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Sommario:
Wow, sembra come eoni da quando abbiamo chiacchierato con l'influente dottoressa Denise Faustman sulla sua controversa ricerca nella creazione di un vaccino per curare il diabete.
Per chi non ha familiarità con il lavoro del Dr. Faustman al Massachusetts General Hospital, ha studiato a lungo qualcosa chiamato
Avanti veloce al 2015 - sono passati cinque anni dal suo primo ciclo di ricerche e quella chiacchierata iniziale con 'Mine editore AmyT nel 2009, e circa tre anni da quando ha pubblicato la nostra ultima intervista one-to-one con il Dr. Faustman. Molto è andato avanti, anche se lei è in gran parte in uno schema di attesa che attende l'inizio della prossima fase di studi clinici, ci dice.
Oggi siamo lieti di portarvi nuovi aggiornamenti direttamente dalla dottoressa Faustman: Infine, i suoi studi di Fase II cominceranno nei prossimi mesi! Ecco la nostra recente intervista telefonica con lei, inclusi gli aggiornamenti sullo stato generale della sua ricerca, che ora sembra avere più sostegno dalla più ampia comunità scientifica mondiale.
DM) Per tutti noi, persone non scientifiche là fuori, ci danno un primer su BCG e su cosa si basa la vostra ricerca?
DF) Essenzialmente, BCG è un parente non tossico vicino di TB e fu notato all'inizio del 1900 quando il consumo uccise molte persone. C'era un gruppo di persone all'interno di una popolazione che non moriva o non aveva nemmeno la tubercolosi, e si è scoperto che erano le ragazze a mungere le mucche. È così che è stato scoperto BCG e nel tempo abbiamo appreso che era a causa delle mucche e delle mammelle e c'era un'altra forma di BCG nelle fattorie. Quindi, potrebbe essere sviluppato un vaccino.
Portare questo al diabete è interessante, dato che non l'abbiamo seguito di per sé. Quello che sapevamo da 20 anni di dati scientifici (al momento), è che BCG non cade dal cielo - anche se lo desiderassi. Le persone con diabete di tipo 1, sclerosi multipla (SM) e altre malattie avevano una deficienza relativa in un ormone noto come TNF e con un vaccino naturale che potenziava il TNF, si poteva liberarsi di cellule T difettose e potenziare i T-regs, e il pancreas si rigenera.Abbiamo deciso di utilizzare un vaccino sicuro di 100 anni per fare in modo che ciò accada e abbiamo scoperto che funziona.
Secondo questa cronologia della ricerca BCG, il processo umano di Fase I è finito cinque anni fa. Quali sono stati i risultati?
Nei primi dati, abbiamo dimostrato che nei diabetici a lungo termine, infatti, questi T-regs sono stati potenziati e abbiamo potuto vedere la morte mirata di cellule T cattive. Abbiamo anche l'inizio della rigenerazione del pancreas. Certo, nessuno stava ancora buttando via le siringhe per l'insulina, perché era solo l'inizio … ma ha dimostrato che ciò poteva essere fatto. E, soprattutto, questo è stato nel tipo 1 a lungo termine con 15 a 20 anni - che ha fatto vibrare un sacco di persone. Si trattava di una popolazione di pazienti assolutamente unica, e non di quanto la maggior parte della ricerca sia stata condotta in individui di nuova diagnosi.
Le persone coinvolte nel processo hanno avuto il diabete per una media di 15 anni, e questo ha dimostrato che potremmo ripristinare la produzione di insulina, almeno brevemente, per le persone che avevano il tipo 1 per molti anni. La fase I era nel 2010, quindi vedremo presto il follow-up di cinque anni: qualcosa che abbiamo appreso dalla ricerca BCG sulla sclerosi multipla è importante, e quindi dovremo studiare nuovamente i pazienti con il tipo 1 che hanno attraversato questo .
Qual è stato il ritardo nell'avvio di Phase II?
Sono felice che tu l'abbia chiesto. Quello che abbiamo fatto è dimostrare al mondo che c'è un'altra ragione per cui dovremmo fare questi test in persone che hanno avuto questa malattia per molto tempo. Ma anche solo lavorando insieme ad altri, oltre il diabete. Nello spirito della scienza, stiamo condividendo con altri gruppi in tutto il mondo che studiano BCG, sia che si tratti di celiaci o di SM o di Sindrome di Sjogren. Dovrebbero essere in grado di continuare ad apprendere dalle nostre ricerche, senza iniziare la stessa ricerca e, naturalmente, senza compromettere la nostra ricerca.
