Neoplasie mielodisplastiche o mieloproliferative (tipi di leucemia)

Fatti sulle neoplasie mielodisplastiche / mieloproliferative

Le neoplasie mielodisplastiche / mieloproliferative sono un gruppo di malattie in cui il midollo osseo produce
troppi globuli bianchi.
Le neoplasie mielodisplastiche / mieloproliferative hanno caratteristiche sia delle sindromi mielodisplastiche che
neoplasie mieloproliferative.
Esistono diversi tipi di neoplasie mielodisplastiche / mieloproliferative.
I test che esaminano il sangue e il midollo osseo vengono utilizzati per rilevare (trovare) e diagnosticare
neoplasie mielodisplastiche / mieloproliferative.

La leucemia mielomonocitica cronica è una malattia in cui troppi mielociti e monociti (immaturi
globuli bianchi) sono prodotti nel midollo osseo.
L'età avanzata e l'essere maschi aumentano il rischio di leucemia mielomonocitica cronica.
Segni e sintomi di leucemia mielomonocitica cronica comprendono febbre, perdita di peso e sensazione molto
stanco.

La leucemia mielomonocitica giovanile è una malattia infantile in cui troppi mielociti e monociti
(globuli bianchi immaturi) vengono prodotti nel midollo osseo.
Segni e sintomi di leucemia mielomonocitica giovanile comprendono febbre, perdita di peso e sensazione molto
stanco.

La leucemia mieloide cronica atipica è una malattia in cui troppi granulociti (bianco immaturo
cellule del sangue) sono prodotte nel midollo osseo.
Segni e sintomi di leucemia mieloide cronica atipica comprendono ecchimosi o sanguinamento e
sentirsi stanco e debole.

La neoplasia mielodisplastica / mieloproliferativa, non classificabile, è una malattia che presenta entrambe le caratteristiche
malattie mielodisplastiche e mieloproliferative ma non è leucemia mielomonocitica cronica, giovanile
leucemia mielomonocitica o leucemia mieloide cronica atipica.
Segni e sintomi di neoplasia mielodisplastica / mieloproliferativa, non classificabile, comprendono febbre, peso
perdita e sentirsi molto stanchi.

Non esiste un sistema di stadiazione standard per le neoplasie mielodisplastiche / mieloproliferative.
Esistono diversi tipi di trattamento per i pazienti con neoplasie mielodisplastiche / mieloproliferative.
Vengono utilizzati cinque tipi di trattamento standard:
Chemioterapia
Altra terapia farmacologica
Trapianto di cellule staminali
Terapia di supporto
Terapia mirata
Nuovi tipi di trattamento sono in fase di sperimentazione in studi clinici.
Il trattamento per le neoplasie mielodisplastiche / mieloproliferative può causare effetti collaterali.
I pazienti potrebbero voler pensare di prendere parte a una sperimentazione clinica.
I pazienti possono accedere a studi clinici prima, durante o dopo l'inizio del trattamento del cancro.
Potrebbero essere necessari test di follow-up.

Cosa sono le neoplasie mielodisplastiche / mieloproliferative?

Le neoplasie mielodisplastiche / mieloproliferative sono un gruppo di malattie in cui il midollo osseo produce troppi globuli bianchi. Normalmente, il midollo osseo produce cellule staminali del sangue (cellule immature) che diventano cellule del sangue mature nel tempo. Una cellula staminale del sangue può diventare una cellula staminale mieloide o una cellula staminale linfoide. Una cellula staminale linfoide diventa un globulo bianco. Una cellula staminale mieloide diventa uno dei tre tipi di cellule del sangue mature:

• Globuli rossi che trasportano ossigeno e altre sostanze a tutti i tessuti del corpo.
• Globuli bianchi che combattono le infezioni e le malattie.
• Piastrine che formano coaguli di sangue per fermare l'emorragia.

Le neoplasie mielodisplastiche / mieloproliferative presentano sia le sindromi mielodisplastiche sia le neoplasie mieloproliferative.

Nelle malattie mielodisplastiche, le cellule staminali del sangue non maturano in globuli rossi, globuli bianchi o piastrine sani. Le cellule del sangue immature, chiamate esplosioni, non funzionano come dovrebbero e muoiono nel midollo osseo o subito dopo che entrano nel sangue. Di conseguenza, ci sono meno globuli rossi, globuli bianchi e piastrine sani.

Nelle malattie mieloproliferative, un numero maggiore di normale di cellule staminali del sangue diventa uno o più tipi di cellule del sangue e il numero totale di cellule del sangue aumenta lentamente.

