Diabete Cure Talk: Aggiornamenti della ricerca da ADA 2016

Stiamo ancora riprendendo fiato dopo l'enorme 76a conferenza delle Scientific Sessions dell'Associazione Americana di Diabete a New Orleans, dove il tech, i trattamenti e altre scienze del diabete sono stati al centro dell'attenzione. Che ne pensi della ricerca per la cura, potresti chiedere?

Scusa, non ci sono ancora cure.

Ma l'argomento è stato certamente toccato con un certo entusiasmo, specialmente alla luce dei titoli recenti sui passi avanti nei metodi biologici per porre fine al diabete una volta per tutte.

Abbiamo visto una manciata di presentazioni di poster a # 2016ADA che hanno parlato di questo progresso, anche se non è facile monitorare esattamente quante "cure" si sono effettivamente svolte quest'anno. Se cerchi la lista di centinaia di abstract scientifici ADA per la parola "cura", appaiono solo circa 18 poster, ma per essere precisi, devi includere termini specifici come "isoletta" o "beta" e poi leggere il centro commerciale.

Seguendo ADA, abbiamo contattato alcuni dei più importanti ricercatori che tendono a attirare l'attenzione più di ogni altra quando si parla di Cure Talk. Ecco cosa c'è nel nostro radar, a partire da questo punto medio di giugno 2016:

Insulina-Free, grazie a DRI

Quest'anno è una grande per il Diabetes Research Institute (DRI) di Miami, in quanto segna il 10 anni anniversario di tre PWD che sono stati essenzialmente "curati" e che rimangono insulino dopo aver ricevuto trapianti di isole un decennio fa.

E con il BioHub del DRI (un "mini organo" bioingegnerizzato che imita il pancreas nativo) che ha preso il pieno vigore lo scorso anno, il gruppo di ricerca sta aggiungendo il numero del suo successo "insulino-libero" storie.

Proprio mentre stava iniziando la grande conferenza ADA, le notizie videro che un uomo italiano di 41 anni diagnosticato con il tipo 1 quattro decenni prima era stato sostanzialmente guarito e ora privo di insulina, basato sul protocollo BioHub guidato dagli scienziati dalla Fondazione DRI. Il comunicato stampa intitolato "Primo paziente diabetico di tipo 1 in Europa è esente da terapia insulinica" merita una lettura.

Alla guida di questa ricerca ci sono tre scienziati italiani: il dott. Federico Bertuzzi, che dirige il programma di trapianto di isole; Il Dr. Mario Marazzi dell'Unità di Terapia del Tessuto; e il dott. Luciano De Carlis, direttore di Chirurgia generale e trapianti.

Dr. Camillo Ricordi, direttore del DRI e professore di ingegneria biomedica presso l'Università di Miami, afferma che l'istituto è molto entusiasta del "promettente passo avanti" in Europa, in quanto conferma i risultati ottenuti con il loro primo paziente, Wendy Peacock, trattato negli Stati Uniti con lo stesso protocollo lo scorso agosto.

Dopo il successo del trapianto BioHub di Wendy, il DRI ha condiviso il protocollo con ricercatori internazionali.La nuova ricerca conferma i risultati iniziali e conferma che questo processo di DRI funziona.

Questi due PWD si uniscono agli altri tre D-peep che sono stati essenzialmente curati attraverso il lavoro del DRI, dopo aver subito trapianti di isole 10 anni fa.

Ovviamente, l'accesso rimane un grosso problema e sono in corso troppi trapianti di isole, secondo il dott. Ricordi, che ne ha parlato in una presentazione all'ADA.

Tra i fattori che limitano l'accesso: costo complessivo della procedura e dei trattamenti, requisito per l'immunosoppressione cronica sistemica, troppo poca collaborazione globale, mancanza di rimborsi assicurativi e il blocco dell'accesso ai farmaci da parte dei brevetti.

