato quello di semplificare tutto, ma questa è la prima volta che abbiamo tirato insieme la struttura per mostrare come tutto questo si incastri come un puzzle", ha detto il direttore del DRI Dr. Camillo Ricordi.

Se funziona, questo nuovo mini-organo potrebbe essere fatto da un materiale poroso, simile a una spugna delle dimensioni di un quarto, e sarebbe compatibile con il corpo umano in modo che migliaia di cellule isolette potrebbero essere seminate dolcemente su questa piattaforma protettiva e annidarsi all'interno dei singoli pori per iniziare a produrre insulina.Un'altra idea è che il BioHub potrebbe assumere la forma di un contenitore più naturale, come la vena di una persona che potrebbe essere legata per creare un "sacco venoso" completo con la propria scorta vascolare preesistente.

In entrambi i casi, la piattaforma BioHub sarebbe la nuova casa per migliaia di cellule di insule trapiantate o rigenerate per crescere e svolgere il proprio lavoro di produzione di insulina, potenzialmente invertire il diabete di tipo 1 del tutto. Anche se Ricordi ammette che potrebbe essere possibile che qualsiasi BioHub come questo debba essere sostituito ogni 3-6 anni.

Il BioHub permetterebbe anche agli scienziati di aggiungere ossigeno e altri tipi di cellule "helper" che potrebbero promuovere la sopravvivenza a lungo termine e la funzionalità delle cellule all'interno di questa piattaforma, ci dicono i raggi DRI. Fondamentalmente, la nozione sta "migliorando ciò che Madre Natura ci ha dato in modo naturale".

Dr. Jay Skyler, che ricopre il ruolo di vicedirettore della ricerca clinica e dei programmi accademici, afferma che questo mini organo simulerebbe il pancreas nativo e ripristinerebbe la funzione metabolica e il rilascio di insulina in tempo reale, cosa che gli PWD attualmente non hanno in alcuna forma o modulo. E sono davvero convinti che sia possibile "invertire totalmente" il diabete trovando un punto ottimale nel corpo per questo BioHub, secondo il vicedirettore della ricerca traslazionale del dott. Luca Inverardi.

La loro speranza è di vedere il BioHub raggiungere la fase di revisione normativa e possibilmente anche l'approvazione entro cinque o sette anni.

Questo è un obiettivo abbastanza ambizioso! Uno che non possiamo fare a meno di vederlo con scetticismo, specialmente da un'organizzazione che ha fatto enormi promesse in passato. All'inizio, hanno promesso ai donatori che avrebbero sviluppato un CURE entro 10 anni (!), E Amy ha assistito a uno scontro per la delusione dei donatori alla conferenza annuale del DRI a New York nel 2008.

Ironicamente, quell'evento era focalizzato sulla differenziazione tra "speranza e hype". Come follow-up, Amy ha scritto una colonna su una vita sulla comprensione dei titoli del diabete e sulla natura incrementale dei progressi nella ricerca. Ancora una buona lettura!

Ricordi insiste sul fatto che importanti progressi sono stati fatti nella ricerca sul trapianto di isole nel corso degli anni e ha permesso al DRI di raggiungere questa "importante congiuntura" - anche se non è esattamente chiaro quale potrebbe essere in realtà questa congiuntura sii salvo la rinnovata speranza che questa "cura" si materializzi mentre la immaginano.

"Il BioHub ci offre uno strumento per combinare tutto ciò che abbiamo appreso durante gli anni di test clinici e fare il prossimo salto in avanti", ha detto Ricordi. "Sono certo che questo approccio potrebbe spostare le terapie cellulari e le strategie di sostituzione biologica per la cura del diabete per il nostro obiettivo finale. "

Tutto questo ci è sembrato un po 'familiare, sia guardando indietro a precedenti notizie DRI, sia da altre organizzazioni; Sernova, con sede in Canada, sta anche lavorando a un analogo Cell Pouch System, un piccolo contenitore progettato per contenere cellule insulari sotto la pelle e fornire un ambiente protettivo simile al "pancreas".