Questo riassunto riguarda le neoplasie che presentano caratteristiche sia delle malattie mielodisplastiche che mieloproliferative.

Esistono diversi tipi di neoplasie mielodisplastiche / mieloproliferative.

I 3 principali tipi di neoplasie mielodisplastiche / mieloproliferative includono quanto segue:

• Leucemia mielomonocitica cronica (CMML).
• Leucemia mielomonocitica giovanile (JMML).
• Leucemia mieloide cronica atipica (LMC).

Quando una neoplasia mielodisplastica / mieloproliferativa non corrisponde a nessuno di questi tipi, si chiama
neoplasia mielodisplastica / mieloproliferativa, non classificabile (MDS / MPN-UC). Le neoplasie mielodisplastiche / mieloproliferative possono progredire fino alla leucemia acuta.

Messa in scena per neoplasie mielodisplastiche / mieloproliferative

La stadiazione è il processo utilizzato per scoprire fino a che punto si è diffuso il cancro. Non esiste un sistema di stadiazione standard per le neoplasie mielodisplastiche / mieloproliferative. Il trattamento si basa sul tipo di neoplasia mielodisplastica / mieloproliferativa del paziente. È importante conoscere il tipo per pianificare il trattamento.

Quali test diagnosticano le neoplasie mielodisplastiche / mieloproliferative?

I test che esaminano il sangue e il midollo osseo vengono utilizzati per rilevare (trovare) e diagnosticare neoplasie mielodisplastiche / mieloproliferative. Possono essere utilizzati i seguenti test e procedure:

Esame fisico e anamnesi : esame del corpo per verificare i segni generali di salute, compreso il controllo di segni di malattia come milza e fegato ingrossati. Verrà anche presa una storia delle abitudini di salute del paziente e delle malattie e trattamenti passati.

Emocromo completo (CBC) con differenziale : procedura in cui viene prelevato un campione di sangue e verificato quanto segue:

• Il numero di globuli rossi e piastrine.
• Il numero e il tipo di globuli bianchi.
• La quantità di emoglobina (la proteina che trasporta l'ossigeno) nei globuli rossi.
• La parte del campione costituita da globuli rossi.

Striscio di sangue periferico : una procedura in cui viene controllato un campione di sangue per verificare la presenza di cellule di esplosione, il numero e il tipo di globuli bianchi, il numero di piastrine e i cambiamenti nella forma delle cellule del sangue.

Studi di chimica del sangue : una procedura in cui viene controllato un campione di sangue per misurare la quantità di determinate sostanze rilasciate nel sangue dagli organi e dai tessuti del corpo. Una quantità insolita (superiore o inferiore al normale) di una sostanza può essere un segno di malattia.

Aspirazione e biopsia del midollo osseo : rimozione di un piccolo pezzo di midollo osseo e osseo inserendo un ago nell'osso iliaco o lo sterno. Un patologo visualizza al microscopio sia i campioni di midollo osseo sia quelli al microscopio per cercare cellule anormali.

Striscio di sangue periferico : una procedura in cui viene controllato un campione di sangue per verificare la presenza di cellule di esplosione, il numero e il tipo di globuli bianchi, il numero di piastrine e i cambiamenti nella forma delle cellule del sangue.

Studi di chimica del sangue : una procedura in cui viene controllato un campione di sangue per misurare la quantità di determinate sostanze rilasciate nel sangue dagli organi e dai tessuti del corpo. Una quantità insolita (superiore o inferiore al normale) di una sostanza può essere un segno di malattia.

Aspirazione e biopsia del midollo osseo : rimozione di un piccolo pezzo di midollo osseo e osseo inserendo un ago nell'osso iliaco o lo sterno. Un patologo visualizza al microscopio sia i campioni di midollo osseo sia quelli al microscopio per cercare cellule anormali.

Che cos'è la leucemia mielomonocitica cronica?

La leucemia mielomonocitica cronica è una malattia in cui vengono prodotti troppi mielociti e monociti (globuli bianchi immaturi) nel midollo osseo. Nella leucemia mielomonocitica cronica (CMML), il corpo dice a troppe cellule staminali del sangue di diventare due tipi di globuli bianchi chiamati mielociti e monociti. Alcune di queste cellule staminali del sangue non diventano mai globuli bianchi maturi. Questi globuli bianchi immaturi sono chiamati esplosioni. Nel tempo, i mielociti, i monociti e le esplosioni affollano i globuli rossi e le piastrine nel midollo osseo. Quando ciò accade, possono verificarsi infezioni, anemia o sanguinamento facile.

L'età avanzata e l'essere maschi aumentano il rischio di leucemia mielomonocitica cronica.

