Gestione della leucemia mieloide cronica con farmaci

Che cos'è la leucemia mieloide cronica?

Leucemia mieloide cronica (LMC) è un tipo di tumore che colpisce il midollo osseo. Inizia nelle cellule che formano il sangue, con le cellule tumorali che si accumulano lentamente nel tempo. Le cellule malate non muoiono quando dovrebbero e gradualmente eliminano le cellule sane. Le persone spesso non si rendono conto di avere la LMC da diversi anni. Ma se non curato, il cancro può eventualmente invadere il sangue e diffondersi ad altri organi.

La LMC è probabilmente causata da una mutazione genetica che induce un globulo a produrre troppa proteina della tirosina chinasi. Questa proteina è ciò che consente alle cellule tumorali di crescere e moltiplicarsi.

TreatmentTreatment

In alcuni casi, la LMC può essere trattata e curata con un trapianto di cellule staminali o midollo osseo.

Il primo passo nel trattamento, tuttavia, è spesso una classe di farmaci chiamati inibitori della tirosin-chinasi (TKI). Possono essere molto efficaci nella gestione della malattia. I TKI agiscono bloccando l'azione della tirosina chinasi e bloccando la crescita di nuove cellule tumorali. Questi farmaci possono essere assunti per via orale a casa. Il primo TKI, che è stato approvato dalla FDA nel 2001, è diventato rapidamente il trattamento standard per la CML. Da allora sono stati introdotti molti altri TKI.

Imatinib (Gleevec)

Gleevec è stato il primo TKI a raggiungere il mercato nel 2001. Gli esami del sangue mostrano che la CML risponde rapidamente a Gleevec, generalmente entro uno o tre mesi. Gli effetti collaterali sono generalmente lievi e possono includere:

• nausea e vomito
• diarrea
• accumulo di liquido
• aumento di peso
• bruciore di stomaco
• dolore articolare e muscolare
• emocromo
• pelle rash
• sensazione di stanchezza
• edema
• febbre

Dasatinib (Sprycel)

Dasatinib può essere usato come trattamento di prima linea o quando Gleevec non funziona o non può essere tollerato. Insieme agli stessi effetti collaterali di Gleevec, Sprycel sembra aumentare il rischio di ipertensione arteriosa polmonare (PAH). La PAH è una condizione pericolosa che si verifica quando la pressione sanguigna è troppo alta nelle arterie dei polmoni. Sprycel non è raccomandato per coloro che hanno problemi cardiaci o polmonari.

Nilotinib (Tasigna)

Nilotinib (Tasigna) può anche essere un trattamento di prima linea, oppure può essere usato se altri farmaci non sono efficaci o gli effetti collaterali sono troppo grandi. Ha gli stessi effetti collaterali degli altri TKI, insieme ad alcuni effetti collaterali potenzialmente più gravi che i medici dovrebbero monitorare. Questi possono includere:

• sanguinamento nel cervello
• pancreas infiammato
• problemi al fegato
• una condizione cardiaca chiamata prolungamento QTc

Bosutinib (Bosulif)

Bosutinib (Bosulif) è approvato solo per coloro che ho già provato un altro TKI. Oltre agli effetti collaterali comuni ad altri TKI, Bosulif può anche causare danni al fegato o ai reni.Tuttavia, questo tipo di danno è raro.

Ponatinib (Iclusig)

Ponatinib (Iclusig) è l'unico farmaco che colpisce una specifica mutazione genica che può essere causata da altri TKI. A causa del potenziale di gravi effetti collaterali, è appropriato solo per coloro che hanno questa mutazione genetica o che hanno provato tutti gli altri TKIs senza successo. Iclusig aumenta il rischio di coaguli di sangue che possono causare infarto o ictus. Può anche causare insufficienza cardiaca congestizia.

Chemioterapia

La chemioterapia era il trattamento standard per la LMC prima dei TKI. È ancora utile per alcuni pazienti che non hanno avuto buoni risultati con TKI. A volte la chemioterapia verrà prescritta insieme a un TKI. Poiché la chemioterapia riduce il numero dei globuli bianchi, può essere utilizzata per uccidere le cellule cancerose esistenti. I TKI impediscono la formazione di nuove cellule tumorali.

PrognosiPrognosi

Sebbene alcuni TKI abbiano una lunga lista di possibili effetti collaterali, possono essere molto efficaci. La maggior parte delle persone va in remissione per diversi anni sui TKI, anche se potrebbe dover continuare a prendere il farmaco per il resto della loro vita.