Aaron Kowalski spiega come sta avanzando JDRF

Dr. Aaron Kowalski è entrato a far parte della JDRF (Juvenile Diabetes Research Foundation) alcuni anni fa come direttore strategico della ricerca e dirige l'entusiasmante progetto Artificial Pancreas dell'organizzazione - un'iniziativa da molti milioni di dollari per accelerare lo sviluppo di un "ciclo chiuso automatico di insulina sistema." In questo ruolo, ora lavora con più di 20 aziende che creano nuove tecnologie per il diabete per migliorare il controllo della glicemia nelle persone con diabete. Oltre ad essere un ragazzo incredibilmente intelligente e simpatico, ha anche la piena passione per questa roba che può venire solo dal vivere con il diabete da solo. Aaron e suo fratello Stephen sono stati entrambi diagnosticati con diabete di tipo 1 come bambini e hanno vissuto con loro per oltre 22 e 29 anni rispettivamente. È stato così gentile da condividere alcune intuizioni di fine anno con me e con i lettori di DiabetesMine. com .

La JDRF si è concentrata esclusivamente sulla ricerca correlata alla cura, quindi come è nato il progetto del pancreas artificiale?

La missione della JDRF non è cambiata affatto: curare il diabete e le sue complicazioni attraverso il supporto della ricerca. Il JDRF Artificial Pancreas Project è sorto a causa del potenziale per un pancreas artificiale di ridurre il rischio di complicanze e aumentare la probabilità di successo di cure focalizzate sulla risposta immunitaria che causa il diabete e il trapianto e la rigenerazione delle cellule insulari che producono insulina.

Come sapete, esiste una vasta ricerca che dimostra che un buon controllo del glucosio previene le complicanze del diabete; ma la maggior parte delle persone con diabete ha difficoltà a raggiungerlo. In effetti, uno studio recente ha dimostrato che anche le persone a gestione intensiva - eseguendo nove test del polpastrello ogni giorno - hanno trascorso meno del 30% del giorno in un intervallo glicemico target (70-180 mg / dL). Allo stesso modo, la DirecNet finanziata dal NIH ha scoperto che i bambini con un A1c medio del 6. 8% - che è ovviamente buono - passano quasi 9 ore al giorno sopra 180mg / dL! Prendi questi risultati e ricorda che l'A1c medio negli Stati Uniti oggi supera l'8%. Questo mi dice che se uno scopo chiave è prevenire le complicazioni, abbiamo bisogno di strumenti migliori per aiutare le persone con diabete a ottenere un controllo stretto del glucosio. Inoltre, uno dei motivi principali per cui i diabetici soffrono di iperglicemia (glicemia alta) è l'ipoglicemia (basso livello di zucchero nel sangue). Se non dovessimo preoccuparci di abbassarci, potremmo iniettare sempre più insulina fino a quando i livelli di zucchero nel sangue non fossero giusti. Come sai, non è attualmente il caso; solo un po 'troppa insulina nel momento sbagliato può causare un grave basso. Queste nuove tecnologie hanno il potenziale per aiutare con zuccheri sia alti che bassi, che sarebbero i primi.

Un pancreas artificiale non solo ha il potenziale per aiutare con il controllo del glucosio.Come sapete,

una delle parti più difficili del vivere con il diabete è il costante carico mentale

24/7/365. Quanto ho mangiato? Devo fare uno spuntino prima di andare a letto? Perché il mio sangue

zucchero alto / basso ora? Quanti carboidrati? Etc … Questo dispositivo può alleviare alcuni o più

del carico mentale del diabete, che penso sarebbe enorme da una qualità di

punto di vista della vita.

Infine, crediamo che un pancreas artificiale ci aiuterà presto a raggiungere il nostro obiettivo finale: una cura biologica che ci consenta di camminare completamente lontano dal diabete. Sappiamo che l'alta glicemia è dannosa per le cellule, in particolare le cellule sensibili o a rischio, come le cellule beta trapiantate o rigenerate in una persona con diabete. Il controllo metabolico stretto che un pancreas artificiale fornirebbe consentirà di ottenere cure mirate a mantenere la massa cellulare beta o ripristinare il normale livello di zucchero nel sangue attraverso trapianti o rigenerazione, per essere più efficaci. Credo che nel prossimo futuro vedremo combinazioni efficaci di tecnologie meccaniche del pancreas artificiale e approcci biologici negli studi clinici.

Quali sono i tuoi obiettivi personali per far progredire il progetto AP?