Tutto ciò che aumenta le possibilità di contrarre una malattia è chiamato fattore di rischio. I possibili fattori di rischio per CMML includono quanto segue:

• Età avanzata
• Essere maschi.
• Essere esposti a determinate sostanze sul luogo di lavoro o nell'ambiente.
• Essere esposti alle radiazioni.
• Trattamento passato con alcuni farmaci antitumorali.

Segni e sintomi di leucemia mielomonocitica cronica comprendono febbre, perdita di peso e sensazione di stanchezza. Questi e altri segni e sintomi possono essere causati da CMML o da altre condizioni. Verificare con il proprio medico se si dispone di uno dei seguenti:

• Febbre senza motivo noto.
• Infezione.
• Mi sento molto stanco.
• Perdita di peso senza motivo noto.
• Facile ecchimosi o sanguinamento.
• Dolore o sensazione di pienezza sotto le costole.
• Alcuni fattori influenzano la prognosi (possibilità di recupero) e le opzioni di trattamento.
• La prognosi (possibilità di recupero) e le opzioni di trattamento per la CMML dipendono da quanto segue:
• Il numero di globuli bianchi o piastrine nel sangue o nel midollo osseo.
• Se il paziente è anemico.
• La quantità di esplosioni nel sangue o nel midollo osseo.
• La quantità di emoglobina nei globuli rossi.
• Se ci sono alcuni cambiamenti nei cromosomi.

Che cos'è la leucemia mielomonocitica giovanile?

La leucemia mielomonocitica giovanile è una malattia infantile in cui vengono prodotti troppi mielociti e monociti (globuli bianchi immaturi) nel midollo osseo.

La leucemia mielomonocitica giovanile (JMML) è un raro tumore infantile che si verifica più spesso nei bambini di età inferiore ai 2 anni. I bambini con neurofibromatosi di tipo 1 e i maschi hanno un aumentato rischio di leucemia mielomonocitica giovanile.

In JMML, il corpo dice a troppe cellule staminali del sangue di diventare due tipi di globuli bianchi chiamati mielociti e monociti. Alcune di queste cellule staminali del sangue non diventano mai globuli bianchi maturi. Questi globuli bianchi immaturi sono chiamati esplosioni. Nel tempo, i mielociti, i monociti e le esplosioni affollano i globuli rossi e le piastrine nel midollo osseo. Quando ciò accade, possono verificarsi infezioni, anemia o sanguinamento facile.

Segni e sintomi di leucemia mielomonocitica giovanile comprendono febbre, perdita di peso e sensazione di stanchezza. Questi e altri segni e sintomi possono essere causati da JMML o da altre condizioni. Verificare con il proprio medico se si dispone di uno dei seguenti:

• Febbre senza motivo noto.
• Avere infezioni, come bronchite o tonsillite.
• Mi sento molto stanco.
• Facile ecchimosi o sanguinamento.
• Eruzione cutanea.
• Gonfiore indolore dei linfonodi nel collo, sotto le ascelle, nello stomaco o nell'inguine.
• Dolore o sensazione di pienezza sotto le costole.
• Alcuni fattori influenzano la prognosi (possibilità di recupero) e le opzioni di trattamento.
• La prognosi (possibilità di recupero) e le opzioni di trattamento per JMML dipendono da quanto segue:
• L'età del bambino alla diagnosi.
• Il numero di piastrine nel sangue.
• La quantità di un certo tipo di emoglobina nei globuli rossi.

Che cos'è la leucemia mieloide cronica atipica?

La leucemia mieloide cronica atipica è una malattia in cui vengono prodotti troppi granulociti (globuli bianchi immaturi) nel midollo osseo. Nella leucemia mieloide cronica atipica (LMC), il corpo dice a troppe cellule staminali del sangue di diventare un tipo di globuli bianchi chiamati granulociti. Alcune di queste cellule staminali del sangue non diventano mai globuli bianchi maturi. Questi globuli bianchi immaturi sono chiamati esplosioni. Nel tempo, i granulociti e le esplosioni affollano i globuli rossi e le piastrine nel midollo osseo.

Le cellule di leucemia nella LMC atipica e nella LMC si assomigliano al microscopio. Tuttavia, nella LMC atipica non esiste un certo cambiamento cromosomico, chiamato "cromosoma Philadelphia".

Segni e sintomi di leucemia mieloide cronica atipica comprendono ecchimosi o sanguinamento e sensazione di stanchezza e debolezza.