Ricordi dice

l'importante è che il DRI abbia perfezionato il suo concetto negli ultimi dieci anni. Hanno valutato altri approcci relativi all'ingegnerizzazione di un sito appropriato per l'impianto di isole o altre cellule e hanno incorporato alcuni concetti nell'attuale progetto BioHub, eliminando altre linee di ricerca a causa di aspetti negativi o limitazioni.

In particolare, quel prototipo "reverse IUD" immaginato sette anni fa non è stato in grado di scalare a causa dei problemi con l'aggregazione delle celle delle isole e l'innesto subottimale delle cellule, quindi il DRI ha abbandonato quella progettazione iniziale e i relativi prototipi. Dice anche che la ricerca sull'impianto di cellule insulari nei bulbi oculari di cui abbiamo parlato nel 2011 continua, ma principalmente con altri ricercatori DRI in Svezia e Seoul. Lui e il suo team in Florida sono ancora interessati all'occhio come sito di test per la tolleranza cellulare, ma non è più l'obiettivo principale come sito di trapianto.

"Sono molte le novità e gli anticipi che sono emersi da quel rapporto iniziale e dal design", ci spiega Ricordi, indicando i progressi della ricerca in nuovi percorsi per indagare sull'uso di cellule staminali, molecole immuno-modulatorie e tecnologie e farmaci generatori di ossigeno sistemi di consegna non disponibili in precedenza. "Siamo quindi entusiasti delle nuove conoscenze e potenzialità che queste tecnologie di piattaforma porteranno al progetto generale BioHub."

Ciò che il DRI sa dalla ricerca globale è che il trapianto di isole funziona, anche se continua ad avere limitazioni (come il costo di oltre $ 50.000!) e rimangono diverse sfide prima che possa essere offerto in modo più ampio. Ricordi dice che questo BioHub sarebbe un modo per affrontare alcune delle attuali sfide di ricerca: la necessità di farmaci anti-rigetto, la ricerca di un abbondante rifornimento di cellule insulari da trapiantare e la ricerca di un sito ottimale all'interno del corpo per queste cellule. L'accesso alle celle delle isole è limitato, quindi Ricordi ha affermato che parte di questa ricerca riguarda lo studio di come utilizzare le cellule staminali o riprogrammare altre cellule per produrre insulina. Fare ciò eliminerebbe la necessità di iniettare altre cellule donatrici trapiantate, ha detto.

Una cronologia esatta per il BioHub non è nota, perché in gran parte seguirà qualsiasi diario che la scienza e la ricerca dettino. Alcuni studi preclinici sono già in corso e Ricordi dice che sperano di iniziare i primi test clinici entro la fine del 2013 o all'inizio del prossimo anno.

Quindi, quel periodo di tempo di 5-7 anni è realistico?

"Sì, credo che sia realistico", afferma Ricordi. "Il principale ostacolo che immaginiamo in questo momento è normativo, non scientifico. Scienza e finanziamenti sono solo una piccola parte dell'equazione quando colpisci un muro di mattoni per traduzione clinica. "

Ricordi ci dice che questo è un progetto collaborativo, con la maggior parte della ricerca che sta accadendo a Miami, FL, ma altre parti che si verificano in tutto il mondo. Cioè, in parte, dettato da altri laboratori che non sono limitati dai ritardi normativi qui negli Stati Uniti. La Federazione DRI sta anche collaborando con la Cure Focus Research Alliance internazionale senza scopo di lucro per approfondire la sua ricerca, anche al di là del diabete. organo potrebbe essere utilizzato in altre condizioni come il cancro e la malattia di Crohn.