Mi sono unito alla JDRF nell'autunno del 2004 lavorando nell'area delle complicanze diabetiche. Il mio background è in biologia molecolare e biochimica e la mia motivazione è stata quella di avere un impatto in un'area che ha colpito in modo considerevole la mia famiglia. Sia io che mio fratello abbiamo vissuto con il diabete di tipo 1 da quando eravamo bambini. Mio fratello Steve (che ha 2 anni e mezzo meno di me) è stato diagnosticato quando aveva 3 anni e mi è stato diagnosticato quando avevo 13 anni. L'ipoglicemia ha avuto un impatto molto significativo e regolare su di noi nel corso degli anni, sfortunatamente.

Steve è molto ipo-inconsapevole e come risultato ha trascorso una considerevole quantità di tempo visitando i pronto soccorso degli ospedali del New Jersey dove vivevamo. L'idea che un sistema meccanico potesse aiutarlo a prevenire molti di questi eventi era un sogno per la nostra famiglia. Stiamo già entrambi beneficiando delle tecnologie di monitoraggio continuo del glucosio. Entrambe le nostre esperienze con i dispositivi sono state fantastiche. Detto questo, il mio obiettivo principale è portare l'automazione nel sistema - chiudere il ciclo. Per quanto fantastico sia stato il CGM, ci sono ancora dei limiti - il diabete è ancora difficile - e l'automazione, credo, è un obiettivo raggiungibile. Lo abbiamo dimostrato negli studi condotti su numerosi siti di ricerca del Progetto di Pancreas Artificiale JDRF. L'obiettivo è tradurre questa ricerca in un sistema disponibile per tutte le persone con diabete da cui trarre beneficio.

In che modo la JDRF è un'organizzazione che "cambia con i tempi"?

La cosa principale che la JDRF sta facendo è concentrarsi continuamente sul guidare il ritmo della scienza che porta a una cura spostando la ricerca dalla scoperta accademica di base allo sviluppo di trattamenti e potenziali cure. E ci stiamo concentrando sempre più sulle lacune attualmente esistenti nella pipeline per prendere quelle idee e risultati di ricerca di base e tradurli in farmaci, trattamenti e prodotti che sono disponibili per le persone con diabete di tipo 1.

Ci sono alcuni eccellenti segnali di progresso in questo senso. Ad esempio, abbiamo notevolmente aumentato il numero di sperimentazioni cliniche umane in tutte le aree di ricerca che stiamo finanziando. All'inizio del decennio, la scienza che abbiamo finanziato includeva forse cinque studi clinici sull'uomo. Oggi, a seguito di un'intensa attenzione allo sviluppo di ciò che chiamiamo terapia terapeutica nell'ultima decade, stiamo finanziando più di 30 studi clinici sull'uomo.

Un altro chiaro segnale di progresso è la nostra capacità di colmare le lacune nella pipeline dello sviluppo clinico attraverso la collaborazione con l'industria, solitamente piccole aziende, per accelerare i trattamenti che vengono portati sul mercato per le persone con tutte le fasi del diabete. Abbiamo stretto una partnership con più di 20 piccole aziende coinvolte in biotecnologia, genetica, immunologia, trapianto e rigenerazione che hanno prodotti e trattamenti nelle fasi iniziali - prodotti che necessitano di finanziamenti proof-of-concept che non sono disponibili da grandi aziende farmaceutiche o società di venture capital. Assumendo questo ruolo, la nostra strategia è stata quella di "de-risk" le indagini cliniche sulla fase iniziale di queste terapie terapeutiche, al fine di trasportarle attraverso il gasdotto fino alla fase in cui una grande azienda sarebbe disposta a prenderle, portarli attraverso studi su larga scala necessari per l'approvazione della FDA e commercializzarli. Abbiamo già avuto due storie di successo: proprio in ottobre, due piccole aziende biotech per le quali abbiamo contribuito a finanziare percorsi clinici precoci per farmaci che impediscono la progressione del diabete in pazienti di nuova diagnosi hanno firmato partnership con le principali compagnie diabetiche per trasportare tali prodotti attraverso il fasi finali di test e renderli ampiamente disponibili sul mercato.

Quali sono alcune delle aziende più calde coinvolte e perché?

Attualmente siamo coinvolti in studi di fattibilità con un numero di aziende di dispositivi per il diabete in circolazione. Gli investigatori finanziati dal JDRF utilizzano dispositivi Abbott, DexCom, Insulet, Medtronic e Smiths. Il nostro obiettivo è quello di vedere un mercato fiorente, in cui più aziende stanno sviluppando tecnologie eccezionali che aiutano le persone con diabete a ottenere risultati migliori. Inoltre, vogliamo un ambiente in cui la ricerca su sistemi migliori e migliori (più piccoli, più convenienti, più efficaci, ecc …) sia premiata in modo che tutte le persone con diabete abbiano la possibilità di trarne beneficio.

