Nuovi Trattamenti MS 2017: Chiedi all'esperto

Jennifer S. Graves, MD, PhD

Dr Jennifer Graves è una neurologa certificata dal consiglio di amministrazione presso il Centro per la sclerosi multipla a UCSF Medical Center e UCSF Benioff Children's Hospital La sua esperienza comprende malattie demielinizzanti per adulti e pediatrici, che sono disturbi del sistema nervoso come la sclerosi multipla in cui la guaina mielinica dei neuroni è danneggiata, e disturbi neuro-oftalmici, o disturbi visivi legati a il sistema nervoso.
Graves ha conseguito una laurea in medicina e un dottorato in biofisica presso la Southwestern Medical School dell'Università di Texas a Dallas. Ha completato una residenza in neurologia e una borsa di studio in neuro-oftalmologia presso l'Università della Pennsylvania a Philadelphia. Ha completato la formazione supplementare fellowship in più sclerosi nei centri di sclerosi multipla per adulti e pediatrici UCSF. Nella ricerca, i suoi studi comprendono la modellizzazione delle interazioni tra fattori di rischio genetici, ambientali e legati al sesso per lo sviluppo di malattie demielinizzanti e gli effetti di questi fattori di rischio sul tasso di recidiva e sulla disabilità. Ha ricevuto premi dalla National Multiple Sclerosis Society, Race to Erase MS e Foundation for the Consortium of Multiple Sclerosis Centres. Attualmente è professore associato di neurologia e oftalmologia presso UCSF.

Q: Che tipo di ricerca viene svolta in questo momento?

Mentre quasi tutti gli aspetti della SM vengono studiati in tutto il mondo, c'è stato un invito all'azione da parte della maggior parte delle agenzie di finanziamento per studiare la fase progressiva della malattia. Arrestare la progressione della disabilità è un passo fondamentale per curare alla fine le persone della malattia. Gli approcci includono la stimolazione delle cellule per sostituire la copertura mielinica danneggiata dei nervi, lo sviluppo di terapie per prevenire la morte delle cellule nervose e il trattamento precoce aggressivo della malattia.

D: Il mio specialista MS mi ha offerto una nuova infusione che dovrebbe ottenere l'approvazione rapida della FDA. In che modo questo nuovo farmaco è diverso dagli altri?

Questo farmaco si rivolge a un tipo di cellula chiamata cellula B, distinguendolo da altri tipi di farmaci MS. A differenza di altri farmaci che sono stati testati, ci sono prove di lieve riduzione della progressione della disabilità nella SM primaria-progressiva (PPMS). Non ci sono attualmente trattamenti approvati dalla FDA per la PPMS. Questa infusione dovrebbe essere rivista dalla FDA a dicembre 2016.

D: Come decidi se dovresti stare con il tuo trattamento attuale o passare a uno nuovo?

Se ti senti bene, hai risultati stabili nell'esame fisico e nelle scansioni MRI, e non hai effetti collaterali dal tuo attuale farmaco, non ci sarebbe alcun motivo immediato per cambiare i farmaci. Tuttavia, se una delle affermazioni non è vera (non ti senti bene o hai effetti collaterali o una nuova attività della malattia), sarebbe opportuno discutere altre terapie con il medico.

D: Qual è il "periodo di attesa" dopo aver cambiato i trattamenti per vedere se sta funzionando il nuovo?

Varia a seconda del farmaco. Per le terapie iniettabili e per il dimetilfumarato (Tecfidera), in genere daremo al farmaco almeno 6 mesi di lavoro. Fingolimod (Gilenya) e natalizumab (Tysabri) in genere funzionano più rapidamente.

D: Quali nuovi sviluppi o miglioramenti nei trattamenti possiamo aspettarci di vedere nei prossimi anni?

Penso che nei prossimi anni avremo qualche tipo di farmaco che promuove la mielinizzazione disponibile per i pazienti. La domanda chiave, tuttavia, è quanto bene questo tipo di farmaco funzionerà per alterare veramente il decorso della malattia.

D: Quali trattamenti e trattamenti con MS sono sicuri per le donne che desiderano iniziare una gravidanza?

Questo argomento richiede una consultazione attenta e personalizzata con un medico. Molte donne potrebbero essere in grado di interrompere in modo sicuro i farmaci durante la gravidanza, poiché la gravidanza stessa è protettiva contro le ricadute. Tuttavia, c'è il rischio di recidiva nel periodo post-partum.

Anche se questa decisione deve essere adattata alle esigenze cliniche e alla storia clinica del paziente, alcune regole generali sono:

• gli iniettabili sono probabilmente sicuri in gravidanza sulla base dei dati del registro,
• tutti e 3 gli agenti orali non dovrebbero essere usati in gravidanza,
• e con alcune precauzioni, il natalizumab (Tysabri) può essere appropriato per alcune donne per continuare dal primo al secondo trimestre di gravidanza.

D: Uno dei miei sintomi è un capogiro costante e debilitante. Quali trattamenti o rimedi dovrei prendere in considerazione?

La prima cosa da stabilire con il tuo medico è quale tipo di vertigini hai: sensazione di "stanza in rotazione", sensazione di dondolo, anomalie visive o sensazione di testa vuota. È importante fornire al tuo medico descrizioni molto specifiche di ciò che stai vivendo. Un esame approfondito neuro-oftalmologico e vestibolare può essere utile. Ci sono farmaci che possono ridurre le sensazioni di rotazione della stanza e può anche essere usata la terapia vestibolare. Esamineremo attentamente i tuoi farmaci per vedere se sono probabilmente i contributori ai sintomi di vertigini.

Q: Cosa viene studiato per la SM progressiva secondaria?

Alcuni dei farmaci attuali e in fase di sviluppo per la SM sono stati valutati per l'efficacia nella SM progressiva secondaria (SPMS). Sfortunatamente, non sono stati osservati grandi effetti fino ad oggi.

D: Oltre alla National MS Society, quali altre organizzazioni stanno lavorando alla ricerca per la malattia?

Il governo federale investe nella SM in gran parte attraverso il National Institutes of Health e il Dipartimento della Difesa. Inoltre, le borse di ricerca di società farmaceutiche, i singoli donatori filantropici e le borse di studio individuali di ricerca rendono possibile la ricerca.

Altre organizzazioni includono:

• Race to Erase MS
• Progetto di cure accelerate
• Fondazione Conrad N. Hilton
• Il consorzio di centri per la sclerosi multipla

Questo elenco non è esaustivo, ma mostra che molte altre organizzazioni stanno investendo nella ricerca sulla SM.

D: C'è una nuova speranza per una cura per la SM?

Stiamo vivendo un periodo di rapido sviluppo nel campo della SM, e sono ottimista sul fatto che entro i prossimi 5-10 anni avremo ottenuto progressi significativi e forse avremo persino identificato la causa o trovato una cura per la malattia.

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