Il più grande roadblock in cui ci siamo imbattuti è stato lo scarso rifornimento di BCG negli Stati Uniti, perché ha smesso di essere prodotto dopo che la fabbrica di Big Pharma lo ha chiuso. BCG non è un prodotto high-tech, quindi quando vai a fare di più, è limitato a dove può essere fabbricato - un po 'come un vaccino antinfluenzale, non puoi farlo in nessun laboratorio. Pensalo in questo modo: se hai una pianta che produce patatine fritte, non puoi improvvisamente iniziare a preparare hamburger anche se sono entrambi prodotti alimentari spesso serviti insieme. Dovevamo ottenere un contratto per farlo. Non volevamo essere nel settore manifatturiero, ma abbiamo dovuto continuare questa ricerca.
A partire da due settimane fa, abbiamo un nuovo ceppo BCG e processo di fabbricazione che è stato ottenuto attraverso la FDA. Siamo molto orgogliosi di dove siamo.
Non sembra economico …
Abbiamo raccolto fondi e finora abbiamo raccolto $ 18. 9 milioni. Il NIH è ora coinvolto in questi studi e ne finanzia la Sindrome di Sjogren, ei dati provenienti da modelli animali mostrano che piccole dosi di BCG in Sjogren hanno un effetto simile a quello del diabete: fermare la malattia e rigenerare l'organo. Quindi, è incoraggiante vederli investiti.La JDRF non è a bordo. E Helmsley Charitable Trust è simile a JDRF, poiché sono interessati a partecipare alla discussione su tutto questo. Le persone votano con i loro dollari per la ricerca, e per questa ricerca BCG arrivano grossi soldi dall'Europa, dal NIH, dalla Lee Iacocca Family Foundation e da donatori privati.
Quindi, come sarà la Fase II e quando andrà?
Vedremo quanto BCG è necessario e con quale frequenza. Questa è la chiave, il segreto: sapere quanto bisogna dosare. Con la Fase II-a, proverò a far corrispondere perfettamente quei risultati nella Fase I, con il tipo 1 di vecchia data che produce ancora un piccolo peptide C. Quindi sarà la fase II-B in cui non vi è il peptide C in tipo 1 di lunga data. E dopo ogni parte, dobbiamo seguire queste persone per altri cinque anni.
Abbiamo ottenuto l'approvazione per la Fase II e siamo tutti OK sul fronte della produzione, quindi inizierà tra poco. Probabilmente nei prossimi mesi. Nel nostro ultimo aggiornamento di ricerca dall'autunno, abbiamo scritto che stiamo progettando per 120 persone. Siamo sempre alla ricerca di più pazienti per farne parte, quindi le persone interessate possono inviarci un'email all'indirizzo diabetestrial @ partners. org.
Ma non vedremo i risultati in qualsiasi momento presto, dal momento che stiamo parlando di un altro studio di cinque anni …
Queste non sono prove veloci, in nessun modo. Abbiamo un follow-up di cinque anni. Ma questo è importante, perché dopo più di due anni, gli effetti diventano monumentalmente più significativi. Sappiamo che ne è valsa la pena, perché i dati mostrano ora dall'Europa che l'utilizzo di BCG rispetto allo standard di cura è più efficace.
La comunità medica in genere non ti ha sostenuto in passato. Pensi che ora ci sia più accettazione e supporto del tuo lavoro?
È piuttosto sorprendente quello che è successo negli ultimi anni. Questo è un farmaco economico e generico che potrebbe essere molto efficace, e abbiamo continuato a dire quel messaggio più e più volte dall'inizio. Ora, è davvero decollato, soprattutto al di fuori degli Stati Uniti, dove non esistono problemi di concorrenza e di prezzi come quelli che abbiamo qui. Ci sono più sforzi su questo, e i dati raccontano una storia efficace.
Abbiamo collaboratori in tutto il mondo che adottano questi provvedimenti, e questo è per noi abbastanza buono, che altri vogliono far parte di questa storia.
Dicci qualcosa di più su come questa ricerca è diventata globale?
Ci sono più di 7 istituzioni che lo studiano su una serie di diverse condizioni autoimmuni, ei primi dati mostrano che l'efficacia di BCG potrebbe essere migliore di qualsiasi altro farmaco sul mercato ora.
In Turchia, hanno deciso di seguire BCG sulla prevenzione del diabete, in realtà. Quello era negli studi sui topi … non che ci si possa fidare di un topo, ma ha rinforzato ciò che era già stato trovato negli altri studi sui topi. I bambini con un solo vaccino, di 12 e 14 anni, avevano la stessa incidenza di quelli nella popolazione generale; ma se i bambini hanno avuto tre vaccinazioni, l'incidenza di T1D è andata giù. Quello è stato il primo trial di prevenzione che utilizzava più dosi e che i dati sono stati dati a un gruppo a Londra per la ri-analisi e sono stati convalidati.