Quali sono state alcune delle più importanti pietre miliari del 2007 - per la JDRF, e anche per il campo del trattamento del diabete nel complesso?

Chiaramente, il progresso di cui ho parlato sopra è stato enorme per JDRF e il diabete in generale nel 2007: in primo luogo, il numero di trattamenti e potenziali cure studiate negli studi clinici umani, inclusi diversi in studi di Fase III - l'ultima fase prima della FDA approvazione. In secondo luogo, questo ha fornito la convalida della nostra strategia di finanziamento delle lacune iniziali nella pipeline di sviluppo dei prodotti per il diabete, avendo due composti raccolti dalle principali compagnie farmaceutiche.

Abbiamo anche fatto enormi progressi in diverse aree di complicanze del diabete nell'ultimo anno, in particolare retinopatia.E sarei negligente se non indicassi la mia area di responsabilità con il JDRF Artificial Pancreas:

• Abbiamo completato l'arruolamento di più di 400 pazienti nello studio CGM della JDRF, che prevede di fornire statistiche indipendenti sull'efficacia di CGM, con anaim di rimborso accelerato e adozione da parte di medici di tecnologie.

• Abbiamo chiuso con successo il ciclo - unendo il CGM con un sistema di pompa per insulina - per la prima volta in un primo trial di fattibilità all'Università di Yale.
• Abbiamo finanziato sette siti di ricerca in tutto il mondo focalizzati sul perfezionamento di sistemi a ciclo chiuso, tra cui la creazione di algoritmi per la distribuzione di insulina in modo sicuro ed efficace sulla base di letture continue del monitoraggio del glucosio, tenendo conto dell'intera gamma di variabili che le persone diabetescenti hanno calcolare da soli, dalla glicemia corrente, alla direzione è trend, a cosa e quanto recentemente hai mangiato, all'impatto di esercizio fisico, alla sensibilità di un individuo all'insulina.

• Abbiamo anche stretto una partnership con la FDA per iniziare a chiarire il percorso normativo al pancreas anariale, che la FDA ha fatto un obiettivo "percorso critico".

Cosa possiamo aspettarci da te e dalla JDRF nel 2008?

In generale, il nostro obiettivo è continuare a velocizzare il ritmo della ricerca che porta a una cura attraverso le nostre cinque aree terapeutiche terapeutiche. Nell'autoimmunità, stiamo cercando di capire meglio che cosa causa l'attacco autoimmune che causa il diabete, e prevenirlo nelle persone a rischio per la malattia, e invertire per chi ha già il diabete. Nella rigenerazione, stiamo cercando di sviluppare composti che stimolino il corpo a rigenerare le cellule produttrici di insulina senza la necessità della loro sostituzione chirurgica. In sostituzione, stiamo cercando modi per migliorare l'efficacia delle attuali procedure di trapianto, esplorare opportunità di sostituzione alternative e sviluppare ulteriori fonti di cellule produttrici di insulina. Nelle complicazioni, stiamo ricercando modi per invertire o prevenire complicazioni che vanno dalle malattie degli occhi alle malattie renali ai danni ai nervi periferici. Nel nostro attuale anno fiscale stiamo analizzando finanziamenti per 170 milioni di dollari.

Specificamente nella mia area, controllo metabolico, una volta che i risultati

dallo studio CGM di JDRF sono disponibili, abbiamo in programma di avviare uno sforzo di advocacy dei pazienti

per sostenere la copertura assicurativa formale e il rimborso dei monitor di glucosio

continui. Accelereremo anche il nostro lavoro per sviluppare un pancreas artificiale

, finanziando la ricerca per testare e perfezionare algoritmi per renderli più

efficaci per situazioni del mondo reale come pasti, esercizio fisico e stress;

integrarli con il monitoraggio del glucosio di prossima generazione e le tecnologie di somministrazione di insulina

e testare la sicurezza e l'efficacia di questi sistemi negli studi clinici

Wow, grazie, Aaron per averci fornito speranza. Così tanto per la sensazione di affondare che il progresso verso una cura sia lenta nella migliore delle ipotesi. Vai, JDRF!

Disclaimer : Contenuto creato dal team Diabetes Mine.Per maggiori dettagli clicca qui.

Disclaimer

Questo contenuto è stato creato per Diabetes Mine, un blog sulla salute dei consumatori incentrato sulla comunità dei diabetici. Il contenuto non è revisionato da un medico e non aderisce alle linee guida editoriali di Healthline. Per ulteriori informazioni sulla partnership di Healthline con Diabetes Mine, fare clic qui.