Quali sono le prospettive? Dr. Ricordi dice che un nuovo studio clinico è in fase di pianificazione finale, chiamato Diabetes Islet Preservation Immune Treatment (DIPIT). Ha lo scopo di fermare l'attacco autoimmune e preservare la funzione delle isole. Questa sperimentazione sarà condotta in più centri al fine di accelerare la cronologia, velocizzare i dati di raccolta e monitorare i progressi.

Il DRI si è anche concentrato sullo sviluppo di una fornitura affidabile e abbondante di cellule produttrici di insulina o sulla rigenerazione delle cellule esistenti del corpo. Drs. Juan Dominguez-Bendala e Ricardo Pastori e il loro team hanno pubblicato dati critici lo scorso anno sui risultati utilizzando un singolo agente approvato dalla FDA, BMP-7, per convertire il tessuto non endocrino del pancreas in cellule produttrici di insulina. Il loro lavoro rappresenta la prima volta che questo è stato realizzato senza l'uso di alcuna manipolazione genetica.

Abbiamo saputo che il DRI ha in programma di ospitare una sessione alla Conferenza CWD Friends For Life il 6 luglio, discutendo i suoi studi clinici e il suo lavoro. Wendy Peacock senza insulina ci sarà, insieme a uno dei pazienti sottoposti a trapianto di isole da oltre un decennio fa, Chris Schuh. Il dott. Juan Dominguez-Bendala presenterà anche i risultati ottenuti lo scorso anno con BMP-7, così come altre ricerche focalizzate sulle isolette.

Ricerca sui vaccini BCG di Dr. Denise Faustman

Un anno fa, abbiamo riferito che la dottoressa Denise Faustman nel Massachusetts era finalmente pronta per iniziare la seconda fase della sua ricerca clinica su un possibile vaccino per curare il diabete.

Per chi non ha familiarità con il lavoro del Dr. Faustman, ha studiato a lungo qualcosa chiamato BCG (Bacillus Calmette Guerin), un vaccino generico che esiste da quasi un secolo e originariamente era stato progettato per combattere la tubercolosi (TB). L'idea: potenziare il BCG potrebbe impedire al pancreas di uccidere le cellule beta, consentendo a coloro affetti dal diabete di rigenerare queste cellule produttrici di insulina. Ha fatto una scoperta rivoluzionaria nei topi nel 2001, ma inizialmente non è stata in grado di replicarla, e la sua ricerca ha dato il via a una tempesta di polemiche tra la comunità medica e le organizzazioni di ricerca che dubitavano del suo approccio.

Ha terminato la Fase I della sua ricerca nel 2010 e l'anno scorso era pronta per passare alla Fase II.

Al più

recente ADA, il Dr. Faustman aveva in mostra due poster scientifici (1072-P e 1290-P) che mostravano aggiornamenti sul suo lavoro.Ci siamo collegati a lei seguendo l'evento NOLA, e lei ci ha detto che il suo lavoro continua ad andare avanti con successo.

Il grande aggiornamento : 120 dei 150 pazienti totali del primo studio sono stati arruolati in questo studio di Fase II e 75 di questi PWD hanno ricevuto almeno una dose di BCG.

In questo studio, sono multidose di BCG o placebo di tipo 1 di vecchia data che vivono con questa condizione da 15-20 anni. I partecipanti riceveranno 6 dosi di vaccinazione o placebo nel corso di questo processo quinquennale approvato dalla FDA.

Dr. Faustman considera l'A1C come l'endpoint principale, misurando il successo del processo in base alla quantità che A1C perde.

Sappiamo che c'è una grande spinta per guardare oltre l'A1C negli studi clinici e nei processi normativi. Quando abbiamo chiesto al Dr. Faustman di questo punto relativo alla sua ricerca, ha notato che il suo team sta misurando più di sette biomarcatori che includono C-Peptide e Tregs (cellule T-regolatorie), ma il biomarker più importante per l'approvazione dei farmaci rimane l'A1C .