In Danimarca l'anno scorso, hanno testato 5.000 neonati e li hanno riavviati su BCG e guarderanno tra 2-5 anni per vedere le allergie e tutti i biomarcatori che emergono dall'uso del vaccino .
Come ho detto prima, il NIH ha iniziato le prove su Sjogren's, e ci sono più di 7 altri in tutto il mondo che stanno studiando questo.
Ora, ci sono circa 20 giornali in tutto il mondo che mostrano ciò che tutti vedono - che ciò che abbiamo detto ai pazienti per decenni riguardo al periodo della luna di miele era sbagliato. Questo apre gli occhi a endocrinologi e pazienti, a una nuova visione. Che queste persone dovrebbero essere utilizzate per le prove, e non solo andare su una pompa perché hanno avuto il diabete per troppo tempo. Speriamo che il concetto riprenda.
Hai anche pubblicato un libro su tutta questa collaborazione globale l'anno scorso, giusto?
Questo era basato su una riunione senza scopo di lucro alla fine del 2013 e abbiamo invitato circa 12 gruppi a partecipare e condividere le loro ricerche su BCG. Quel libro, Il valore di BCG e TNF nell'autoimmunità , è un rapporto sulla riunione e su ciò che abbiamo discusso. Una cosa è stata il modo in cui abbiamo imparato dalla comunità di ricerca sulla SM che avevamo bisogno di studiare le persone e il farmaco per cinque anni, e questo ha cambiato il modo in cui guardavamo le prossime prove di Fase II. Questo è stato il nostro primo incontro, e ne avremo un altro in Italia questo ottobre con più gruppi invitati.
Come è cambiata la ricerca sul diabete, da quando hai iniziato?
Dieci anni fa, nessuno usava la parola R (rigenerazione), e non ci è stato permesso di usarlo nei nostri documenti scientifici. Questo è cambiato nel tempo, e ora è un concetto comune che tutti stanno cercando. Abbiamo fatto molta strada, nel pensare a come il pancreas umano fa questo molto lentamente, come nella SM dove ci vogliono cinque anni.
Nonostante a volte li usi da soli, non sei un fan della ricerca sui topi … cosa vedi cambiare per quanto riguarda la dipendenza e lo scetticismo della comunità scientifica sui topi "curanti"?
Mi piace dire che è un lavoro piacevole studiare i topi, e solo scrivere alcuni documenti all'anno e non doverlo tradurre negli umani. È una buona mossa di carriera studiare i topi, e questo è un grosso problema. All'ADA Scientific Sessions dello scorso anno, un ricercatore svedese si alzò e disse a tutti nell'auditorium che dovevano vergognarsi. Perché abbiamo fallito in ogni trial di tipo 1 negli ultimi 10 anni, dal momento che si basa sulla ricerca sui topi e che non funziona. E questo è vero - le prove T1D stanno diventando un brutto nome, perché tutti sentono la stessa cosa. Le persone si sentono frustrate perché i topi sono guariti, ma la ricerca della gente fallisce. È così importante ottenere quella ricerca sugli umani. Dobbiamo iniziare a dire ai nostri ricercatori: non pubblicare una storia di topo dicendo che hai qualcosa di 'nuovo ed efficace' a meno che non ottieni campioni di sangue dagli umani che mostrano lo stesso. Se credi davvero nei tuoi dati, allora farai meglio ad avanzare verso gli umani prima di alzarti in piedi e dire quanto è grande questa scoperta.
Infine, come possono le persone seguire gli ultimi sviluppi nella ricerca BCG, Denise?
Abbiamo una newsletter a cui puoi iscriverti e le persone possono raggiungerci per ottenere maggiori informazioni su Faustman Lab o via e-mail a diabetestrial @ partners. org .
Grazie per aver dedicato del tempo a chiacchierare di nuovo, Denise - non vedo l'ora di vedere la fase successiva, anche se ci vorranno 5 anni per vedere i risultati. Tienici d'occhio, ovviamente!
*** Aggiornamento di giugno 2015 ***
La FDA ha annunciato di aver ufficialmente approvato lo studio di fase II di Dr. Faustman, che si protrae fino al giugno del 2023. Le informazioni sugli studi clinici sono disponibili qui.
Disclaimer : Contenuto creato dal team Diabetes Mine. Per maggiori dettagli clicca qui.responsabilità
Questo contenuto è stato creato per Diabetes Mine, un blog sulla salute dei consumatori incentrato sulla comunità del diabete. Il contenuto non è revisionato da un medico e non aderisce alle linee guida editoriali di Healthline. Per ulteriori informazioni sulla partnership di Healthline con Diabetes Mine, fare clic qui.
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