Anche se questa ricerca esplora, costituirebbe una cura, o si stanno facendo false speranze qui? Ciò può dipendere da chi chiedi, ma anche Ricordi nota che la definizione di "cura" è soggettiva. Mentre il BioHub potrebbe invertire il tipo 1, molte ricerche continuano ad apprendere la ragione dell'attacco del sistema immunitario sottostante e impedire che ciò accada. Di nuovo, come dice Ricordi, "fa tutto parte di un enigma più grande."

Alcuni nella nostra D-Community sono molto entusiasti di questa notizia … incluso D-Dad Tom Karlya, che è vice presidente del DRI oltre a avendo un figlio e una figlia che vivono entrambi con il tipo 1. Scrive sul suo blog: "È la cosa più eccitante che ho sentito dal giorno in cui Kaitlyn è stato diagnosticato più di 20 anni fa. Non è una torta in cielo; non è una promessa infranta, è reale … molto, molto reale. "

Eppure alcuni si chiedono se tutto il clamore aggressivo di questa ricerca per innumerevoli famiglie non sia più una campagna di raccolta fondi per la DRI di qualsiasi altra cosa. Un video di cinque minuti che è andato in onda a mezzanotte della scorsa notte si conclude con un palese appello per soldi e dice agli spettatori "quello che succede dopo dipende da te". Questa spinta ha irritato molti nella DOC.

"Siamo sempre cauti nel non dare false speranze e brontolii su una potenziale cura, ma continuiamo a lavorare con l'intensità, la concentrazione e lo sforzo incessante come la prossima prova potrebbe essere quella, "Ricordi risponde." Il progresso e lo slancio non sono mai stati così promettenti, e sono stato ottimista prima, ma continuerò a muovermi con lo stesso grado di entusiasmo di 10 o 5 anni fa. Per me, qualcuno che pensa che la cura potrebbe essere più che 5-7 anni da ora dovrebbe funzionare su qualcos'altro, forse un modello murino della ricerca sul diabete, mantengo il mio ottimismo e la determinazione di non fermarmi e di mantenere il focus dei nostri sforzi sulla cura. " >

Bene, devi accreditare Ricordi e il DRI per aver mantenuto la fede, nonostante le carenze passate e lo scetticismo dei donatori su come hanno lavorato per una cura biologica. Personalmente, penso che sia sempre incoraggiante vedere così tante ricerche parallele che accadono in tutto il mondo su molti fronti, tra diversi ricercatori e organizzazioni. Questo ci porta più vicino alla ricerca di

qualcosa

che ci porterà verso una vera cura, no?

Quindi, come sempre, rimaniamo cautamente ottimisti ogni volta che ascoltiamo questi annunci su un concetto che potrebbe essere o meno un "salto di qualità". Se dovesse risultare così, naturalmente festeggeremo insieme a tutti gli altri. Ma la prova è nel budino. Nel frattempo, stiamo mantenendo la nostra fiducia nella tecnologia che vediamo giocare un ruolo importante nell'aiutarci a rimanere sani nel qui e ora.

** AGGIORNAMENTO: 9 marzo, 20: 20 **

Dr. Ricordi ha pubblicato un Q & A sulla sua pagina Facebook, dove ha risposto a una serie di domande sul DRI BioHub, tra cui diverse domande formulate esattamente come quelle che gli abbiamo proposto per la nostra copertura qui al

'Mine

che porta in su per l'annuncio.E il 15 marzo 2013, il dott. Luca Inverardi del DRI eseguirà un'intervista in diretta su TuDiabetes dalle 14:00 al PST. Disclaimer : Contenuto creato dal team Diabetes Mine. Per maggiori dettagli clicca qui.

Disclaimer Questo contenuto è stato creato per Diabetes Mine, un blog sulla salute dei consumatori incentrato sulla comunità dei diabetici. Il contenuto non è revisionato da un medico e non aderisce alle linee guida editoriali di Healthline. Per ulteriori informazioni sulla partnership di Healthline con Diabetes Mine, fare clic qui.