"Molte persone guardano oltre l'A1C perché una generazione di prove di tipo 1 (e miliardi di dollari) non è riuscita a raggiungere l'endpoint A1C e pensano che non sia possibile. È come spostare i pali della porta. Stiamo essenzialmente prendendo a calci i posti di obiettivo in cui si trovano ora, e basandoci sul follow-up a lungo termine nei trial BCG in tutto il mondo, restiamo fiduciosi ", afferma. Faustman sottolinea inoltre che diversi altri studi BCG stanno andando avanti a livello globale , che vanno dalla valutazione della prevenzione nei neonati alle sperimentazioni sui farmaci con pazienti affetti da sclerosi multipla che si verificano in Italia.Questo è tutto lavoro importante correlato, i ricercatori sono in contatto e condividono le loro scoperte per determinare meglio come funziona il BCG.

Naturalmente, sarà ci vorrà un po 'di tempo prima che sentiamo i risultati del suo processo quinquennale, ma l'anno prossimo Faustman dice che il suo team presenterà i dati del follow-up di Fase 1 a lungo termine, che sarà completato da sette anni e mostrerà anni di importanti dati di follow-up, la sua ricerca rimane in modalità raccolta fondi e ha raccolto $ 20 milioni fino ad oggi.August dice che il suo team sta cercando altri volontari di studio che possono connettersi con loro attraverso il sito Web FaustmanLab.

ADA's Percorso per fermare il dia betes

Una sessione presso l'ADA ha visto una manciata di ricercatori lavorare come parte del prestigioso programma Pathway to Stop Diabetes finanziato dai sussidi. Tra questi c'era il Dr. Thomas Delong, un ricercatore del Colorado che vive anche con il T1D e che abbiamo intervistato sul suo lavoro all'inizio di quest'anno. Thomas sta studiando gli attacchi del sistema immunitario del corpo e come le cellule beta vengono distrutte, nella speranza di capire perché ciò accada e cosa si possa fare per prevenirlo.

Altre ricerche correlate alla cura

Come notato, c'erano un pugno di altri poster presso l'ADA che riguardavano direttamente la ricerca sulle cure. Il p-blogging del D-blogging Joshua Levy ha condiviso alcune prospettive su ciò che ha visto e sentito, e il suo post vale la pena di provarlo.

Tuttavia, tutto questo discorso di cura spesso viene travisato e sovraffollato, io.e. i titoli dei media di questo tipo:

"Le cellule staminali diabetiche sono state appena trasformate in cellule produttrici di insulina"

(storia qui) "Gli scienziati trovano cure per il diabete di tipo 2 nei roditori, non so come funziona "

(storia qui) " Probiotici una cura per il diabete? Incredibile ricerca che dovresti vedere "

(storia qui) Tuttavia, restiamo cautamente ottimisti grazie ai progressi sopra menzionati e ad altri lavori seri verso una cura, tra cui:

JDRF e ViaCyte:

All'inizio di questo mese, la JDRF ha pubblicato un video con l'ufficiale capo della missione org Aaron Kowalski, che è lui stesso un tipo 1, offrendo aggiornamenti sulla ricerca correlata alla cura. Ciò include il dispositivo ViaCyte che mostra la promessa preliminare di trasformare le cellule del pancreas precursore in quelle che producono insulina in grado di resistere all'attacco del sistema immunitario che porta al tipo 1. Connessione D-Research:

Puoi conoscere un numero di altri progetti di ricerca di cure minori e meno conosciuti attraverso Diabetes Research Connection e il suo centro online di crowdfunding per la ricerca di cure - che è solo un frammento di tutti gli sforzi in corso in tutto il mondo. Indipendentemente da ciò che verrà dopo, dobbiamo estendere un enorme GRAZIE agli scienziati che stanno conducendo questa ricerca, che si sono impegnati a fare la differenza per i PWD ovunque.

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