Questi e altri segni e sintomi possono essere causati da LMC atipica o da altre condizioni. Verificare con il proprio medico se si dispone di uno dei seguenti:

• Mancanza di respiro
• Pelle pallida.
• Sensazione di stanchezza e debolezza.
• Facile ecchimosi o sanguinamento.
• Petecchie (macchie piatte e precise sotto la pelle causate da sanguinamento).
• Dolore o sensazione di pienezza sotto le costole sul lato sinistro.

Alcuni fattori influenzano la prognosi (possibilità di recupero). La prognosi (possibilità di recupero) per la LMC atipica dipende dal numero di globuli rossi e piastrine nel sangue.

Che cos'è la neoplasia mielodisplastica / mieloproliferativa non classificata?

La neoplasia mielodisplastica / mieloproliferativa, non classificabile, è una malattia che presenta caratteristiche sia di malattie mielodisplastiche che mieloproliferative ma non è leucemia mielomonocitica cronica, leucemia mielomonocitica giovanile o leucemia mieloide cronica atipica.

Nella neoplasia mielodisplastica / mieloproliferativa, non classificabile (MDS / MPD-UC), il corpo dice a troppe cellule staminali del sangue di diventare globuli rossi, globuli bianchi o piastrine. Alcune di queste cellule staminali del sangue non diventano mai cellule del sangue mature. Queste cellule del sangue immature sono chiamate esplosioni. Nel tempo, i globuli rossi anomali e le esplosioni nel midollo osseo affollano i globuli rossi sani, i globuli bianchi e le piastrine. MDS / MPN-UC è una malattia molto rara. Perché è così raro, i fattori che influenzano il rischio e la prognosi non sono noti.

Segni e sintomi di neoplasia mielodisplastica / mieloproliferativa, non classificabile, comprendono febbre, perdita di peso e sensazione di stanchezza.

Questi e altri segni e sintomi possono essere causati da MDS / MPN-UC o da altre condizioni. Verificare con il proprio medico se si dispone di uno dei seguenti:

• Febbre o infezioni frequenti.
• Mancanza di respiro
• Sensazione di stanchezza e debolezza.
• Pelle pallida.
• Facile ecchimosi o sanguinamento.
• Petecchie (macchie piatte e precise sotto la pelle causate da sanguinamento).
• Dolore o sensazione di pienezza sotto le costole.

Qual è il trattamento per le neoplasie mielodisplastiche / mieloproliferative?

Sono disponibili diversi tipi di trattamenti per pazienti con neoplasie mielodisplastiche / mieloproliferative.

Alcuni trattamenti sono standard (il trattamento attualmente utilizzato) e alcuni sono in fase di test in studi clinici. Uno studio clinico di trattamento è uno studio di ricerca inteso ad aiutare a migliorare i trattamenti attuali o ottenere informazioni su nuovi trattamenti per i pazienti con cancro. Quando gli studi clinici dimostrano che un nuovo trattamento è migliore del trattamento standard, il nuovo trattamento può diventare il trattamento standard. I pazienti potrebbero voler pensare di prendere parte a una sperimentazione clinica. Alcuni studi clinici sono aperti solo ai pazienti che non hanno iniziato il trattamento.

Vengono utilizzati cinque tipi di trattamento standard:

Chemioterapia

La chemioterapia è un trattamento del cancro che utilizza farmaci per fermare la crescita delle cellule tumorali, uccidendo le cellule o impedendole di dividersi. Quando la chemioterapia viene presa per via orale o iniettata in una vena o muscolo, i farmaci entrano nel flusso sanguigno e possono raggiungere le cellule tumorali in tutto il corpo (chemioterapia sistemica). Quando la chemioterapia viene inserita direttamente nel liquido cerebrospinale, in un organo o in una cavità del corpo come l'addome, i farmaci colpiscono principalmente le cellule tumorali in quelle aree (chemioterapia regionale). Il modo in cui viene somministrata la chemioterapia dipende dal tipo e dallo stadio del tumore in trattamento. La chemioterapia combinata è un trattamento che utilizza più di un farmaco antitumorale.

Altra terapia farmacologica

L'acido retinoico 13-cis è un farmaco simile alla vitamina che rallenta la capacità del cancro di produrre più cellule tumorali e cambia il modo in cui queste cellule appaiono e agiscono.

Trapianto di cellule staminali

Il trapianto di cellule staminali è un metodo per sostituire le cellule del sangue che vengono distrutte dalla chemioterapia. Le cellule staminali (cellule del sangue immature) vengono rimosse dal sangue o dal midollo osseo del paziente o di un donatore e vengono congelate e conservate. Una volta completata la chemioterapia, le cellule staminali immagazzinate vengono scongelate e restituite al paziente attraverso un'infusione. Queste cellule staminali reinfuse crescono in (e ripristinano) le cellule del sangue del corpo.

