Exondys 51 (eteplirsen) effetti collaterali, interazioni, usi e impronta di droga

Marchi: Exondys 51

Nome generico: eteplirsen

Che cos'è eteplirsen (Exondys 51)?

Eteplirsen agisce aiutando l'organismo a produrre una proteina chiamata distrofina. La distrofina è una proteina che aiuta a stabilizzare la struttura del tessuto muscolare ed è necessaria per il corretto sviluppo e la funzione muscolare. Senza distrofina, le fibre muscolari possono indebolirsi e danneggiarsi facilmente. Ciò può influire sui movimenti volontari come camminare.

I bambini con distrofia muscolare di Duchenne hanno una mutazione di un gene che normalmente indurrebbe il corpo a produrre distrofina.

Eteplirsen è usato nei bambini con distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Eteplirsen non è una cura per la DMD, ma questo medicinale può ridurre la debolezza muscolare e la perdita di massa muscolare causata da questa malattia.

Eteplirsen è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti su base "accelerata". Negli studi clinici, alcuni bambini hanno risposto a questo medicinale. Tuttavia, sono necessari ulteriori studi per determinare se eteplirsen è generalmente efficace nel trattamento della DMD.

Eteplirsen può anche essere usato per scopi non elencati in questa guida ai farmaci.

Quali sono i possibili effetti collaterali di eteplirsen (Exondys 51)?

Ottenere assistenza medica di emergenza se il bambino ha segni di una reazione allergica: orticaria; respirazione difficile; gonfiore del viso, delle labbra, della lingua o della gola.

Gli effetti collaterali comuni possono includere:

• dolore, lividi, prurito, eruzione cutanea o altra irritazione in cui è stato iniettato il medicinale;
• vomito;
• dolori articolari;
• problemi di equilibrio; o
• sintomi del raffreddore come naso chiuso, starnuti, mal di gola.

Questo non è un elenco completo di effetti collaterali e possono verificarsi altri. Chiamate il vostro medico per un consiglio medico circa gli effetti collaterali. Puoi segnalare effetti collaterali all'FDA al numero 1-800-FDA-1088.

Quali sono le informazioni più importanti che dovrei sapere su eteplirsen (Exondys 51)?

Prima che il bambino riceva eteplirsen, informi il medico di tutte le condizioni mediche o allergie del bambino e di tutti i medicinali che il bambino usa.

Cosa devo discutere con il mio medico prima di ricevere eteplirsen (Exondys 51)?

Informi il medico del bambino se eventuali iniezioni di eteplirsen precedenti hanno causato una grave reazione allergica nel bambino.

Prima che il bambino riceva eteplirsen, informi il medico di tutte le condizioni mediche o allergie del bambino e di tutti i medicinali che il bambino usa.

Sebbene eteplirsen sia stato usato principalmente nei bambini, non è noto se questo medicinale possa essere dannoso se usato durante la gravidanza o durante l'allattamento.

Come viene somministrato eteplirsen (Exondys 51)?

Eteplirsen viene somministrato come infusione in una vena. Un medico ti farà questa iniezione.

Per rendere l'iniezione più confortevole, un medicinale paralizzante può essere applicato nell'area della pelle in cui verrà inserito l'ago per flebo.

Eteplirsen viene somministrato una volta alla settimana. Questo medicinale deve essere iniettato lentamente e il completamento dell'infusione può richiedere fino a 1 ora.

Informi i caregiver se si avverte prurito, calore, sensazione di testa leggera o senso di oppressione al petto o difficoltà respiratorie durante l'iniezione di eteplirsen.

Informi il medico se il bambino presenta variazioni di peso. Le dosi di Eteplirsen si basano sul peso e qualsiasi modifica può influire sulla dose.

Cosa succede se mi manca una dose (Exondys 51)?

Chiama il medico di tuo figlio per istruzioni se perdi un appuntamento per l'iniezione di eteplirsen di tuo figlio.

Cosa succede se overdose (Exondys 51)?

Richiedere assistenza medica di emergenza o chiamare la linea di aiuto per i veleni al numero 1-800-222-1222.

Cosa devo evitare mentre ricevo eteplirsen (Exondys 51)?

Seguire le istruzioni del medico su eventuali restrizioni su alimenti, bevande o attività.

Quali altri farmaci influenzeranno eteplirsen (Exondys 51)?

Altri farmaci possono influenzare eteplirsen, inclusi medicinali da prescrizione e da banco, vitamine e prodotti erboristici. Informa ciascuno degli operatori sanitari di tuo figlio di tutti i medicinali che il bambino usa ora e di tutti i medicinali che il bambino inizia o smette di usare.

Il farmacista può fornire ulteriori informazioni su eteplirsen.