Terapia di supporto

Viene fornita assistenza di supporto per ridurre i problemi causati dalla malattia o dal suo trattamento. Le cure di supporto possono includere la terapia trasfusionale o la terapia farmacologica, come gli antibiotici per combattere le infezioni.

Terapia mirata

La terapia mirata è un trattamento del cancro che utilizza farmaci o altre sostanze per attaccare le cellule tumorali senza danneggiare le cellule normali. I farmaci terapeutici mirati chiamati inibitori della tirosina chinasi (TKI) sono usati per trattare la neoplasia mielodisplastica / mieloproliferativa, non classificabile. I TKI bloccano l'enzima, tirosina chinasi, che fa sì che le cellule staminali diventino più cellule del sangue (esplosioni) di quanto il corpo abbia bisogno. Imatinib mesylate (Gleevec) è un TKI che può essere utilizzato. Altri farmaci terapeutici mirati sono allo studio nel trattamento di JMML.

Nuovi tipi di trattamento sono in fase di sperimentazione in studi clinici.

Il trattamento per le neoplasie mielodisplastiche / mieloproliferative può causare effetti collaterali.

I pazienti potrebbero voler pensare di prendere parte a una sperimentazione clinica. Per alcuni pazienti, prendere parte a una sperimentazione clinica può essere la scelta migliore per il trattamento. Gli studi clinici fanno parte del processo di ricerca sul cancro. Vengono condotti studi clinici per scoprire se i nuovi trattamenti antitumorali sono sicuri, efficaci o migliori del trattamento standard.

Molti dei trattamenti standard odierni per il cancro si basano su studi clinici precedenti. I pazienti che prendono parte a una sperimentazione clinica possono ricevere il trattamento standard o essere tra i primi a ricevere un nuovo trattamento.

I pazienti che prendono parte a studi clinici aiutano anche a migliorare il modo in cui il cancro verrà trattato in futuro. Anche quando gli studi clinici non portano a nuovi trattamenti efficaci, spesso rispondono a domande importanti e aiutano a portare avanti la ricerca.

I pazienti possono accedere a studi clinici prima, durante o dopo l'inizio del trattamento del cancro.

Alcuni studi clinici includono solo pazienti che non hanno ancora ricevuto il trattamento. Altri studi testano trattamenti per pazienti il ​​cui tumore non è migliorato. Esistono anche studi clinici che testano nuovi modi per impedire il ripetersi del cancro (ritorno) o ridurre gli effetti collaterali del trattamento del cancro. Gli studi clinici si svolgono in molte parti del paese.

Potrebbero essere necessari test di follow-up.

Alcuni dei test che sono stati fatti per diagnosticare il cancro o per scoprire lo stadio del cancro possono essere ripetuti.

Alcuni test saranno ripetuti per vedere come sta funzionando il trattamento. Le decisioni sull'opportunità di continuare, modificare o interrompere il trattamento possono essere basate sui risultati di questi test.

Alcuni test continueranno ad essere eseguiti di volta in volta dopo la fine del trattamento. I risultati di questi test possono mostrare se la tua condizione è cambiata o se il tumore si è ripresentato (ritorna). Questi test sono talvolta chiamati test di follow-up o controlli

Opzioni di trattamento per neoplasie mielodisplastiche / mieloproliferative per tipo

Leucemia mielomonocitica cronica

Il trattamento della leucemia mielomonocitica cronica (CMML) può includere quanto segue:

• Chemioterapia con uno o più agenti.
• Trapianto di cellule staminali.
• Una sperimentazione clinica di un nuovo trattamento.

Leucemia mielomonocitica giovanile

Il trattamento della leucemia mielomonocitica giovanile (JMML) può includere quanto segue:

• Chemioterapia combinata
• Trapianto di cellule staminali.
• Terapia con acido 13-cis-retinoico.
• Una sperimentazione clinica di un nuovo trattamento, come la terapia mirata.

Leucemia mieloide cronica atipica

Il trattamento della leucemia mieloide cronica atipica (LMC) può includere la chemioterapia.

Neoplasia mielodisplastica / mieloproliferativa, non classificabile

Poiché la neoplasia mielodisplastica / mieloproliferativa, non classificabile (MDS / MPN-UC) è una malattia rara, si sa poco sul suo trattamento. Il trattamento può includere quanto segue:

• Trattamenti di terapia di supporto per gestire i problemi causati dalla malattia come infezione, sanguinamento e anemia.
• Terapia mirata (imatinib mesilato).